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$谷歌(GOOG)$ 又一个68%+的收益。 $英伟达(NVDA)$ $特斯拉(TSLA)$ $美国超微公司(AMD)$ $奈飞(NFLX)$

12月3日，在纳斯达克上市的生物科技公司Capricor Therapeutics公布了其评估杜氏肌营养不良症（DMD）德拉米细胞疗法的临床三期的HOPE-3试验的顶线结果，该试验达到了主要终点和关键的次要终点。 数据发布当日，公司股价开盘大涨777.61%，最终收涨371.07%，而在半年前的7月11日，公司股价曾单日暴跌30%+，市值最低不足5000万美元，一度被空头做空，Capricor为何在一夜之间实现逆袭？ 图片 起底Capricor Therapeutics Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)  成立于2005年，是一家致力于转化细胞和外泌体疗法治疗罕见病的药企，于2013年通过反向收购心血管药物公司Nile Therapeutics上市。 公司的核心产品是deramiocel，一种由心球衍生细胞组成的同种异体细胞疗法，采用从健康心脏提取（Cardiosphere-Derived Cells, CDCs）的细胞，静脉注射后不直接替换组织，而是释放外泌体（纳米级“小包裹”，携miRNA/蛋白质）。 CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CDC通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使它们呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC已成为100多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于200多名人类受试者。 deramiocel每三个月静脉注射一次，持续一年，显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予该药物RMAT（再生医学高级疗法）、孤儿药、罕见儿科病指定等资质。 图片 2024年9月，Capricor Therapeutics宣布与日本新

12月3日，在纳斯达克上市的生物科技公司Capricor Therapeutics公布了其评估杜氏肌营养不良症（DMD）德拉米细胞疗法的临床三期的HOPE-3试验的顶线结果，该试验达到了主要终点和关键的次要终点。数据发布当日，公司股价开盘大涨777.61%，最终收涨371.07%，而在半年前的7月11日，公司股价曾单日暴跌30%+，市值最低不足5000万美元，一度被空头做空，Capricor为何在一夜之间实现逆袭？起底Capricor TherapeuticsCapricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)  成立于2005年，是一家致力于转化细胞和外泌体疗法治疗罕见病的药企，于2013年通过反向收购心血管药物公司Nile Therapeutics上市。公司的核心产品是deramiocel，一种由心球衍生细胞组成的同种异体细胞疗法，采用从健康心脏提取（Cardiosphere-Derived Cells, CDCs）的细胞，静脉注射后不直接替换组织，而是释放外泌体（纳米级“小包裹”，携miRNA/蛋白质）。CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CDC通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使它们呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC已成为100多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于200多名人类受试者。deramiocel每三个月静脉注射一次，持续一年，显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予该药物RMAT（再生医学高级疗法）、孤儿药、罕见儿科病指定等资质。2024年9月，Capricor Therapeutics宣布与日本新药株式会社就签订了合作协议

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今年以来，昔日的COVID-19疫苗之王Moderna(NASDAQ:MRNA)涨幅达65.17%。 而在过去四年时间内，Moderna市值从1955亿美元的巅峰，跌至去年四季度122亿美元的谷底，跌幅达95%，2026年能否成为“疫苗之王”莫德纳的反转之年？ 图片 乘风而起的疫苗之王 2010年，Moderna的前身LS18由著名生物医药投资公司Flagship Pioneering与麻省理工学院化学工程学院教授Bob Langer联合成立。 自成立以来，Moderna采取“Hub-and-Spoke”的模式，先后创办了多家合资公司，分别聚焦于不同的疾病领域，如专注于mRNA肿瘤疗法的Onkaido、专注于传染病mRNA疫苗的Valera、专注于罕见病mRNA疗法的Elpidera、个性化肿瘤治疗的Caperna。 此外，公司还通过收购日本OriCiro Genomics获得了无细胞合成DNA的技术，并与阿斯利康达成合作协议。 2018年12月，Moderna成功登陆纳斯达克市场，IPO以每股23美元的价格发行，筹集资金超过6亿美元，创下了Biotech领域IPO募资的历史纪录。 图片 上市后的Moderna并未受到二级市场投资人的追捧，股价表现不温不火，然而，随着2020年，COVID-19席卷全球，mRNA技术凭借研发周期短、有效性突出的优势逐渐彰显，研发靶点清晰、患者规模空前，又有各国政府“保底采购”，mRNA疫苗异军突起。 Moderna旗下新冠疫苗Spikevax率先获批紧急使用，随即获得空前成功： 2021年、2022年Moderna营收一度突破180亿美元，净利润超过120亿美元，市值最高冲到约1955亿美元，一度超越默沙东等医药巨头。 在资本市场，mRNA几乎被描述成可以“模块化拼装”的通用平台，可以平移到流感、RSV、CMV乃至肿瘤个体化疫苗，而行业龙头

今年12月，美国及欧洲的生物医药行业共发生30起融资事件，融资规模达22.43亿美元（约156.6亿人民币），其中值得关注的有： 中枢神经系统药物赛道火热。12月，多家CNS药企获得大额融资，如融资1.65亿美元的Syremis、融资1.3亿美元的AL淀粉样变性新药药企Protego、融资5300万美元的SciNeuro（赛神医药）； 人工智能药物领域仍是热点：12月，多家AI药企业获得大额融资，如融资1.3亿美元的Chai Discovery ，融资9500万美元的Excelsior Sciences，延续了2025年以来，AI领域作为Biotech行业融资热点的趋势； 前沿技术路线与新靶点受到关注：12月，镇痛新药公司Ambros、分子胶公司Triana 、RNAi疗法公司SanegeneBio等前沿技术企业均获得大额融资。 图片 1、Syremis Therapeutics：谷歌支持的CNS药企 12月18日，Syremis Therapeutics宣布完成1.85亿美元A轮融资，本轮融资由Dexcel Pharma 和Third Rock Ventures共同领投，Bain Capital Life Sciences、GV（Google Ventures）及QVT跟投。 Syremis Therapeutics是从Clexio Biosciences分拆出来，聚焦精神健康领域未被满足的医疗需求，管线布局植根于经临床验证的神经精神生物学机制。 Clexio Biosciences由前梯瓦制药研发高管Elizabeth Cogan与前Karuna公司（被百时美施贵宝以140亿美元收购）首席执行官Steve Paul联合创立。Dexcel Pharma是Clexio Biosciences核心投资人，也是Roivant Sciences创始投资股东，

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2025年，生物医药领域共发生46起并购事件，并购总额达1136.06亿美元。 图片 图片 从并购次数来看，赛诺菲与诺华并购次数最多，分别有4次，而罗氏、吉利德、葛兰素史克、诺和诺德、辉瑞各有1次并购。 图片 从并购金额来看，默沙东的并购花费最多，达192亿美元，其次是强生（177亿美元）、诺华（151亿美元）、赛诺菲（129亿美元）、辉瑞（100亿美元）；而并购花费较少的是阿斯利康（5.95亿美元）与吉利德（3.5亿美元）。 1、Intra-cellular(NASDAQ:ITCI) 1月13日，强生宣布以146亿美元的价格收购Intra-cellular，较前一天收盘价溢价39%。 Intra-Cellular成立于2001年，专注于开发神经精神和神经退行性疾病创新药，其核心药物一款引进自百时美施贵宝的多靶点抗精神病药物lumateperone。 lumateperone可部分激动多巴胺D1和D2受体，拮抗5-HT2A受体，抑制DA和5-HT转运体，以及促进NMDA受体的NR2B亚基活化。 目前，lumateperone已在多种CNS疾病中展现出了治疗潜力： 2019年末，lumateperone获得FDA批准，用于治疗成人精神分裂症； 2021年末，lumateperone再次获得FDA批准，用于治疗成人双相抑郁。 上市以来，lumateperone展现出了不菲的商业化潜力：2023年销售额已经达到4.62亿美元，同比增长86%，2024年继续快速放量，销售额达6.8亿美元。 而在11月6日，强生宣布FDA已批准lumateperone作为抗抑郁药的辅助疗法，用于治疗成人重度抑郁症，预计未来巅峰销售额可达50亿美元。 此外，Intra-Cellular还在开发lumateperone的氘代形式ITI-1284，目前正处于治疗广泛性焦虑症和阿尔茨海默病相关精神病及躁动的

2025年，生物医药领域共发生46起并购事件，并购总额达1136.06亿美元。从并购次数来看，赛诺菲与诺华并购次数最多，分别有4次，而罗氏、吉利德、葛兰素史克、诺和诺德、辉瑞各有1次并购。从并购金额来看，默沙东的并购花费最多，达192亿美元，其次是强生（177亿美元）、诺华（151亿美元）、赛诺菲（129亿美元）、辉瑞（100亿美元）；而并购花费较少的是阿斯利康（5.95亿美元）与吉利德（3.5亿美元）。1、Intra-cellular(NASDAQ:ITCI)1月13日，强生宣布以146亿美元的价格收购Intra-cellular，较前一天收盘价溢价39%。Intra-Cellular成立于2001年，专注于开发神经精神和神经退行性疾病创新药，其核心药物一款引进自百时美施贵宝的多靶点抗精神病药物lumateperone。lumateperone可部分激动多巴胺D1和D2受体，拮抗5-HT2A受体，抑制DA和5-HT转运体，以及促进NMDA受体的NR2B亚基活化。目前，lumateperone已在多种CNS疾病中展现出了治疗潜力：2019年末，lumateperone获得FDA批准，用于治疗成人精神分裂症；2021年末，lumateperone再次获得FDA批准，用于治疗成人双相抑郁。上市以来，lumateperone展现出了不菲的商业化潜力：2023年销售额已经达到4.62亿美元，同比增长86%，2024年继续快速放量，销售额达6.8亿美元。而在11月6日，强生宣布FDA已批准lumateperone作为抗抑郁药的辅助疗法，用于治疗成人重度抑郁症，预计未来巅峰销售额可达50亿美元。此外，Intra-Cellular还在开发lumateperone的氘代形式ITI-1284，目前正处于治疗广泛性焦虑症和阿尔茨海默病相关精神病及躁动的临床二期试验阶段。2、Avidity Bi

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