瑞博生物:与 Madrigal 合作达成首个研发里程碑,自主肝靶向 siRNA 平台切入全球 MASH 黄金赛道
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一、Madrigal 全球 MASH siRNA 合作完成首个候选分子选定里程碑 瑞博生物与全球 MASH 龙头企业 Madrigal 的 siRNA 独家全球授权合作项目顺利达成首个候选药物选定里程碑。双方于 2026 年 2 月签订合作协议,依托瑞博自主 RiboGalSTAR™肝靶向递送平台共同开发六款针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的 siRNA 疗法,本次里程碑落地后项目将即刻启动 IND 申报配套临床前研究,为后续全球多中心临床开发铺路。本次合作交易潜在总金额最高可达 44 亿美元,包含首付款、多阶段开发审批及商业化销售里程碑,本次关键节点快速落地,印证双方协同研发效率,也直观验证公司小核酸平台获得全球肝病头部企业高度认可。 二、自主 RiboGalSTAR™肝靶向递送平台构筑差异化技术壁垒 本次合作核心依托瑞博生物完全自主知识产权的 RiboGalSTAR™肝靶向递送平台,该技术通过三价 GalNAc 独特分子结构、自有连接臂与专属化学修饰体系,实现 siRNA 精准靶向肝细胞表面 ASGPR 受体,大幅提升肝脏药物富集度,同时降低全身脱靶毒性,是全球少数完成多款临床项目验证的国产 GalNAc 递送系统。相较于海外同类平台,该技术专利完全自主可控,不存在海外技术授权约束,可适配单靶点、双靶点多种 siRNA 分子开发。依托该平台,瑞博同步与勃林格殷格翰达成另一项 MASH 领域平台级合作,交易总额超 20 亿美元,两次大额海外 BD 合作充分证明其肝靶向小核酸技术具备全球一流竞争力,形成区别于国内同类小核酸企业的核心技术护城河。 三、MASH 疾病临床需求庞大,现有治疗方案存在显著疗效短板 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎是全球增长最快的慢性肝病之一,全球患者总量超 2 亿人,疾病持续进展可诱发肝硬化、肝衰竭、肝癌,是美国女性肝移植首要诱因、全美第二大肝移植适应症,