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2026年3月31日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。目前，依帕戈替尼正在全球多地开展临床研究，此次获EMA授予ODD，将为该产品在欧洲的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是EMA为促进罕见病药物研发与批准而设立的核心激励政策。依帕戈替尼此次获得ODD认定，不仅代表了监管机构对其临床价值与需求的认可，也有望带来多项实质性支持措施：包括可申请方案协助（Protocol Assistance, PA）、享受监管费用减免，以及在批准上市后获得长达10年的市场独占期，从而为产品上市及商业化奠定坚实基础。 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。当前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法。但晚期HCC仍缺乏行之有效的二线及后线治疗选择，且约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者接受一线靶免联合治疗的获益相对较差。与此同时，针对FGFR4/FGF19信号通路的靶向治疗尚无获批药物，使得FGF19过表达患者人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在既往临床研究中，无论作为单药还是联合治疗用于FGF19过表达的晚期HCC患者，依帕戈替尼均展现出良好的安全性、耐受性及显著的抗肿瘤活性。目前，依帕戈替尼正在全球开展多项针对FGF19过表达晚期HCC患者的临床试验，

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。 $和誉-B(02256)$ ABSK061目前正在开展用于治疗ACH的II期临床试验，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，预计将于2026年下半年公布初步数据。作为ABSK061全球开发战略的重要组成部分，和誉医药计划在美国招募患者参与此项II期研究，以进一步评估ABSK061在治疗ACH患者中的安全性、耐受性及疗效。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中展现出良好的应用潜力。 关于ABSK061 ABSK061是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FG

转自：默克Merck公众号 2026年3月26日，默克治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的创新药物贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊），由北京积水潭医院率先开出全球首个处方，中山大学附属第一医院、北京大学第三医院及浙江等多地开出首批处方，加速惠及国内TGCT患者。 作为国内首个且目前唯一获批用于治疗TGCT的一类创新药物，贝捷迈®于2025年12月获中国国家药品监督管理局批准，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者。贝捷迈®由 $和誉-B(02256)$ 研发，此前已被中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定。 MANEUVER研究的主要研究者、北京积水潭医院牛晓辉教授表示：“过去，TGCT临床治疗选择有限，尤其是肿瘤复发或无法手术切除的患者长期面临治疗困境。贝捷迈®的临床落地填补了这一空白，有望使TGCT从依赖反复手术的难治性疾病，逐步转变为可以通过口服靶向药实现规范化、全程化管理的慢性疾病，为患者带来了重回正常生活轨道的希望。” 默克中国医药健康董事总经理穆安德表示：“我们很欣慰看到贝捷迈®在中国多家医院投入临床应用，真正造福患者。未来，我们将继续秉持‘齐心为病患’的初心，加速创新，与合作伙伴携手共进，推动药物可及，让医药创新的曙光照亮更多患者及其家庭的前路。” 在加速创新的同时，默克也深知TGCT患者面临的多重挑战。从因疾病隐匿而漫长曲折的确诊之路，到因高复发率和功能受限所带来的身心双重压力，患者需要的是贯穿疾病全程、跨越临床与生活的系统性支持。为此，默克联动临床专家及多方力量，聚力推动TGCT诊疗规范的优化，同时，公益赋能“微光计划”等患者关爱项目，为患者及其家庭驱散疾病阴霾。 TGCT，既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕

转自：首都医科大学附属北京积水潭医院官方消息 原标题：腱鞘巨细胞瘤治疗里程碑：北京积水潭医院开出靶向治疗匹米替尼全球首张处方 2026年3月26日，我国首个获批用于治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的一类创新靶向药物—匹米替尼（Pimicotinib），由北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉主任医师开出全球首张处方。该药于2025年12月16日获国家药监局批准上市，这一“首方”标志着这款中国原研创新药正式从获批走向临床应用，填补了手术之外系统性治疗的空白。 $和誉-B(02256)$ 骨肿瘤科主任刘巍峰表示：“创新药物的上市将为罕见肿瘤患者带来福音，过去TGCT的治疗选择非常有限，尤其是复发或无法手术的患者长期处于无药可用的状态。如今，医生不仅有了手术之外的系统性治疗方案，更推动了综合治疗理念的转变：TGCT有望从反复手术的难治性疾病，逐步转变为可通过口服靶向药物联合手术进行规范化、全程化管理的慢性疾病，让患者真正有机会回归正常生活。” 一切以病人为中心，从药物获批到全球首方落地，北京积水潭医院与各方力量紧密协作，跑出了罕见病诊疗创新的“中国加速度”。 未来，我院将继续依托国家骨科医学中心平台优势，推动更多中国原创成果走向世界，让创新药械真正照亮罕见病患者的生命之路。此次全球首方落地的背后，是我院作为国家骨科医学中心，在罕见肿瘤诊疗及临床研究领域深厚积淀的集中体现。 关于靶向药匹米替尼 匹米替尼（Pimicotinib），是我国自主研发的原研创新药，于2025年12月16日获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)，目前正同步推进美国、欧洲的上市申请。该药的关键临床试验由北京积水潭医院骨肿瘤科牵头全球多中心临床研究，团队高质量完成了研究实施与全程质量管控，为该药的国内获批及国际注册

3月25日，国海证券发布深度研究报告，详细解答了 $和誉-B(02256)$ 高效小分子研发平台能否持续产出FIC/BIC分子、平台赋能下核心管线的差异化竞争优势及商业化潜力三大关键问题，通过拆解靶点布局，核心产品的临床数据、商业化规划，验证了公司依托平台化研发构筑的管线护城河，明确其2026年商业化元年背景下，由FIC/BIC小分子管线驱动的长期成长逻辑。 匹米替尼是公司小分子平台打造的CSF1/CSF1R通路BIC产品，依托平台在靶点选择性、分子结构优化上的技术优势，实现对一代竞品的全面超越，62周ORR达76.2%且无肝毒性风险，2025年12月获NMPA批准上市，2026年正式开启商业化，后续还将推进FDA申报及cGVHD等新适应症研发，成为公司商业化初期的核心业绩支柱。 依帕戈替尼为公司小分子平台研发的FGFR4高选择性抑制剂，是肝癌领域潜在FIC产品，依托平台对FGFR4独特C552位点的精准开发能力，实现对FGF19+肝癌的高效靶向，单药及联合治疗均展现优异疗效，已获FDA快速通道资格，目前临床II期推进顺利，后续将开展二线注册研究及一线联合开发，有望填补肝癌细分领域临床空白。 ABSK043是公司小分子平台在IO赛道的重要布局，为潜在FIC口服小分子PD-L1抑制剂，依托平台在小分子成药性、肿瘤分布优化上的技术积累，兼具口服便捷、毒性易管理等差异化优势，在EGFR+mNSCLC临床中已完成初步POC，安全性优于同类产品，后续将开展多癌种联合治疗研发，依托IO赛道庞大市场及剂型优势，具备显著的出海潜力。 风险提示：临床进展不及预期风险；现金流枯竭与融资不及预期风险；地缘政治风险；市场竞争加剧的风险；商业化不及预期风险。

2026年3月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司六项自研管线临床前研究进展入选2026年美国癌症研究协会（AACR）年会壁报展示环节。AACR年会是全球癌症研究领域最具影响力的学术盛会之一，本届会议定于2026年4月17日至22日在美国加利福尼亚州圣地亚哥会议中心举行。 $和誉-B(02256)$ 和誉医药将在本届AACR年会上展示如下进展： 标题：Discovery of ABK-CDK4, a selective and brain-penetrant CDK4 inhibitor 时间：2026年4月20日（周一）9:00-12:00 （太平洋时间） 地点：壁报展示区20，展板#13 摘要编号：1905 标题：Synergistic antitumor activity of the MTA-cooperative PRMT5 inhibitor ABSK131 in combination with multiple therapeutic agents in diverse cancer models 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:00（太平洋时间） 地点：壁报展示区14，展板#23 摘要编号：4504 标题：Circulating tumor DNA (ctDNA)-based profiling of acquired resistance to the fibroblast growth factor receptor (FGFR)2/3 inhibitor lavengratinib (ABSK061) in patient(pt)s with advanced solid tumors 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:

2026年3月19日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在全球开发进程中斩获的又一关键里程碑，将为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法研发、加速审评审批设立的核心激励政策。此次ABSK061获得ODD认定，不仅是FDA对该产品临床价值与需求的认可，更将为其带来多项潜在的实质性利好：包括符合条件的临床试验税收抵免、上市申请（NDA/BLA）费用免除，以及产品获批后长达7年的市场独占期，为产品的上市及商业化奠定坚实基础。 软骨发育不全是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，特别是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者治疗选择的临床潜力。 目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究正在顺利推进中，已于2025年12月在中国完成首例患者给药，该项研究的初步数据

全国爱肝日丨精准守护你的“小心肝” $和誉-B(02256)$

2026年3月18日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）在韩国一项研究者发起的临床试验（IIT）中完成首例患者给药。该研究（IAPETUS）旨在系统评估依帕戈替尼联合阿替利珠单抗及贝伐珠单抗（T+A）一线治疗FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）患者的安全性、耐受性及疗效。这是在联合特瑞普利单抗及贝伐珠单抗生物类似物开展的II期研究以外，依帕戈替尼在晚期HCC一线治疗领域的又一项新探索。 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%–85%。近年来，免疫联合抗血管生成治疗已成为晚期HCC的一线标准治疗选择之一。然而，临床研究与实践逐渐显示，不同分子分型患者的治疗获益存在差异。 华中科技大学同济医学院附属同济医院开展的一项回顾性研究发现，与FGF19低表达患者相比，FGF19过表达HCC患者在接受一线靶免联合治疗时的中位无进展生存期（mPFS）显著缩短（6.1个月 vs 11.4个月；p<0.05; HR=0.45, 0.22-0.89），客观缓解率（ORR）亦呈下降趋势（33.3% vs 45.2%）[1]。这一临床差异背后的潜在机制，可能与FGFR4/FGF19信号通路的异常激活有关。基础研究显示，该通路可通过上调肿瘤细胞程序性死亡配体-1（PD-L1）表达，促进肿瘤免疫逃逸及转移进程，从而可能削弱免疫联合治疗的疗效[2,3]。 值得注意的是，约30%的HCC患者存在FGF19过表达，该人群在现有标准治疗体系下仍存在未充分满足的治疗需求。因此，在标准治疗方案基础上进一步联合FGFR4抑制剂，有望从机制层面增强抗肿瘤效应，为该类患者带来额外临床获益。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选

近期，花旗发布了关于 $和誉-B(02256)$ 的最新研报。报告指出：公司核心产品匹米替尼（pimicotinib）商业化在即，依帕戈替尼（irpagratinib）等后期管线持续推进，多个创新项目预计将在2026年前后迎来重要里程碑。花旗认为，凭借两款处于后期阶段的核心产品以及具备差异化潜力的创新研发管线，和誉医药未来催化剂丰富、成长路径清晰，当前市值被低估，维持“买入”评级及25港元目标价。 以下是研报核心观点： $和誉-B(02256)$ 2025年第四季度模型更新：匹米替尼商业化进程与2026年预期内的多重催化剂展望 花旗观点 和誉医药预计，匹米替尼（pimicotinib）将于2026年上半年在中国实现商业化上市，并有望在2026年下半年获得美国批准（其新药上市申请 NDA 已于 2026年1月被受理）。 依帕戈替尼（irpagratinib）用于二线及以上晚期肝细胞癌（HCC）治疗的中国III期关键注册临床试验将在2026年下半年完成患者入组；同时，全球III期临床研究（用于HCC一线联合治疗）预计将于2027年启动。 口服PD-L1抑制剂ABSK043在与EGFR TKI的联合治疗中展现出良好的安全性数据，公司预计将在2026年下半年公布疗效数据；此外，其与KRAS G12C抑制剂联合治疗的数据也有望在2026年下半年公布。 FGFR2/3抑制剂ABSK061用于软骨发育不全（ACH）治疗的II期临床初步数据预计将于2026年第四季度发布。 KRAS G12D抑制剂ABSK141的首次人体（FIH）临床数据将在2027年上半年公布。 此外，包括pan-KRAS抑制剂ABSK211、CDK4/2抑制