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2026年2月11日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）针对FGR19过表达晚期肝细胞癌（HCC）的全球多中心I期临床研究（ABSK-011-101）扩展阶段已在美国顺利完成首例患者给药。此前，依帕戈替尼已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation，FTD），有望进一步加速其全球临床开发进程。 $和誉-B(02256)$

目前，晚期或不可切除的HCC患者的标准治疗主要包括免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点激酶抑制剂（mTKI）等。研究表明，约30%的HCC患者存在FGF19过表达，该人群在现有ICI和mTKI治疗后的预后较差，存在显著未满足的临床需求。因此，针对FGF19/FGFR4信号通路的精准靶向治疗，被认为有望为该细分人群带来新的治疗突破。

依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂，专为FGF19过表达的晚期肝细胞癌患者设计。ABSK-011-101是一项开放标签的全球多中心I期临床研究（NCT04906434），旨在评估依帕戈替尼在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性及药代动力学特征。研究分为剂量递增和剂量扩展两个阶段，此次首例患者给药基于已完成的剂量递增阶段所确定的推荐剂量，进一步评估美国人群中依帕戈替尼在FGF19过表达晚期HCC患者中的安全性、耐受性及初步疗效。

在中国人群中，ABSK-011-101研究数据显示，依帕戈替尼单药治疗在FGF19过表达晚期HCC患者中展现出持续的抗肿瘤活性以及良好的安全性和耐受性。尤其在ICI和mTKI经治亚组人群中，依帕戈替尼单药疗效表现尤为突出，客观缓解率（ORR）达到46.7%，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月。上述研究成果已于2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会期间正式公布。

2025年5月，依帕戈替尼获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的突破性疗法认定（BTD），并已启动覆盖全国50余家研究中心的关键注册临床研究（文末附临床招募信息）。中国科学院陈孝平院士对该项目给予高度评价，认为依帕戈替尼有望成为全球首个真正意义上的精准靶向肝癌药物，为患者带来长期生存获益。

此外，和誉医药在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO-GI）上公布了依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC的II期临床研究最新进展。研究结果显示，在初治及ICI经治的FGF19过表达HCC患者中，该联合治疗方案均展现出显著的抗肿瘤活性，ORR超过50%，mPFS超过7个月。同时，联合用药整体安全性可控，未观察到新的安全性信号，提示依帕戈替尼在靶向FGF19/FGFR4通路的基础上，具备与免疫治疗形成协同增效的潜力，显示出冲击HCC一线治疗方案的临床价值与潜力。

未来，和誉医药将加速依帕戈替尼的全球临床开发与商业化布局，深化国际多中心研究网络建设，致力于为全球HCC患者带来更具突破性的创新治疗方案。

依帕戈替尼关键注册临床患者招募

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