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Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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Rocket制药公司是于1999年7月7日根据美国特拉华州法律成立。该公司及其子公司（统称“Rocket”）是一家多平台生物技术公司，致力于开发针对罕见和破坏性儿科疾病的一流基因疗法。Rocket有两个目前正在进行针对范可尼贫血症（“FA”）的临床测试的慢病毒载体（“LVV”）计划，这是骨髓中的一种遗传缺陷，可减少血细胞的产生或促进产生有缺陷的血细胞，另外三种LVV针对其他罕见遗传疾病的计划。此外，Rocket还有一个腺伴随病毒载体（“AAV”）计划，预计它将在未来12个月内提交一项研究性新药（“IND”）申请，这将允许其后开始进行人体临床研究。除了Rocket目前仅拥有开发权的CRISPR / Cas9开发计划（如下所述）之外，Rocket拥有完整的全球商业化和开发权，以支持使用费许可协议的所有产品候选人。