社区

除了通过黑夜的道路，人们不能到达黎明。——纪伯伦

这是本老哥新年第一股深度分析，欢迎读者们进来交流讨论。

一 公司简介

火箭制药是一家专注于开发罕见病基因疗法的临床阶段生物技术公司。公司建立了双重的技术平台：一是基于慢病毒的体外基因疗法平台，主要用于治疗血液系统罕见病；二是基于腺相关病毒的体内基因疗法平台，主要用于治疗心脏及神经肌肉疾病。

二 核心管线进展

1. 达农病基因疗法 (RP-A501)

达农病是一种由 LAMP2基因突变引起的X连锁显性遗传病。该突变导致细胞自噬过程受损，糖原和自噬体在心脏、肌肉等组织中异常堆积，从而引发严重且进展迅速的心肌病、骨骼肌无力及智力障碍。男性患者病情尤为凶险，常于青春期或成年早期因心力衰竭死亡，目前除心脏移植外无有效疗法。据公司估计，欧美市场的患者规模约为 15000至30000人。

该管线的关键进展在于其AAV9载体基因疗法RP-A501。该疗法在2025年经历了一次临床暂停挫折，因一位受试者患毛细血管渗漏综合征死亡，但不到3个月之内，公司与FDA达成一致，临床搁置被解除。

公司以调整后的方案（采用3.8 × 10¹³ GC/kg的剂量）重新开始患者给药。此前，基于积极的I期临床数据，该疗法已获得FDA授予的再生医学先进疗法资格，数据显示其能有效修复LAMP2蛋白表达，并在心脏结构和功能等多个终点上表现出持久的改善或稳定。FDA也已认可其采用自然史对照的单臂II期关键试验设计，为其潜在的加速批准路径奠定了基础。

2. 白细胞粘附缺陷症I型基因疗法 (KRESLADI)

白细胞粘附缺陷症I型是一种由 ITGB2基因突变 导致CD18整合素缺陷的罕见常染色体隐性遗传病。该缺陷使得患者白细胞无法迁移至感染部位，导致出生后即出现危及生命的反复严重感染、伤口难以愈合及脐带脱落延迟。重度患者若不接受成功的造血干细胞移植，死亡率极高。该疾病极为罕见，全球报告病例约300例，发病率约为百万分之一。

其核心疗法KRESLADI™是一种离体慢病毒基因疗法，目前已进入上市审批的最后阶段。其生物制品许可申请已重新获FDA受理并授予优先审评资格，最终的PDUFA目标日期定为2026年3月28日。该申请基于一项全球I/II期临床试验的积极数据，结果显示其实现了100%的总体生存率并具有持久的疗效，有望成为该疾病除造血干细胞移植外的突破性治疗选择。

3. 其他重要在研管线

公司管线还包括：针对范可尼贫血的慢病毒基因疗法RP-L102，它已获得FDA的再生医学先进疗法和罕见儿科疾病认定；针对PKP2致心律失常性心肌病的AAV基因疗法RP-A601，正处于关键试验设计讨论阶段；以及针对BAG3相关扩张型心肌病的AAV基因疗法RP-A701，其I期临床试验已经启动。

三 投资观点总结

1 拥有明确的关键催化剂：即2026年上半年RP-A501试验的重新给药，以及2026年3月28日KRESLADI™的审批决议。

2 其慢病毒与AAV双技术平台均已获得强大的临床概念验证和FDA的认可，且针对超罕见病领域，竞争格局良好，市场独占性潜力高。

3 公司已处于商业化前夜，2项核心基因疗法将在几年内带来数亿美元的销售收入，且现金充足，可支持业务到2028年3季度。

4 出现安全事件是新药研发过程的常态现象，但市场毫不留情把股价从高点拉下95%，这为逆势而行者提供了介入时机。

四 主要风险

包括基因疗法的长期安全性、公司的生产与商业化能力、达农病最终疗效数据的验证，以及高昂治疗费用可能面临的支付挑战。

五 结论

1 综合考虑基本面，当前股价3.46/股，3.74亿美元市值显著被低估，分析师给出的目标均价在10美元以上，2-3倍的空间为投资人提供了充足的安全边际。

2 股价有望缓步向上迎接3月28日之前的审批决议，那将是公司价值重估的关键一跃。

$Solid Biosciences(SLDB)$ $Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ $Sana Biotechnology, Inc.(SANA)$ $Intellia Therapeutics Inc(NTLA)$ $Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)$