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当一切准备就绪时，机会却往往很少。所以，必须靠自己竞争。 ---拿破仑 希尔

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有道是：有人辞官归故里，有人星夜赶科考，而本大叔永远都在赶考的路上，假期也不例外。

今天，为虎友们转载一篇源自fiercebiotech.com的文章：Taking gene therapy to the masses with innovations in diabetes、Alzheimer's and more

我的核心提示：

1 科学家们通过在糖尿病、阿尔兹海默等方面的创新正在将基因疗法推向大众，而不局限于罕见病领域。

2 重要参与者Genprex、Kriya已在动物试验中取得显著进展。前者让受试猿猴的胰岛素需求降低50%

3 Genprex目前1.41美元的股价水平令其拥有非常吸引人的风险收益比。Kriya刚完成2.7亿美元的C轮融资。

正文如下：

当Krian Therapeutics在去年5月的A轮融资中筹集了8050万美元时，这是一个显而易见的迹象，表明基因疗法正在超越罕见疾病并进入主流。生物技术公司正在研究三种基因疗法来治疗代谢疾病，包括其用于1型糖尿病的主要资产KT-A112。

如何将基因疗法从仅影响全球数十万人的疾病转变为估计影响超过4500万人的1型糖尿病？不亚于对基因疗法如何开发和制造的彻底反思，Kriya首席执行官尚卡尔·拉马斯瓦米（Shankar Ramaswamy）医学博士说。

“基因治疗1.0一直在寻找一种方法，以高成本为非常小的人群制造产品，并找到一种通过收取天文数字般高的价格来弥补差异的方法，”Ramaswamy在接受采访时说。“需要解决的一个关键因素是使基因治疗产品更高效，更大规模，成本更低。我们正在为此投入巨资。

相关：Kriya抓住8050万美元将基因治疗推向罕见疾病之外

Kriya是越来越多的初创公司和学术团队之一，致力于以创新的方式将基因疗法带给大众，治疗糖尿病，肥胖症和阿尔茨海默氏症等疾病。

他们的大部分研究仍在临床前或早期临床试验中，但带头努力的科学家和企业家已经在考虑克服他们希望在开发，法规事务和制造方面面临的障碍。

Kriya的KT-A112由巴塞罗那Autonoma大学授权，提**生胰岛素和葡萄糖激酶的基因，并且已经在小型和大型动物模型中被证明只需在肌肉中注射一次即可逆转糖尿病。该公司现在正致力于改进用于传递基因的腺病毒相关病毒（AAV）载体。

Ramaswamy说，它的科学家正在通过算法运行它，希望降低危险免疫反应的可能性，改善基因表达，并使这种疗法更容易大规模制造。该公司希望向FDA申请在2022年底之前开始临床试验的许可。

代谢紊乱的基因治疗

匹兹堡大学的一个团队也在研究基因疗法来治疗糖尿病，但它采取了略有不同的策略。研究人员正在使用AAV将基因Pdx1和MafA直接输送到胰腺。这些基因制造蛋白质，将胰腺α细胞转化为产生胰岛素的β细胞。

该技术在1型糖尿病的小鼠和猴子模型中显示出前景，并且已获得基因治疗开发商Genprex的许可。但在它可以在人体中进行测试之前，需要做出一些改进，该大学麦高恩再生医学研究所的首席研究员乔治吉特斯博士说。

“在猴子中，我们一直将胰岛素需求降低50%以上，但我们还没有让它们这离胰岛素，”Gittes在接受采访时说。“因此，我们正在摆弄这两个基因的制造方式，”通过改善AAV的“衣壳”或涂层，使其穿透α细胞并更有效地转化它们，他解释说。他希望与FDA讨论在2022年底之前开始人体试验。

2型糖尿病是这种疾病更普遍的形式，也是从事基因治疗的研究人员的主要目标。这项工作的大部分集中在解决肥胖，肥胖是2型糖尿病的主要原因。

例如，华盛顿大学的一个研究小组专注于基因FST，该基因制造卵泡抑素。去年，研究人员报告说，在小鼠中一次性注射该基因可以阻断肌肉调节蛋白肌肉生长抑制素，这导致肌肉质量的积累，同时还可以防止肥胖。

“主要的收获是，这种基因疗法使肌肉质量翻倍，基本上使这些小鼠处于令人难以置信的健康状态，”高级研究员Farshid Guilak博士说，他是骨科外科教授，也是圣路易斯Shriners儿童医院的研究主任。

这种疗法不仅防止了啮齿动物喂食的高脂肪饮食本应导致的肥胖，“所有来自肥胖的炎症都被消除了。我们甚至看到的关节炎更少，“他在接受采访时说。

Guilak说，尽管所有这些研究都很有希望，但将基因治疗从罕见疾病领域转移到肥胖等常见疾病的前景将引发一个具有挑战性的问题，即究竟应该用这项技术治疗谁，因为它可能非常昂贵。

“如果有人超重10或20磅，基因治疗就没有意义，”他说。“但对于体重600磅，不能减肥，需要建立肌肉质量的人来说，这可能是一个救命稻草。

$Genprex, Inc.(GNPX)$