LCTX: 保持耐心,看看会发生什么?

投资者常常在知识不完善的情况下做出投资决策,并因承担不确定性风险而获得丰厚回报   ---塞斯 卡拉曼

细胞疗法一直是国际生物投资界的重点关注领域,其中的几家研发阶段公司都有1典型特点---市值虽小却对应着大票房市场,如澳洲的MESO(心力衰竭),美国的ATHX(中风及严重呼吸窘迫综合征)、以色列的PSTI(严重肢体缺血)、BCLI(渐冻症)。这意味着,它们在研发上取得的任何实质性进展都会不可避免地导致市值的大幅增长。

今天,为大家介绍一家拥有黑马潜质的细胞疗法公司LCTX:提醒读者的是,从老虎APP上可全方位了解到公司的基本面概要,而我尽力向读者提供一些重要的细节内容。

1 LCTX细胞疗法的特色

主要体现在干细胞的种类及生物作用机制上。LCTX是从人源胚胎干细胞中开发和制造终末分化的人类细胞,用以替代或支持由于退行性疾病而功能失调的细胞,这里的关键词是“替代”。而国际上多数在研细胞项目都使用间充质干细胞、骨髓干细胞等,它们在体内损伤区分泌各种生物分子,如神经营养因子、免疫调节细胞因子、进而产生所需的生物学效应,最终减缓或稳定疾病进展。

2 LCTX的研发进展

LCTX有3个核心研发项目,除了治疗干性年龄性黄斑变性的Opregen,还有治疗脊髓损伤(SCI)的少突胶质细胞祖细胞疗法OPC1,及VAC,一种用于免疫肿瘤学和感染性疾病的异体树突状细胞治疗平台,目前处于治疗非小细胞肺癌的临床前开发中。

关于OPC1:已完成1/2a期,25名接受试验的患者,96%获得细胞的成功嫁接,32%患者获得2个或以上级别的运动评分提升,64%的患者得到1个级别以上的运动评分提升。

重要的一点,即使一个级别的提升对患者的生活质量都会产生重大影响。公司的幻灯展示上记载了一个叫做LUCAS试验参与者的故事,她因一场车祸致使颈部以下瘫痪,治疗一年后,她坐在轮椅上有力地投出了一个棒球。

OPC1的安全性及疗效的持久性一样引人注目,在接受治疗后1-2年内,患者的运动能力没有显示出下降。

关于Opregen:截至目前,21名患者中的18名接受了Opregen1/2a期的RPE细胞移植,最后的3名测试者预计在第3季度完成招募。前3组的12名属于法律意义的盲人,第4组的患者均取得了明显的视力提升及视网膜修复。其中13-15名患者采用传统的视网膜手术输送路线,在12月时间点取得了平均13letters的BCVA提升。

值得注意的是,第16名患者采用非手术输送技术Obit SDS,在接受治疗6个月,获得了25letters的BCVA提升,第17名患者在治疗1个月后,就取得了2letters的提升。

Opregen产生的这种视力水平的提升已经超过Lucentis在治疗湿性AMD早期试验的水平。此外,它还把黄斑区的地图样萎缩(GA)减少了25%。

加州大学洛杉矶分校多尼眼科中心玻璃体视网膜外科主任Michael S. Ip医学博士说:“我们的团队独立地审查了这些数据,作为我们正在进行的与Lineage合作的一部分,我认为这是该患者部分恢复效果的证据。我们在详细的影像学回顾中观察到明显的RPE再生,我们将期待回顾OpRegen临床试验中更多的患者数据,以确定这一意外发现的重现性和持久性。”

某分析人士宣称,视网膜修复此前从未发生过。他们正接近创造奇迹,在科学界,这个意义非比寻常。

3 LCTX的细胞疗法对应的市场

年龄性黄斑变性AMD是美国不可逆致盲的首要原因,美国有1100万AMD患者。90%的AMD属于干性形式,目前没有获批疗法。

湿性AMD的市场为60亿美元/年,LCTX宣称干性AMD的市场在数十亿美元。此数字可能比较保守,有业内人士认为它至少应该在1百亿美元。

美国每年大约发生18000新的脊髓损伤,目前还没有FDA批准的专门治疗SCI的药物,据统计,每个SCI病人的终身照料费用为500万美元。

4 LCTX的竞争对手

大约有10家公司在进行干性AMD的临床药物开发,按技术路线划分:

1 细胞疗法 ASTELLAS、Regenerative Patch

2 氧化应激Allegro--整合素Stealth Bio---线粒体

3 补体技术Apellis Alcon Iveric NGM

4 基因疗法Gyroscope Hemera

我们对以上公司的干性AMD研究项目做了初步调研,发现它们大多处于1期或2期试验,许多试验的临床端点并不包含BCVA视力评分,如补体领域的几家公司针对的是黄斑地图样萎缩(GA)。有人提出这样的疑问,如果你的疗法不能提升患者的视力,如何与LCTX竞争?

另外,与细胞疗法领域的2家公司相比,LCTX拥有明显优势,这主要体现在它已获得了Obit SDS最新输送技术的独家授权及更加先进的细胞制备技术,而ASTELLAS、Regenerative Patch仍采用传统的玻璃体注射给药路线。

5 LCTX的现金状况及估值

短期来看,担心折价增发是没有必要的。正如财务总监在CC会议上所说:我觉得我们有足够的现金、现金等价物和有价证券来管理我们的项目。再加上到期不到四个月的应收票据,我们有充足的资金支持到2021年。

今天的收市价在0.9381美元,市值1.41亿美元,Wainwright已将一年目标价从4美元提升到了7美元。

6 结论和提示

LCTX的细胞疗法在技术上属现象级,且知识产权得到有效的专利保护。公司刚刚制定了一个切实可行的中短期发展规划,看起来它正走在正确的方向上。

眼下的行业关注焦点依然是COVID,但新闻流终将回归常态,那也许就是LCTX开始走上台前的时候。

我看多LCTX,并持有少量LCTX的股票仓位,价格:1.07美元。风险提示:买卖这类股票属于高风险游戏,如欲出手,务必谨慎。

$Lineage Cell Therapeutics Inc(LCTX)$$Athersys(ATHX)$$Pluristem Therapeutics(PSTI)$$Mesoblast Limited(MESO)$

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