五个标的， $Fulcrum Therapeutics(FULC)$ 、 $Wave Life Sciences Pte. Ltd(WVE)$ 涨超70%， $Kymera Therapeutics, Inc.(KYMR)$ 涨超30%， $STRUCTURE THERAPEUTICS INC SPON ADS EACH REP 3 ORD(GPCR)$ 涨超20%， $戴纳基(DYN)$ 涨超5%。

7月8日，在纳斯达克上市的ProKidney(NASDAQ:PROK)宣布其自体细胞疗法rilparencel在治疗肾病（CKD）合并糖尿病患者的2期REGEN-007试验中取得了具有统计学意义和临床意义的积极结果。 数据发布当日，公司股价大涨515.09%，而在2022年至2024年，公司股价持续下跌，累计跌幅达82.96%，市值最低不足5000万美元，ProKidney为何在一夜之间实现逆袭？ 图片 医药大佬创办的肾病创新疗法公司 ProKidney于2019年创立，成立后不久，就以6200万美元收购inRegen公司，从而获得的rilparencel细胞疗法，ProKidney将该技术用于慢性肾病的治疗研究。 公司创始人Pablo Legorreta是生物医药领域特许权交易（RBF，Revenue-based Financing）的开创者，亦是全球最大的药物权益投资公司Royalty Pharma的创始人，该公司拥有Humira、Imbruvica、Lyrica和 Xtandi等重磅药物的收入分成权益。（详见海外生物医药投资新模式：药物特许权投资）。 rilparencel是一种自体细胞疗法，通过常规活检提取少量患者自身的肾细胞，这些细胞在实验室扩增4到6周，然后重新植入患者患病的肾脏。rilparencel的目标是利用身体的内在能力来修复受损的肾脏组织，并将它们恢复为类似天然的器官和组织。如果成功，rilparencel疗法有可能稳定或改善慢性肾病 (CKD) 患者的肾功能，减少或避免对透析和器官移植的需要。 公司开发的rilparencel疗法目前开展治疗中度至重度糖尿病肾病的晚期临床试验，并于2021年，获得了FDA的再生医学高级疗法（RMAT）。 2024年，公司认为rilparencel有资格在成功完成正在进行的临床试验3期REGEN-006研究的加急批准途

近日，随着SEC文件的更新，著名生物医药投资机构Baker Brother在第三季度的持仓也对外披露，多家持仓呈现翻倍走势： Abivax：年内涨幅14倍的潜在收购标的 对于法国药企Abivax来说，公司核心管线obefazimod（ABX464）的成败将决定公司的未来。在机制上，作为全球首个增强miR-124表达的口服小分子药物，该药物通过抑制STAT3通路及Th17细胞分化，从源头调控炎症反应，规避传统miRNA递送难题。 而在市场中，由于是口服小分子药，该药物相比现有注射剂型能更好地提升患者的依从度，由于机制上也是First-in-Class，所以并不会和现有疗法在赛道上产生冲突，甚至能遍及到一些传统疗法无反应的患者。 而在今年7月时，公司公布了obefazimod治疗UC的3期诱导试验（ABTECT-1/2）顶线数据，50mg组第8周临床缓解率达19.8%-21.7%（vs安慰剂2.5%-6.3%），安全性良好，股价单日暴涨400%，市值突破40亿美元。 当然，诱导试验指的是药物的短期显著疗效，2026年Q2公司才会公布长效的维持期试验的顶线数据。如果维持期试验的顶线数据也能证明有效性，这款药物上市基本上也是板上钉钉。同时这也意味着miRNA疗法产生了里程碑式的突破。 Baker Brother虽然并没有在7月之前就入局，但是Q2维持期数据的节点或许也值得一看。 Celcuity：季度涨幅近三倍的辉瑞捡漏人 2021年Celcuity以1000万美元前期付款（500万美元现金+500万美元股权）及3.3亿美元里程碑款，从辉瑞获得Gedatolisib全球开发权益。 这是一款辉瑞在早期开发过程中抛弃的泛PI3K/mTOR抑制剂，辉瑞的早期临床试验中，由于临床效果不佳，试验剂量几经调整后辉瑞放弃了该药物。 哪想到Celcuity从辉瑞处收购后，利用新的给药模式和开发方

近日，随着SEC文件的更新，著名生物医药投资机构Baker Brother在第三季度的持仓也对外披露，多家持仓呈现翻倍走势： Abivax：年内涨幅14倍的潜在收购标的 对于法国药企Abivax来说，公司核心管线obefazimod（ABX464）的成败将决定公司的未来。在机制上，作为全球首个增强miR-124表达的口服小分子药物，该药物通过抑制STAT3通路及Th17细胞分化，从源头调控炎症反应，规避传统miRNA递送难题。 而在市场中，由于是口服小分子药，该药物相比现有注射剂型能更好地提升患者的依从度，由于机制上也是First-in-Class，所以并不会和现有疗法在赛道上产生冲突，甚至能遍及到一些传统疗法无反应的患者。 而在今年7月时，公司公布了obefazimod治疗UC的3期诱导试验（ABTECT-1/2）顶线数据，50mg组第8周临床缓解率达19.8%-21.7%（vs安慰剂2.5%-6.3%），安全性良好，股价单日暴涨400%，市值突破40亿美元。 当然，诱导试验指的是药物的短期显著疗效，2026年Q2公司才会公布长效的维持期试验的顶线数据。如果维持期试验的顶线数据也能证明有效性，这款药物上市基本上也是板上钉钉。同时这也意味着miRNA疗法产生了里程碑式的突破。 Baker Brother虽然并没有在7月之前就入局，但是Q2维持期数据的节点或许也值得一看。 Celcuity：季度涨幅近三倍的辉瑞捡漏人 2021年Celcuity以1000万美元前期付款（500万美元现金+500万美元股权）及3.3亿美元里程碑款，从辉瑞获得Gedatolisib全球开发权益。 这是一款辉瑞在早期开发过程中抛弃的泛PI3K/mTOR抑制剂，辉瑞的早期临床试验中，由于临床效果不佳，试验剂量几经调整后辉瑞放弃了该药物。 哪想到Celcuity从辉瑞处收购后，利用新的给药模式和开发方式

$Masonglory Ltd.(MSGY)$ 又一个80%+的收益。 $中国海外互联网ETF-KraneShares(KWEB)$ $阿里巴巴(BABA)$ $拼多多(PDD)$ $百度(BIDU)$

$恒峰国际(FOFO)$ 第一弹，122%的收益。 $阿里巴巴(BABA)$ $经纬天地(02477)$ $英伟达(NVDA)$ $美团-W(03690)$

7月22日，法国生物技术企业Abivax宣布，其口服miRNA药物Obefazimod（ABX464）在治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的两项临床三期研究种，成功达到主要终点。 此消息促使Abivax股价单日飞涨586%，创下今年以来美国biotech单日最大涨幅，公司市值也由6.3亿飙升超40亿美元。 图片 在此之前，Abivax账上仅剩1亿美元（每年支出约2亿美元），处于破产边缘，而在数据发布后，公司迅速在高位增发融资4亿美元，为药物的上市审批提供充足的现金支持。 投资机构孵化的单药药企 Abivax成立于2013年，是一家专注于开发利用人体自然调节机制治疗慢性炎症性疾的公司。Abivax于2023年10月在美国纳斯达克上市，仅凭一款药物obefazimod，就在IPO发行中募资2.36亿美元，成为法国Biotech在美国上市史上最大IPO。 公司技术源于2024年的诺贝尔生理学或医学奖得主Victor Ambros和Gary Ruvkun，两位学者“发现了miRNA及其在转录后基因调控中的作用”。 与siRNA等传统核酸药物相比，miRNA发挥功能不需要与靶标mRNA完全互补配对，故单个miRNA可调控数百个基因，这也使得miRNA治疗可实现多靶点调控，应用领域更广并且适合更复杂的疾病如肿瘤、纤维化等。 在广泛应用领域的优势下，miRNA也有脱靶效应及因此而来的毒性等缺点。miRNA Therapeutics公司旗下药物MRX34在临床一期试验中，曾发生了5例严重的治疗相关副作用，4例患者发生死亡，临床研究被迫终止。 obefazimod是一种靶向miR-124的口服小分子药物，而miR-124的作用靶点包括MCP-1/CCL2, STAT3, IL-6R等多个在炎症通路发挥重要功能的基因。其RNA剪接调节作用所产生的效应构成了强大的抗炎症作用和抗病毒作用，被开发用于治

$BioAtla, Inc.(BCAB)$ 又一个60%+的收益。 $美国超微公司(AMD)$ $英伟达(NVDA)$ $Palantir Technologies Inc.(PLTR)$ $CRISPR Therapeutics AG(CRSP)$