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作者｜王云

编辑｜于清

亨廷顿候选药开启I期临床探索

10月30日，《良药局》获知砺博生物宣布近日完成近亿元人民币A轮融资，由正心谷资本、创新工场美元基金及一家产业医疗基金联合领投，老股东元生创投继续加码。

这家成立四年的创新药企，正利用AI技术开发靶向RNA的小分子药物，首条针对亨廷顿舞蹈症的管线RP-0172，正在开展I期临床试验。

近亿元融资落地

此次融资距离砺博生物上一轮融资仅一年多。

2025年8月，公司曾完成近亿元Pre-A轮融资，由天士力资本、磐霖资本联合领投，元生创投等机构参与。

连续获得融资，也反映出资本对靶向RNA小分子药物研发的关注。

砺博生物成立于2022年，由深圳湾实验室孵化，科学创始人周耀旗教授长期从事RNA结构预测研究，创始团队则覆盖RNA结构生物学、计算生物信息学及靶向RNA小分子药物化学等领域。

与传统小分子药企不同，砺博生物选择了一条更具挑战性的路线：不再只围绕蛋白质寻找药物靶点，而是尝试直接作用于RNA。

RNA是遗传信息传递和蛋白质合成过程中的重要分子。许多疾病与异常基因表达有关，如果能够在RNA层面进行干预，就有机会调节相关致病蛋白的产生。

不过，RNA结构复杂且不断变化，如何找到能够精准结合特定RNA的小分子，一直是药物研发的难题。

砺博生物希望借助AI与实验验证相结合的方式，提高药物发现效率。对投资机构而言，其价值不仅在于单条研发管线，也在于技术平台能否持续发现新的候选药物。

首条管线进临床

目前，砺博生物进展最快的管线是RP-0172，主要针对亨廷顿舞蹈症。

这是一种由HTT基因异常引起的遗传性神经退行性疾病，患者可能逐渐出现不自主运动、认知下降和精神行为异常。

目前，临床上已有药物用于缓解部分症状，但仍缺乏能够明确阻止或逆转疾病进展的成熟治疗方案。

RP-0172瞄准HTTmRNA，希望通过干预相关RNA，调节亨廷顿蛋白的表达，从而探索新的治疗路径。

根据公开临床试验登记信息，RP-0172胶囊已进入I期临床，研究主要在健康成年受试者中开展，评价单次和多次给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及食物影响。

从实验室概念到临床试验申请（IND），RP-0172仅用时3年。这一进展意味着相关候选药物已经迈出人体试验的第一步。

但进入I期临床，并不等于药物有效性得到证实。

对于亨廷顿舞蹈症这类中枢神经系统疾病，候选药物不仅需要证明安全，还要验证能否有效到达相关组织、调节预期靶点，并最终改善患者的临床结局。

此外，HTT蛋白本身具有正常生理功能，如何控制干预程度、避免潜在安全风险，也是后续研究的重要问题。

除亨廷顿舞蹈症外，砺博生物还围绕中枢神经系统疾病、肿瘤及自身免疫疾病布局多条研发管线。

RNA药物的新机会

长期以来，小分子药物主要围绕蛋白质靶点展开，但部分疾病相关蛋白缺乏适合传统药物结合的结构，研发难度较高。

直接靶向RNA，为这些难成药靶点提供了另一种可能。

近年来，反义寡核苷酸、siRNA等技术推动了核酸药物的发展，而靶向RNA的小分子药物，则尝试结合RNA调控与传统小分子药物的部分优势。

部分候选药物有望实现口服给药，但最终能否具备良好的组织分布、治疗效果和安全性，仍需临床验证。

砺博生物的核心技术是自研的自持发现引擎（SSDE）AI4S框架。

据公司介绍，该平台结合RNA三级结构预测、实验验证和小分子筛选，寻找潜在药物结合位点，并利用实验结果不断优化计算模型。

这一模式的潜在价值，是缩小候选化合物筛选范围，减少部分无效实验，提高早期药物发现效率。

不过，平台的实际价值不能只看预测能力。

RNA在人体内的结构和作用环境十分复杂，计算模型发现的结合位点，未必能够在真实生物环境中产生理想效果。即使候选分子具备较好的结合能力，也不意味着一定能成为安全有效的药物。

目前，全球已有多家药企和科研机构探索靶向RNA的小分子药物，相关研究正逐步向临床推进。

对于砺博生物而言，首条管线进入临床是重要进展，但真正的考验也才刚刚开始。

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