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转自：潮药Bar

2026年9月21日，和誉医药发布了一则不起眼的自愿性公告。公告披露的是其自主研发的口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）治疗儿童软骨发育不全的II期临床研究积极初步结果。但这则公告里的数据，放在全球软骨发育不全（ACH）赛道的竞争格局中看，分量不轻。 $和誉-B(02256)$

全球ACH患者约25万人，中国约4.5万至5万人。Voxzogo 2025年销售额9.27亿美元，2026年指引接近10亿美元。BridgeBio的Infigratinib III期AHV改善+2.1 cm/年，计划2026年下半年提交NDA。和誉ABSK061最低剂量组：7名6至12岁患儿，27周AHV改善+2.4 cm/年，应答率100%。

7个人，100%应答。数据样本不大，但恰好踩在了这个赛道最敏感的神经上：口服，正在成为打破注射垄断的第一把钥匙。

一、软骨发育不全：“药王”已验证商业价值，需求仍远未满足

这是什么病，为什么值得关注

软骨发育不全由FGFR3基因激活性突变引发，是全球最常见的不成比例矮小病症。异常的FGFR3持续传导下游信号，导致生长板软骨细胞过早耗竭，患者表现为不成比例的身材矮小，并常合并颅面部异常、椎管狭窄等并发症，婴儿期还存在枕骨大孔受压导致的死亡风险。这不是一个“矮一点但健康”的疾病，而是一个从出生起就需要终身管理的骨骼发育障碍。

市场空间正在被验证

BioMarin的Voxzogo（vosoritide）是全球首款获批的ACH治疗药物，自2021年上市后商业表现强劲，2025年销售额达9.27亿美元，预计2026年接近10亿美元。截至2026年第二季度，Voxzogo单季收入约2.53亿美元，公司指引中值10亿美元，意味着这款药即将跨入“重磅炸弹”门槛。全球超5000名患者正在使用Voxzogo，覆盖55个国家，计划扩展到60个以上。这个数字验证了ACH市场的商业价值，也说明渗透率仍有巨大空间。

为什么“未被满足需求”依然很大

Voxzogo的成功恰恰暴露了ACH赛道的核心痛点：它是注射剂，需要每日或每周皮下注射。对于一个从幼儿期就开始、可能持续十年以上的治疗来说，每日注射意味着孩子的依从性、家庭的护理负担和长期治疗的心理成本，这些因素共同构成了一个巨大的“未满足需求”：不是没有药，而是没有患者愿意长期用的药。

国内市场的渗透率更能说明问题。目前国内患者约5.8万人，年新增病例3500至4000例，而现有治疗药物如Vosoritide的渗透率不足15%，存在显著未满足临床需求。渗透率不到15%，不是因为医生不知道这个病，而是因为注射方案在真实世界中太难坚持。

二、全球中后期竞争格局：口服时代开启，和誉第三家入场

第一梯队：已上市/即将上市

Voxzogo是目前唯一获批的ACH治疗药物，注射剂，2025年销售额9.27亿美元。它的护城河不是疗效：52周时较安慰剂多增长1.58 cm/年，这个数字在后来者面前并不算高，而是先发优势和支付方准入。

BridgeBio的Infigratinib是口服赛道跑得最快的选手。III期PROPEL 3数据显示，治疗52周后年化生长速率较安慰剂组显著提高1.74 cm/年，身高z评分亦显著改善，安全性方面两组不良事件发生率相当。该药计划2026年下半年提交FDA NDA，BridgeBio在JPM大会上预测Infigratinib将占据ACH治疗市场50%以上的份额。Infigratinib的靶点是FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂，本质上是一个“泛FGFR”抑制剂。这个靶点特征既是它的疗效基础，也是它的安全性隐患。

第二梯队：早期临床的差异化选手

Tyra Biosciences的TYRA-300预计2026年下半年披露治疗ACH的初步结果。Ascendis Pharma的navepegritide是长效CNP类似物，同样走注射路线，但给药频率从每日一次降低到每周一次。这是“注射阵营”内部的改良，不是范式转换。

和誉医药的ABSK061则是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。这个“选择性”三个字值得多看一眼：第一代泛FGFR抑制剂（包括Infigratinib）在肿瘤领域已被验证有效，但安全窗受限于FGFR1抑制相关的副作用——高磷血症、角膜毒性等。ABSK061通过降低对FGFR1的抑制、保持对FGFR2/3的高活性，在设计上试图打开一个更宽的安全窗。

和誉在这个格局中的位置

和誉是第三个入场的口服选手，前面有Infigratinib的III期数据和先发优势。但这个“第三”的位置并非毫无意义：Infigratinib是泛FGFR抑制剂，TYRA-300的靶点细节尚未披露，ABSK061是唯一一个在分子设计层面明确针对FGFR2/3选择性优化的候选药物。在一个安全性可能成为竞争分水岭的儿科罕见病领域，“选择性更好”本身就是一个值得押注的差异化维度。

三、和誉II期数据：最低剂量组100%应答率意味着什么？

数据本身

ABSK061-202是一项II期、多中心、开放标签的剂量递增研究，评估lavengratinib（每日一次，口服）在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性。在初始且最低剂量组（0.064 mg/kg）中，7名6至12岁参与者已完成6个月治疗：27周时AHV较基线平均改善+2.4 cm/年，应答率100%（定义为AHV较基线提高≥25%）。

安全性方面，截至目前尚未报告严重不良事件，或因不良事件导致的停药，也未观察到与FGFR1或FGFR2抑制相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。

横向量化对比

把两个口服选手的数据放在一起看：

Infigratinib的III期数据是+2.1 cm/年（vs安慰剂），样本量数百人，治疗期52周。ABSK061的II期数据是+2.4 cm/年（vs基线），样本量7人，治疗期27周。

这两个数字不能直接比较。一个是vs安慰剂的组间差，一个是vs基线的绝对值；一个是III期大样本，一个是II期极早期。但有一个信息比数字本身更重要：ABSK061在最低剂量组就达到了这个水平。目前更高剂量组的参与者正在持续治疗中，意味着如果剂量爬坡后疗效继续提升，ABSK061的疗效上限可能显著高于当前数据所展示的水平。

如何理解“最低剂量组+100%应答率”

“100%应答率”在7个人的样本里，不是一个可以外推的统计结论。但它传递了两个信号：第一，在最低剂量下就有7/7的患儿产生了具有临床意义的生长改善，这说明药物在ACH人群中的响应率可能很高；第二，如果最低剂量就能有效，那么安全性的冗余空间就更大。这对于一个需要长期用药的儿科适应症来说，比疗效数字本身更关键。

安全性优势是“数据之外的底牌”

ACH患儿需要的是从3岁到青春期结束、可能长达十年的持续治疗。在这个时间尺度上，安全性不是“加分项”，而是“一票否决项”。ABSK061在最低剂量组未观察到FGFR1/FGFR2相关不良事件，意味着它的分子设计逻辑：“通过降低FGFR1抑制来改善安全窗”。在早期临床中得到了初步验证。如果这个安全性优势在后续剂量组和更长随访中能够维持，ABSK061在儿科长期用药场景中的竞争力，可能比当前疗效数据所展示的更强。

四、和誉ABSK061估值：对标Voxzogo的10亿美金坐标

Voxzogo证明了什么

Voxzogo的核心价值不在于它的疗效数据：52周+1.58 cm/年的增幅并不算惊艳，而在于它证明了ACH是一个支付方愿意买单的市场。9.27亿美元的销售额、覆盖55个国家、全球超5000名患者使用，这些数字说明：当医生告诉家长“有一种药可以让孩子每年多长1.6厘米”时，家长和支付方都愿意为此付费。

口服替代注射能吃掉多少份额

这是ABSK061和所有口服选手面临的核心问题。注射剂的依从性问题是真实存在的，但“口服替代注射”的市场份额转移不会在一夜之间发生。BridgeBio自己预测Infigratinib将占据50%以上的份额，这个预测隐含了一个假设：口服的便利性优势足以让大部分患者从注射切换到口服。但现实可能更复杂。

Voxzogo已经建立了深厚的医生处方惯性和支付方准入关系，切换成本不仅仅取决于给药方式，还取决于疗效差异、安全性和医保覆盖。口服选手需要证明的是：疗效至少不劣于注射，安全性至少相当，便利性显著更优。三个条件同时满足，份额转移才会真正发生。

和誉的估值锚点

ABSK061在ACH适应症上的价值权重目前并不高。因为它还处于II期早期。但如果II期完整数据（预计2026年底获得6个月疗效和安全性结果）继续展示“最低剂量组有效+零FGFR1/2相关不良事件”的特征，ABSK061的估值逻辑会从一个“有潜力的早期资产”切换为“口服ACH赛道中安全性差异化最明确的选手”。在那个节点上，它的价值锚就不再是和誉管线中的一个分子，而是ACH口服赛道50%以上份额的争夺者之一。

和誉这则公告的“小样本量”，恰恰是它值得被认真对待的原因。7个孩子的数据不能证明任何事，但它指向了一个正在发生的结构性变化：ACH赛道从“有没有药”进入了“用什么方式给药”的阶段，而口服化是这个阶段最确定的趋势。

Voxzogo用9.27亿美元的销售额证明了市场存在，Infigratinib用III期数据证明了口服可行，ABSK061用最低剂量组的100%应答和零FGFR1/2相关不良事件，提出了一个更具体的问题：口服选手之间的竞争，会不会从“谁先上市”变成“谁能让患儿吃十年不出事”？

如果这个问题的答案是肯定的，那么和誉手里这张牌的成色，比7个人的数字看起来要重得多。而它需要的，只是更多的时间和更多个“7个人”。

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