$Cellectis S.A.(CLLS)$ 战略转向能否带来更大的远景?

这家名闻一时的法国基因编辑公司Cellectis昨天突然公布了一项重大战略转向,附带了-40%的市值重整。鉴于其底层技术的独特先进性不变,新赛道拥有广阔前景,我认为这为风险偏好者增加了一个不错的观察机会。

以下是简要基本面分析,仅供参考:

一、核心技术:TALEN

TALEN是2010年前后成熟的第二代基因编辑工具。通过蛋白质模块识别DNA,使用两个TALEN夹住靶向目标,FokI形成二聚体切断双链。该项技术识别约36个碱基,脱靶率低于CRISPR。Cellectis还开发了不切断双链的TALEB碱基编辑和TALEM表观编辑。

二、转型前:同种异体CAR-T

用TALEN敲除TRAC(防移植物抗宿主病)和CD52(抗清淋),导入CAR。原管线lasme-cel在B-ALL中ORR 100%,MRD阴性78%;eti-cel ORR 46%。这是相当不错的疗效数据。因一线疗法的进步,后线市场萎缩,叠加竞争加剧,我认为公司的主动放弃符合商业现实主义。

三、转型后:体内代谢病编辑

管线:.HEAL-101靶向APOC3(高甘油三酯),.HEAL-201靶向PCSK9(高胆固醇)。LNP静脉注射,目标一次治疗替代终身用药。

市场广阔:sHTG全球2025年8.8亿美元,高胆固醇2025年186亿美元。主流疗法弊端:需终身服药,他汀不耐受率9.1%,PCSK9抑制剂年费用1.4-1.5万美元。

临床前小鼠数据:APOC3降70%,甘油三酯降76%;PCSK9降90%以上。两项一期临床试验均计划在中国开展,预计分别于2027年下半年和2028年上半年读出初步数据。

竞争对手VERVE-102已被礼来收购,Ib期LDL-C降62%,持续6个月,领先1-2年。

四、现金与估值

二季度末,公司持有现金1.69亿美元,可支撑运营到2028年下半年。若股价再跌,市值将接近现金价值,下行风险相对收窄。但核心风险仍在:临床转化、LNP递送、制造成本、礼来竞争。

结论

Cellectis走差异化路线,下注TALEN高特异性和表观编辑安全性。如果股价在1.5美元附近站稳,且新赛道临床进展顺利,以远期期权视角建立微小仓位值得考虑。

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