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环球视野，深度视角

各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好！

我们好像好久没有聊罕见病了，没办法，整个医疗行业都...欣欣向荣。

不过，今天真的是好消息。

PART.01

“重大利好”

Intellia 2026年6月13日在土耳其伊斯坦布尔举行的欧洲过敏与临床免疫学学会（EAACI）2026 年大会的最新口头报告环节中，公布了 lonvo-z（开发代号： NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球 3 期 HAELO 临床试验的额外阳性结果。

根据公开的信息，在六个月的疗效评估期内，lonvo-z 组有 62% 的患者完全无发作且无需治疗，而安慰剂组这一比例为 11%（p<0.0001），这是一个关键次要终点。

其他的次要终点也都完全达到，相较于安慰剂一边倒式的碾压。

随即，公司股票暴涨23%。

PART.02

“希望”

遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema, HAE）是一种严重且可能危及生命的罕见的常染色体显性遗传疾病，会导致急性肿胀（突然发作）、疼痛和生活质量下降。

患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而导致进而导致缓激肽升高，造成四肢、颜面、**、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿，严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。

Intellia的解决方法是通过“黑掉” KLKB1基因使得前激肽释放酶 (Prekallikrein)降低，进而使激肽释放酶（Kallikrein）表达降低，进而减少缓激肽（Bradykinin）表达，最终减少HAE的发生。

具体方法很简单，一共就3步：

第一步，递送。通过LNP递送包裹，内含特定gRNA来靶向KLKB1和Cas9 mRNA。

第二步，合成。mRNA翻译成Cas9蛋白，进而形成Cas9/gRNA复合体。

第三步，起效。在体内精准失活KLKB1基因，患者得救。

思路通，Lonvo-z就这么诞生了。

事实上，效果也的确不错。

虽然，这与我们提倡的in vivo基因编辑治愈患者相比还是有差距，但是不得不说这对于患者来说是个绝对的利好。

确诊HAE，基本就意味着终身治疗。

且在美国，这种治疗负担并不低。

根据Intellia引用的数据，美国HAE平均确诊时间为20岁。

而5年治疗负担大概在191亿美元左右，对整个医疗系统都是巨大的挑战。

lonvo-z则带来了36个月激肽释放酶稳定下降，甚至可能带来更为持久或者说半永久的“相对治愈”。

PART.03

“抽象”

然而，比较抽象的是，Intellia在4月27日就公布了HAELO的临床结果。

且公布的信息与6月13日几乎没有太大区别，特么结果股价并没有啥反应，依然徘徊在12-13块钱左右。

都让人怀疑这特么不是利好，而是利好出尽是利空了。

在公告中，Intellia宣布lonvo-z 的滚动生物制剂许可申请（BLA）已于 4 月向美国食品药品监督管理局（FDA）启动提交。

公司预计将于 2027 年上半年获得监管批准并在美国上市，目前定价还没有公布。

我一度怀疑，这是AI抓到了公告中几个关键词自动交易的。

Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 医学博士表示：“这是首个证明体内 CRISPR 基因编辑备受期待的潜力得以实现的 3 期结果。无论年龄或既往是否使用过长期预防疗法，均观察到单次 lonvo-z 治疗在疗效评估期内显著减少了所有患者的 HAE 发作，且截至数据截止日期，所有患者均未再使用长期预防治疗。我们感谢众多参与 HAELO 的患者、医生和护理人员，并很高兴能将这一高度差异化的候选药物推向可能的批准。”

首个in vivo CRISPR...也许触发了关键词...

PART.04

最后

不论如何，Intellia也算是彻底从此前ATTR临床暂停阴影中走出来了。

而，更宏观层面来讲，in vivo CRISPR基因治疗真的可行。

遗传病治愈，又向前迈出了一步。

tags：#Intellia       #HAE     #基因编辑        #CRISPR

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