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2026年3月19日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在全球开发进程中斩获的又一关键里程碑，将为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$

孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法研发、加速审评审批设立的核心激励政策。此次ABSK061获得ODD认定，不仅是FDA对该产品临床价值与需求的认可，更将为其带来多项潜在的实质性利好：包括符合条件的临床试验税收抵免、上市申请（NDA/BLA）费用免除，以及产品获批后长达7年的市场独占期，为产品的上市及商业化奠定坚实基础。

软骨发育不全是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。

ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，特别是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者治疗选择的临床潜力。

目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究正在顺利推进中，已于2025年12月在中国完成首例患者给药，该项研究的初步数据预计将于2026年下半年对外公布。

随着接连斩获FDA的RPDD与ODD双重资格认定，和誉医药将持续加速ABSK061的全球临床开发与注册申报进程，全力推进产品早日落地上市，为全球ACH患者提供安全有效的创新治疗选择。

参考文献

[1] Savarirayan R, et al. International Consensus Statement on the diagnosis, multidisciplinary management and lifelong care of individuals with achondroplasia. Nat Rev Endocrinol. 2022 Mar;18(3):173-189.

关于ABSK061

ABSK061是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效并在全球范围内逐步获批上市，但安全窗及药效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为第二代FGFR抑制剂有望在临床上取得更好的安全窗及疗效。目前，ABSK061治疗软骨发育不全适应症已获得美国食品药品管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD），II期临床研究正在顺利推进中。

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