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12月3日，在纳斯达克上市的生物科技公司Capricor Therapeutics公布了其评估杜氏肌营养不良症（DMD）德拉米细胞疗法的临床三期的HOPE-3试验的顶线结果，该试验达到了主要终点和关键的次要终点。

数据发布当日，公司股价开盘大涨777.61%，最终收涨371.07%，而在半年前的7月11日，公司股价曾单日暴跌30%+，市值最低不足5000万美元，一度被空头做空，Capricor为何在一夜之间实现逆袭？

起底Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)  成立于2005年，是一家致力于转化细胞和外泌体疗法治疗罕见病的药企，于2013年通过反向收购心血管药物公司Nile Therapeutics上市。

公司的核心产品是deramiocel，一种由心球衍生细胞组成的同种异体细胞疗法，采用从健康心脏提取（Cardiosphere-Derived Cells, CDCs）的细胞，静脉注射后不直接替换组织，而是释放外泌体（纳米级“小包裹”，携miRNA/蛋白质）。

CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CDC通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使它们呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC已成为100多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于200多名人类受试者。

deramiocel每三个月静脉注射一次，持续一年，显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予该药物RMAT（再生医学高级疗法）、孤儿药、罕见儿科病指定等资质。

2024年9月，Capricor Therapeutics宣布与日本新药株式会社就签订了合作协议。日本新药株式会社将在欧洲商业化和分销Capricor的主要资产 deramiocel，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。

Capricor将以20%的溢价获得1500万美元的股权投资，并在签署最终协议后获得2000万美元的预付款，其中潜在里程碑金额高达7.15亿美元，产品收入分成占比达到两位数，潜在里程碑目前总额约为15亿美元。

此外，Capricor还利用其外泌体技术的力量，利用其专有的StealthX™ 平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，有潜力治疗和预防多种疾病。

从绝境中完成逆转

Deramiocel的成功历尽坎坷。2025年3月，FDA接受Deramiocel的首次BLA（生物制品许可申请），但在7月11日，FDA拒绝Deramiocel的上市申请，原因是：当时的数据（基于HOPE-2和开放标签延长期）“未构成有效性的实质证据”。

Capricor股价当天暴跌超30%，著名空头Martin Shkreli公开做空，断言试验必败，而当时公司现金有限，几乎全部市值依赖Deramiocel支撑，十分契合空头的选股标准。

而当时DMD（杜氏肌营养不良症）领域已经是屡遭挫折：

• 2025年6月，FDA 以“数据不足”为由驳回了Edgewise Therapeutics 公司的骨骼肌肌球蛋白阻滞剂药物Sevasemten；

• 2025年7月，DMD行业龙头Sarepta公司报告称，第二名接受其获批的DMD疗法Elevidys治疗的患者死亡，此前3月，已经出现第一例患者死亡病例，均与腺相关病毒基因疗法的已知副作用：急性肝衰竭有关，Sarepta市值较年初蒸发了80%。

但公司并未就此放弃，2025年9月，FDA与公司召开A类会议（Type A Meeting），会后FDA同意HOPE-3作为“补充研究”，直接支撑现有BLA框架重新提交（Type II resubmission，最长6个月审查）。

此外，FDA还确认了主要终点（PUL v2.0上肢功能）和关键次要终点（LVEF左心室射血分数），并承诺“进一步的监管灵活性”，让几乎已经要宣告上市失败的Deramiocel赢得一线生机。

股价为何暴涨

优异的临床数据。有效性方面，试验组12个月衰退仅为安慰剂的46%，减缓54%（p=0.029，统计显著）。LVEF恶化减缓91%（p=0.041）。心脏并发症是DMD 90%+死亡主因（WHO 2023数据），这几乎“冻结”了心衰进程，潜在延长生存5-10年。安全性方面，3年HOPE-2 OLE随访，无严重不良事件。

快速的上市路径。公司有望在今年一季度提交完整回应，预计上市审批时间（PDUFA）在今年年中左右。此外，Deramiocel有罕见儿科病指定资质，可获得优先审评券，该审评券的市场价值约为1亿美元。

商业化方面，公司在圣地亚哥GMP生产基地已通过FDA许可证前检查，具备获批后立即投产的能力。

治疗方法的革命。Deramiocel不仅可以“突变不限”（mutation-agnostic），不依赖特定基因亚型，而且具有“多面手”机制，跨骨骼肌+心肌。

广阔的应用市场。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因X连锁（男性）隐性遗传病，由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起。患者在出生后的最初几年会出现肌肉无力和萎缩等症状，大多数男孩在青少年时期就需要依靠轮椅出行，随后病情会发展为呼吸衰竭和心力衰竭，几乎所有患者都在30岁之前死亡。

DMD在美国的患者约有12000至15000人，全球患者数量约为150000至200000人。到2030年，Evaluate Pharma预计DMD领域的潜在市场规模将达到约70亿美元。

Capricor Therapeutics未来潜力如何

尽管公司股价暴涨，公司的未来之路仍布满需要谨慎应对的挑战：

Deramiocel能否获批仍是未知数。虽然临床三期数据积极，但FDA在二期数据上的严苛态度令人记忆犹新，对单臂试验的接受度相对谨慎，是否会完全采信HOPE-3的数据，仍是批准过程中的一个关键不确定性。

DMD市场竞争激烈。DMD患者群体有限，竞争异常激烈，除了已经获批的Elevidys外，Sarepta、Edgewise等公司均有在研药物，而Regenxbio的药物RGX-202即将在今年上半年发布重要数据，Solid Biosciences的药物SGT-003也将在今年递交上市申请，这些均对Capricor产生重要影响。

此外，DMD领域的相关疗法需长期定期输注，定价、支付与供应链稳定性均为复杂难题，对于商业化均构成不小的挑战。

不过，公司的研发视野并未局限于此，其发展战略可以概括为“心脏球源细胞技术平台”为基础，向细胞疗法和外泌体疗法双线拓展。

在细胞疗法领域，除了Deramiocel，公司也在探索同一平台技术用于治疗心肌梗死后心力衰竭的潜力。早期研究显示，该疗法可能通过减少瘢痕、促进健康心肌修复来改善心功能，这个适应症的市场规模远超DMD。

在外泌体领域，公司的外泌体技术平台StealthX™利用外泌体作为低免疫原性、高效递送载体，目前正与美国国家过敏和传染病研究所合作，推进外泌体疫苗的临床一期试验，初步数据预计在今年第一季度发布。

此外，公司还也探索外泌体在寡核苷酸、蛋白质等药物靶向递送方面的潜力，这为治疗更广泛的疾病打开了大门。长远来看，这一平台可能成为Capricor继细胞疗法之外的另一个增长引擎。