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7月8日，在纳斯达克上市的ProKidney(NASDAQ:PROK)宣布其自体细胞疗法rilparencel在治疗肾病（CKD）合并糖尿病患者的2期REGEN-007试验中取得了具有统计学意义和临床意义的积极结果。

数据发布当日，公司股价大涨515.09%，而在2022年至2024年，公司股价持续下跌，累计跌幅达82.96%，市值最低不足5000万美元，ProKidney为何在一夜之间实现逆袭？

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医药大佬创办的肾病创新疗法公司

ProKidney于2019年创立，成立后不久，就以6200万美元收购inRegen公司，从而获得的rilparencel细胞疗法，ProKidney将该技术用于慢性肾病的治疗研究。

公司创始人Pablo Legorreta是生物医药领域特许权交易（RBF，Revenue-based Financing）的开创者，亦是全球最大的药物权益投资公司Royalty Pharma的创始人，该公司拥有Humira、Imbruvica、Lyrica和 Xtandi等重磅药物的收入分成权益。（详见海外生物医药投资新模式：药物特许权投资）。

rilparencel是一种自体细胞疗法，通过常规活检提取少量患者自身的肾细胞，这些细胞在实验室扩增4到6周，然后重新植入患者患病的肾脏。rilparencel的目标是利用身体的内在能力来修复受损的肾脏组织，并将它们恢复为类似天然的器官和组织。如果成功，rilparencel疗法有可能稳定或改善慢性肾病 (CKD) 患者的肾功能，减少或避免对透析和器官移植的需要。

公司开发的rilparencel疗法目前开展治疗中度至重度糖尿病肾病的晚期临床试验，并于2021年，获得了FDA的再生医学高级疗法（RMAT）。

2024年，公司认为rilparencel有资格在成功完成正在进行的临床试验3期REGEN-006研究的加急批准途径下获得FDA的初步批准，并且临床试验3期REGEN-016 研究只需要美国的临床注册。因此停止了专注于美国境外注册的REGEN-016，释放出约1.5亿至1.75亿美元的现金。

目前，REGEN-006试验已经接近一半患者完成入组，预计将于2027年第二季度提供支持加速审批申请的顶线数据。

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2022年7月，SPAC公司DNAC的股东批准了与肾病药物公司ProKidney合并上市，合并后的公司将在纳斯达克交易，代号为“PROK”，此次合并给ProKidney

带来5.97亿美元的融资。

本次合并的SPAC公司DNAC由前Facebook高管Chamath Palihapitiya的 Social Capital和生物医药投资机构Suvretta Capital共同设立，二者先后设立了4个以生物医药企业并购标的的SPAC公司：

• DNAA：旨在并购精神类疾病的公司，目前已宣布与数字疗法公司Akili Interactive合并上市；

• DNAB：旨在并购肿瘤领域的公司；

• DNAC：旨在并购治疗心脏、肾脏或内分泌系统疾病领域的公司，已完成与肾病公司ProKidney合并；

• DNAD：旨在并购免疫方面的公司；

而最为知名的，则是Chamath Palihapitiya旗下SPAC公司IPOA与维珍银河（Virgin Galactic）的合并上市。

股价为何暴涨

优异的临床数据。今年7月8日，公司公布了REGEN-007试验的顶线数据，结果显示，接受两次ReACT注射的患者（第一队列，n=24），其eGFR年下降率从注射前的-5.8 mL/min/1.73m²改善至-1.3 mL/min/1.73m²，改善了78%，具有统计学显著性（p<0.001）。

而接受单次注射并在肾功能恶化时进行第二次注射的患者（第二队列，n=25），eGFR年下降率改善了50%，但未达到统计学显著性（p=0.085）。

在研究中，所有接受至少一次rilparencel注射的患者（n=49）均未观察到与Rilparencel相关的严重不良事件，安全性特征与先前报告的研究结果一致，并与肾活检相当。由于REGEN-007第一队列的给药方案与REGEN-006研究高度一致，此次发布的数据增强了市场对于正在进行的REGEN-006研究的信心。

快速的上市路径。7月15日，公司宣布FDA同意肾小球滤过率斜率（eGFR）可作为加速批准rilparencel用于慢性肾脏疾病和2型糖尿病患者的有效替代终点，并确认正在进行的后期研究将作为加速和全面批准的基础。公司表示，支持加速审批上市的数据预计将在2027年第二季度公布。

治疗方法的革命。目前慢性肾病疗法多以小分子药物为主，如强生、阿斯利康开发的Farxiga和Invokana、拜耳的Kerendia。而公司自体细胞疗法不仅可减缓慢性肾脏病的恶化，还有改善肾功能的潜力，rilparencel一旦获批，将重新定义CKD治疗范式：从肾衰竭管理转向肾功能保护。

广阔的应用市场。在临床医学上，除了急性肾炎和急性尿路感染（肾脏急性炎症性疾病）外，几乎所有的肾脏疾病（诸如肾小球肾炎、红斑狼疮肾炎、糖尿病肾病等）都可统称为CKD。每年用于CKD和ESRD（终末期肾脏病）的医疗保险支出约为1300亿美元，且每五年患者人数将增长22%。公司针对3b/4期CKD合并糖尿病患者开发的rilparencel，预计将覆盖美国100-200万患者群体。

是否会成为下一个潜在被并购标的

近些年，肾病领域是大药企竞相布局的重点领域，已经诞生多起重磅收购：

• 2025年10月，诺和诺德宣布以21亿美元收购Omeros（NASDAQ：OMER）肾病药物zaltentibart；

• 2025年4月，诺华宣布以17亿美元收购美股上市的肾病药物公司Regulus (NASDAQ:RGLS)；

• 2024年4月，日本化工企业旭化成以10.6亿美元收购美股上市的肾病药物公司Calliditas(NASDAQ:CALT)；

• 2024年4月，Vertex（福泰制药）宣布以49亿美元收购美股上市的肾病药物公司Alpine(NASDAQ:ALPN)，以扩大其在肾脏疾病领域的布局；

• 2023年6月，诺华宣布以35亿美元收购美股上市的肾病药物公司Chinook Therapeutics（NASDAQ:KDNY）。

随着Unicycive(NASDAQ:UNCY)等肾病药物公司的研发失败，以及上述优质肾病药企的被收购，ProKidney(NASDAQ:PROK)、Travere Therapeutics(NASDAQ:TVTX)已是为数不多的肾病领域优质公司。

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