社区

先做个小小的声明，标题不是我有意夸张以吸引你的点击。 $Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ 10美元的目标价是券商HCW昨天给出的重申买入建议，与之前的一致。

值得注意的是，巴克莱银行最近将Sangamo Therapeutics的评级从"增持"下调至"持平"，并大幅下调了目标价，从5美元降至1美元。这种更为谨慎的立场反映了市场对公司可能陷入资金紧迫的担忧。

以下是我对HCW报告的几条重点摘录，仅供持仓及感兴趣的虎友们参考：

一 法布里项目BLA

10月份与FDA的会议纪要强化了Fabry路径的加速审批进程，BLA有望在2026年1季度上线

持续的执行和明确的监管协调支持2026年1季度根据FDA的加速审批路径提交生物制品许可(BLA)，11月6日，公司披露于10月与FDA举行了会议，根据官方会议记录，该机构重申了2024年10月的协议，即使用肾小球过滤率（eGFR)斜率——一种衡量肾功能改善情况的指标——作为加速审批BLA的主要终点。

重要的是，9月4日在京都举行的国际先天代谢错误大会上展示的1/2阶段注册STAAR试验的全部数据进一步验证了(isa—vec,或ST-920)作为一种一次性、持久的法布里病基因治疗方法。

(我的注解：此前，HCW预测ST—920的销售峰值约9亿美元，当前法布里酶替代疗法的市场约几十亿美元）

二 法布里合作协议

提交BLA之前，仍在与监管机构保持密切沟通，并继续就业务发展进行积极讨论，旨在2026年下半年潜在上市准备阶段之前找到商业化合作伙伴。

三 神经病学项目临床进展

在神经病学产品线中，评估ST—503在特发性小纤维神经病的1/2期STAND临床试验的站点扩展活动仍在进行中，未来几个月中，首批给药将进行。而ST—506PRION临床试验应用（CTA）继续向2026年中期申请推进，并得到英国政府的支持。

（503项目的临床方案已经得到优化，适应症从特发性小纤维神经病i修订为小纤维神经病,试验时间从52周缩减到12周）

四 其他合作

拥有三个，高质量、创造价值的合作伙伴关系（基因泰克、安斯泰来、礼来），利用其血脑屏障（BBB）渗透剂衣壳（STAC—BBB）精益运营模式。

五 HCW的结论

相信SGMO进入2026年将处于有利地位，提供一个差异化的神经病学管道，涵盖近期的商业、临床和平台催化剂。因此，我们重申对SGMO的买入评级和10美元的目标价。