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Sirnaomics Ltd. 圣诺医药* Sirnaomics Ltd. (股票代号: 2257) 新闻公告 Sirnaomics Ltd.（“本公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”或“本集团”）是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。今日宣布与Gore Range Capital（美国德克萨斯州达拉斯）合作，成立合资企业Sagesse Bio，Inc.，将其新型RNAi治疗产品推向美容医学领域。 Sagesse Bio，一家注册于美国特拉华州的公司，通过优化组合圣诺医药基于RNAi科技和产品开发方面的领导地位以及Gore Range Capital在皮肤健康行业世界领先的专业知识和财务资源，得以加快本公司创新药产品的临床开发，来应对和布局快速增长的美容医学市场。Sagesse Bio将迅速开发圣诺医药已经在临床阶段（通过IND）的先导化合物。该药物已经处于并完成其他适应症的II期临床试验。最初关注的适应症包括塑身和减少脂肪。Sagesse Bio公司创始人、董事会和新成立的执行管理团队由一群来自皮肤健康行业的优秀高管、世界知名的皮肤病学和美容医学临床医生以及RNAi医学领域的领先专家组成。Sagesse Bio的战略目标是成为一家拥有创新技术和美容产品的世界领先的美容医学公司。 Frederick Beddingfield，医学博士，担任Sagesse Bio的董事会主席，是国际知名的皮肤科医生和生物制药和美容行业的专家，曾领导BOTOX、JUVEDERM、 LATISSE和KYBELLA 等全球领先品牌的开发。他曾担任Allergan Medical和Kythera的首席医疗官，以及Sienna Bio和Kira Pharmaceuticals的首席执行官，现时在Cytrellis Biosystems的董

Sirnaomics Ltd.（“本公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”或“本集团”）是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。今日宣布集团基于其专有的 GalAhead™ mxRNA 技术，完成了针对靶向载脂蛋白 C3 (ApoC3) 的 siRNA 治疗药物 STP125G 的 IND 准备阶段研究。非人灵长类动物（NHP）研究的安全性和有效性结果有力地支持了集团向美国 FDA 申请 IND，以启动 STP125G 用于心血管疾病适应症的 I 期临床研究。载脂蛋白 C3 在甘油三酯代谢中起著重要作用，近期也被认为是一种多功能影响因子，可通过影响心血管、代谢和神经系统疾病风险来调节脂质代谢以外的多种途径。研究表明，甘油三酯（TG）水准高与心血管疾病风险增加相关。对于甘油三酯水准超过 1000 mg/dL的严重高甘油三酯血症（sHTG）患者，患急性胰腺炎的风险是普通人群的 5 到 10 倍。使用 siRNA 或反义寡核苷酸下调载脂蛋白 C3 已被证明能有效降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯。在用非人灵长类动物模型（N = 4）对 STP125G 进行疗效评估期间，我们观察到 1 mg/kg、3 mg/kg和 10 mg/kg剂量具有剂量依赖性的沉默活性，而且安全性很高。10 mg/kg的剂量在第4周左右达到了最大的靶点沉默效果，并持续了9周（为期13周的研究）。这项用非人灵长类动物模型（N = 4）对 STP125G 进行的安全性评估表明，单次皮下注射 50 mg/kg、100 mg/kg或 250 mg/kg的剂量具有极佳的安全性。 所有三种高剂量的最大靶向沉默效果都与 10 mg/kg的水准相当。Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“STP125G是基于我们的Gal

Sirnaomics Ltd.（“本公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”或“本集团”）是一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。今天宣布，集团公布了其新型寡核苷酸化学药物偶联剂（ODC）的重大进展。ODC在多种肿瘤细胞系和小鼠胰腺肿瘤模型中显示出强大的抗肿瘤活性。 这项研究发表在最新一期的《肿瘤研究与治疗杂志》上（2024年6月：p1-16，第9卷，第02期）。这项突破性的工作为公司基于RNAi的癌症治疗计画奠定了坚实的基础，该计画使用专有的抗体-核糖核苷酸-化学药物结合物（AODC）模式。 公布的结果是先前研究的延伸（NAR癌症，2020，第2卷，第3号。 p1-12）。使用专有的抗癌ODC试剂，该抗癌ODC剂包含靶向CHK1 mRNA的双链siRNA，该双链siRNA将吉西他滨结合入其正义链中以代替胞苷。吉西他滨（一种小分子抗癌药物）与CHK1抑制剂具有协同作用，在不同的细胞系中使结合的IC50新增约100倍。在最新的研究中，ODC结构含有化学修饰的碱基以提高稳定性，并且该结构提高了抗CHK1基因表达的效力和功效。体外测试显示，使用胰腺、NSCLC、TNBC和卵巢细胞培养模型验证了含有CHK1特异性siRNA的吉西他滨的有效抗肿瘤活性。 该结构还在小鼠异种移植模型中提供了抗胰腺肿瘤的功效——在使用Sirnaomics专有多肽纳米颗粒制剂静脉给药时消除肿瘤。 “抗体药物偶联物（ADC）已证明对癌症治疗具有卓越的特异性和疗效。Sirnaomics希望利用其ODC结构的类似优势，提高小分子疗法的效力或持续时间。 许多小分子药物最初显示出疗效，但后来由于肿瘤细胞上调某些蛋白质表达而出现耐药性。识别这些蛋白质并设计针对这些靶点的特异性siRNA为克服这些化疗药物诱导的耐药性提供了一种强有力的方法。” Sirnaomics

   Sirnaomics Ltd. 圣 诺 医 药 * （于开曼群岛注册成立的有限公司） （股份代号：2257） Advancing RNAi Therapeutics 委任执行董事 Sirnaomics Ltd. （「本公司」，连同其附属公司，统称「本集团」）董事（「董事」）会 （「董事会」）欣然宣布，王永祥博士（「王博士」）获委任为执行董事，自2024年5 月10日起生效。 王博士的履历详情如下： 王博士，71岁，为本集团首席制造官。王博士于2020年8月加入本集团。在 加入本集团之前，王博士(i)于2001年1月至2004年12月担任美国国家癌症研究 所生物制药开发计划的资深科学家；(ii)于2005年1月至2006年12月担任Charter Medical Ltd.的技术总监；(iii)于2007年5月至2011年10月担任美国AERAS Global Tuberculosis Vaccine Foundation R&D Base（附属于比尔及梅琳达 • 盖茨基金会的 非营利性组织) 的工程副总监；(iv)于2011年10月至2012年10月担任勃林格殷格 翰Ben Venue实验室Parexel International的技术顾问；(v)于2012年10月至2014年2月 担任无锡药明康德新药开发股份有限公司（于香港联合交易所有限公司上市的 公司，股份代号：2359）的无锡生物基地的技术营运副总裁；(vi)于2014年8月至 2016年6月担任Newlink Genetics Inc.的疫苗生产主管，负责抗击埃博拉疫情的特 别项目；及(vii)于2016年10月至2018年6月担任上海辅仁医药研发有限公司的副总经理。 王博士于1976年11月取得中国的中国科学技术大学的生物物理学学士学位，于 1983年9月取得日本东京工业大学的生

Sirnaomics Ltd.圣诺医药*(股份代号: 2257) Sirnaomics公布2023年全年业绩 聚焦整合资源至领先拓展项目重点推动核心产品STP705、STP707及STP122G临床研究 香港特别行政区 | 美国马里兰州德国城 | 中国苏州生物医药产业园，2024年3月28日 —— Sirnaomics Ltd.（“公司”，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”或“集团”；股份代号：2257），一家行业领先的专注于研发及创制RNAi药物的生物制药公司，公布截至2023年12月31日止年度（“本年度”）的经审核全年业绩。 鉴于全球宏观经济的不确定性，并确保有充足的现金储备，集团至今已进行三轮优化，并优先将资源分配至潜力巨大的项目，以推进核心产品发展。有关举措行之有效，集团本年度的亏损收窄12.7%至8,499万美元。 临床试验进展顺利　多项产品管线有序发展本年度，Sirnaomics继续就主要临床候选药物STP705及STP707连同STP122G开展五项siRNA临床试验。此外，其非全资附属公司RNAimmune主导的mRNA疫苗项目RV-1730及RV-1770，亦已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究用新药申请（IND）批准。 STP705用于治疗鳞状细胞原位癌（isSCC）的STP705已经进入后期临床开发阶段，集团现正在与美国FDA积极沟通，以获取进行后期临床开发的进一步指引。在通过第II阶段总结会议与美国FDA讨论IIa期和IIb期结果后，集团已准备将STP705推进至治疗isSCC的临床研究。集团现已基于美国FDA的指导意见精心设计了一项II/III期临床试验，并预计将在2024年第二季度向美国FDA提供有关计划的最新进展。 用于治疗基底细胞癌（BCC）的STP70

香港特别行政区|美国马里兰州德国城|中国苏州生物医药产业园，2024年3月12日)——Sirnaomics Ltd.（“公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“集团”或“Sirnaomics”），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics今天宣布受邀出席2024 OPT峰会（寡核苷酸与mRNA 疗法峰会）并分享公司基于GalNAc-RNAi疗法的双靶向创新muRNA递送平台GalAhead™及其相关管线项目的最新进展。2024年OPT峰会将于2024年3月13日-14日在美国波士顿举行。 基于GalAhead™ mxRNA单靶点取得的进展，Sirnaomics研发出一种基于RNAi疗法的专有递送平台GalAhead™ muRNA，可同时抑制多个基因。GalAhead™ muRNA和mxRNA一样采用了GalNac配体，为一种经过临床验证的RNAi触发器递送至肝脏肝细胞以治疗肝脏相关疾病的概念疗法。muRNA 概念疗法采用独特的 RNAi 设计，由包含两条反义链、两条互补适配链的双链组成及其特定的工程化可变点。裂解点可使 muRNA 在送入细胞后在溶酶体内途径中分解成两个单独的 RNAi 触发器，而个体化后的RNAi触发器可分别针对各自的靶向基因。 从生物学的角度来看，muRNA概念疗法在对过度激活的生物通路进行调节时，亦可令其生理功能如常运作。在另一种情况下，muRNA 可以同时针对两种或两种以上非相关的适应症，而这些适应症的患者群体往往多病共存。GalAhead™ muRNA疗法 为 RNAi 领域提供了一个全新的、鼓舞人心的方向，有望为医疗需求未获满足的患者群体提供安全和长效的治疗方法。 2024年OPT峰会（Oligonucleotide & mRNA Therapeutics

（美国马里兰州德国城|中国广州，2023年12月18日） — Sirnaomics Ltd.（“公司”，股份代号：2257，连同其附属公司，统称“集团”或“Sirnaomics”），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司，宣布其子公司RNAimmune, Inc.（“达冕生物”），一家专注于信使核糖核酸（mRNA）疫苗和治疗的领先生物技术公司，针对人类呼吸道合胞病毒（RSV）的创新型mRNA疫苗RV-1770临床试验申请（IND）已获得美国食品药品管理局（FDA）批准，拟开展一期临床研究试验。 达冕生物即将启动的RV-1770疫苗一期临床试验，以评估该款创新型RSV疫苗的安全性和耐受性。RV-1770是一款包含专有脂质纳米颗粒制剂配方的mRNA疗法疫苗，旨在预防成年人RSV感染。本次临床研究将以肌肉注射给药方式使用三种不同剂量（50微克、100微克或200 微克）的RV-1770疫苗，针对年龄在18-49岁的健康成年受试者和年龄在60-79岁之间的老年受试者。 该临床研究计划预计共招募162名受试者，分为年轻成年组和老年成年组，每组各81名。所有受试者将接受为期12个月的疫苗接种后监测，以评估RV-1770的安全性和免疫原性。 RV-1770是一款创新型RSV mRNA疗法疫苗，具有独特的AI增强序列的骨架设计，并采用近期分离出的RSV临床毒株序列。在临床前的棉鼠模型研究中，该疫苗展示出同时对RSV A亚型和B亚型菌株的免疫反应及中和作用。“RV-1770疫苗的IND获得FDA批准，代表着达冕生物于提供对抗RSV感染安全有效的解决方案及其对人类健康的深远影响方面迈出了重大的一步，”达冕生物总裁兼首席执行官沈栋博士表示，“随着我们开展用以评估RV-1770的安全性和有效性的临床试验，此番进展认证了达冕生物的mRNA技术平台在对抗RSV和预

（香港特别行政区 | 美国马里兰州德国城 | 中国苏州生物医药产业园，2023年12月1日）—— 行业领先的专注于探索及开发RNAi药物的疗法的生物制药公司 Sirnaomics Ltd.（“公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“集团”或“Sirnaomics”）欣然宣布晋升Francois Lebel 博士为首席医务官。此前，Lebel博士自2023年7月起任集团临床前及临床开发高级副总裁一职。 Lebel博士将在新岗位上主导Sirnaomics适用于原位鳞状细胞癌的主要候选药物STP705（非黑色素瘤细胞癌的子类）的临床研发工作。STP705目前处于II期临床试验阶段，已积极推进开展确证性临床研究以进入后期研发阶段。 Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示：“Lebel博士在协领新药上市审批方面有着令人印象深刻的往绩，非常适合领导本集团临床与临床前阶段的RNAi疗法产品管线药物开发流程。他继续在Sirnaomics担任高级管理层职务，将助力本集团进一步推动多个领先候选适应症药物进入全球后期研发阶段。” Sirnaomics首席医务官Lebel博士表示：“我很荣幸可以运用过往与公司、外部研究人员及国际监管机构的经验，领导Sirnaomics的RNAi产品管线的临床研发工作。我希望过往令八项药物产品成功获得上市批准的经验，可以带领集团进入商业化阶段。” Lebel博士是一位拥有丰富药物开发经验的战略领导者，其经验涵盖免疫肿瘤学和核酸疗法领域。Lebel博士在其30年生物制药职业生涯中，曾任职于百特医疗（Baxter）、MedImmune及Chiron等公司，并负责设计并管理的国际研发项目, 并具备参与推动和领导了八项新药获得市场准入的工作经验。其近期担任的高级管理层职务包括Sp

(香港特别行政区|美国马里兰州德国城|中国苏州生物医药产业园，2023年9月27日) —— 行业领先的专注于研发及创制RNAi药物的生物制药公司 Sirnaomics Ltd.（“公司”，连同其附属公司，统称“集团”或“Sirnaomics”；股份代号：2257）宣布由香港生物科技协会主办、Sirnaomics集团协办的“RNA药物：疗法、疫苗与未来”香港国际生物展特邀专题论坛于9月13日成功举行。十二位国内外领军生物技术企业的管理层、知名学者及权威专家，在论坛上对逾二百位听众，就探索有效安全的 RNA 疗法产品进行分享。 论坛伊始，Sirnaomics执行董事兼首席战略官戴晓畅博士就迎接 RNA 疗法新时代，大湾区生物制药创新致欢迎辞，他表示：“RNAi疗法近年来在治疗人类现有疾病方面呈现出前所未有的有效性，其对于人类社会至关重要。根据目前的不完整统计，中国有逾一百家专注于RNA疗法的公司，绝大多数为初创企业，证明RNA领域已吸引了不少企业资源，发展趋势十分蓬勃。同时，正因国内RNA领域广布新兴力量，业内对一些产品后期研发的经验指导与分享更为渴求，故我们希望可以借此机会与本次论坛集结的行业翘楚、专家及学者，一同探讨RNAi疗法研发、CMC及战略方面的经验与学识。” Sirnaomics作为开发基于 RNA 疗法药物的领军企业之一，与香港国际生物展协办论坛以讨论开发新的疗法应对下一代 RNA 药物于生产方面的挑战，探索就每年导致数百万人死亡的疾病进行临床试验的可能性，从而激发生产RNA疗法新产品的灵感，同时预防未来大型流行疾病或其它卫生危机的冲击。Sirnaomics首席制造官王永祥博士、临床前及临床开发高级副总裁 Francois Lebel博士、CMC副总裁Richard W. Welch博士、集团子公司RNAimmune首席执行官兼总裁沈栋博士、健新原力总裁李玉玲博士

香港特别行政区|美国马里兰州德国城|中国苏州生物医药产业园，2023年7月12日)——Sirnaomics Ltd.（“公司”，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称“集团”或“Sirnaomics”），一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司。Sirnaomics今天宣布本公司的技术创新高级总监Weterings博士将在7月份举行的国际行业会议上介绍GalAhead™（一种基于GalNAc-RNAi疗法的递送平台）及其相关管线项目的最新进展。本公司化学、制造和控制流程（CMC）副总裁Welch博士将在8月份举行的国际行业会议上介绍多肽纳米粒子递送平台技术。 第九届药物递送平台（9th Annual Drug Delivery Systems Presentation）演讲详情 演讲主题：GalAhead™：一种可下调单类基因或多类基因的新型治疗性GalNAc-RNAi递送平台 演讲者：Sirnaomics技术创新高级总监Jim Weterings博士 日期/时间：中欧夏令时间2023年7月12日（星期二）下午1:35 会议地点：荷兰阿姆斯特丹Holiday Inn Express – Arena Towers 演讲内容： 介绍GalAhead™——Sirnaomics新型GalNAc-RNAi递送平台 GalAhead技术在体内及体外的验证 GalAhead™项目进展 第二届药物寡核苷酸CMC与分析开发峰会（2nd Annual Oligonucleotides CMC & Analytical Development Summit）演讲详情 演讲主题：新型寡核苷酸的开发、增强和生产面临的挑战 演讲者：Sirnaomics CMC副总裁Richard W. Welch博士 日期/时间：美国东部时间2023年8月30日（星期三）下午12:15