社区

本周就是一年一度的J.P. Morgan Healthcare Conference了，时间是1月9日至12日，作为公认的医疗届的权威会议，许多药企都想在会议上一展风采，不少大药企更是借机宣布并购信息，我们先看看哪些企业值得关注（更多内容详见文末）：

1、Ascendis Pharma

Ascendis Pharma是一家长效药物公司，拥有长效药物技术平台TransCon，目前主要是围绕各种罕见病，将用药频次降低，改善患者的依从性，降低副作用，进而提升治疗效果。

2021年，公司治疗小儿生长激素缺乏症(GHD)的药物Skytrofa已经获批上市，今年4月30日，FDA将对公司用于治疗成年甲状旁腺功能减退症的药物TransCon PTH进行上市审批。

此外，公司还在软骨发育不全症，肿瘤领域有管线推进，今年将提供相关临床试验的更新。

鉴于公司的长效药物技术平台，以及拥有商业化和研发后期的管线，Ascendis Pharma也是大药企潜在的收购标的之一。

2、Biogen

在经历了备受争议的阿尔海默兹症的药物Aduhelm商业化失败之后，Biogen有望在今年重回增长轨道。公司于去年11月，任命了新的CEO Christopher Viehbacher，Viehbacher此前在赛诺菲担任CEO，并取得了不错业绩。

Biogen与卫材合作的另一款治疗阿尔海默兹症的药物lecanemab于1月6日获批，相较于Aduhelm，lecanemab的数据更为solid，销售上大概率比Aduhelm的表现好。此外，公司还有一系列晚期资产：

• 公司治疗渐冻症（ALS）的药物Tofersen也获得了优先审批的认定，将在4月25日迎来上市审批；
• 与Sage Therapeutics合作的治疗重度抑郁症(MDD)和产后抑郁症(PPD)的药物Zuranolone完成了上市申请的递交；
• 与Denali Therapeutics合作的治疗帕金森的药物BIIB122于去年进入了临床三期实验；

鉴于多个药物上市在即，Biogen在JPM大会上的更新值得关注。

3、Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals是一家RNAi领域的药物研发公司，与强生、武田、GSK等大型药企都存在合作关系。

Arrowhead 计划在JPM大会的第一天发布与武田联合开发的药物fazirsiran在治疗A1AT缺陷综合征(AATD)的临床二期数据和临床三期研究计划，对公司的市值有较大影响。

公司在肝病、肺病、肿瘤和肌肉类疾病领域布局了20多个在研药物，在沉寂了一年之后，今年会有多个药物迎来数据发布。考虑到RNAi领域的龙头Alnylam在过去一年取得的成功，以及被诺和诺德以33亿美元收购的行业老三Dicerna，Arrowhead仍有被收购的机会。

4、Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics是治疗杜氏肌肉营养不良综合症（DMD）领域的领先企业，公司目前有已有3款获批的DMD药物EXONDYS 51、AMONDYS 45和Vyondys 53，除了已上市的药物，公司围绕DMD，正在开发基因疗法、基因编辑等新的治疗药物，同时在肢带型肌营养不良症(LGMD)等适应症上亦有布局。

公司于去年3季度递交了与罗氏联合开发的治疗DMD的基因疗法药物SRP-9001的上市申请，FDA授予其优先审批的认定，审批时间为5月29日。SRP-9001的上市申请得到了多个临床试验数据的支持，获批的概率较大。

5、Argenx SE

Argenx SE是羊驼源抗体研发的领头企业，拥有SIMPLE Antibody platform、NHance、ABEDEG和POTELLIGENT三项与抗体Fc区改造相关的专利技术，有一定的技术平台属性。

公司已经上市的治疗重症肌无力的药物VYVGART销售不错，仅在去年第三季度录得1.31亿美元的销售收入，今年公司还有一些重要的里程碑事件：

• 公司已经递交了皮下注射版（SC）的efgartigimod，将在3月20日迎来上市审批，考虑到VYVGART已经上市且销售不错，皮下注射版的efgartigimod获批概率很大，销售收入更为可观；
• SC版的efgartigimod在一季度也将发布治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的三期数据；
• 在研药物ARGX-113，将在下半年发布治疗原发性免疫性血小板减少症(ITP)和寻常性天疱疮（PV）的两个三期重磅数据。

考虑到重磅催化剂以及销售规模的放量，多家华尔街投行将Argenx SE列为今年看好的生物医药企业之一。

6、Karuna Therapeutics

Karuna Therapeutics在去年8月宣布了药物KarXT在名为EMERGENT-2的三期试验中成功，适应症为精神分裂症。

今年一季度Karuna 还将发布KarXT治疗精神分裂症的另一个三期试验（EMERGENT-3）的数据，并计划在年中递交KarXT的上市申请。此外，公司将在今年推进治疗阿尔海默兹症相关精神病的ADEPT试验进入临床三期。

考虑到精神分裂症潜在的市场规模较大，如果今年催化剂进展顺利，Karuna的市值上升空间较大。

7、Galapagos

过去一年，Galapagos陆续停掉了纤维化和肾病领域的研究，聘请了前强生首席科学家Paul Stoffels担任CEO，随后宣布并购CellPoint和AboundBio两家公司，进军CAR-T疗法领域，转型为一家肿瘤药物研发公司。

除了今年的早期肿瘤药物数据和免疫学领域的中晚期数据，手握40多亿欧元现金的Galapagos的发展动向受到市场关注，JPM大会上或许会给出答案。

8、Xenon Pharma

Xenon Pharma是一家中枢神级系统领域的药物研发公司，鉴于公司在局部癫痫领域的数据不错，有一定概率被大药企收购，这也是其股价在2022年无重大催化剂的情况下，跌幅较少的原因。

2023年，Xenon Pharma将迎来多项重磅利好：

• 此前在2021年发布的XENE1101治疗成人局部癫痫的临床二期试验数据不错，经与FDA沟通，只需再做一个三期即可提交上市申请，目前该三期实验已经入组，预计在今年发布数据；
• XENE1101治疗重度抑郁症（MDD）的临床二期试验数据计划在今年三季度发布；
• 公司与Neurocrine Biosciences合作研发的治疗局部癫痫的药物NBI-921352也将在今年发布二期数据，如果数据不错，公司将获得相关的里程碑收款。

除了上述几家公司外，在基因疗法、双抗、蛋白质降解、溶瘤病度、AI制药等领域的公司也值得关注。

$Moderna, Inc.(MRNA)$ $辉瑞(PFE)$ $哔哩哔哩(BILI)$ $百度(BIDU)$ $美团-W(03690)$