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2024年4月2日，美国基因编辑疗法公司Verve Therapeutics发布公告。

公司在研的PCSK9 体内碱基编辑（Base Editing）基因疗法VERVE-101临床试验暂停。

原因是：0.45m/kg剂量组的第6例患者，出现了3级ALT升高、3级血小板减少症的副作用，副作用在几天之内完全解决。

0.45mg/kg剂量组已经入组6例，前5例患者随访至少28天，LDL-C降低范围21-73%，截至2024年3月18日平均降低46%。

公司表示将把资源聚焦在VERVE-102的开发上来，也就是说VERVE-101的临床搁置可能是永久性的。

VERVE-102靶点同样是PCSK9，但是采用新的LNP体系（新的阳离子脂质体），该LNP递送系统已经在临床中应用并验证了良好的安全性。

同时，VERVE-102在LNP中整合了GalNAc，可以强化肝靶向效应。

二者适应症均为动脉粥样硬化性心血管疾病（Atherosclerotic Cardiovascular Disease，简称ASCVD）和杂合子家族性高胆固醇血症。

开盘后，Verve股价遭受重创，一度跌幅超过30%。

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值得注意的是，2023年10月31日 Beam宣布全球制药巨头Eli Lilly将获取Beam与Verve在心血管疾病领域的Base Editing项目的部分商业化权力，合作涉及的靶点包括PCSK9/ANGPTL3和一个未公开的心血管系统疾病靶点。

今天，Beam股价同样出现大跌。

从目前看来，体内基因编辑的有效性似乎不需要过多担心，而由药物递送系统造成的安全性问题似乎应该成为大家优先考量的问题。

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