逾13亿美元，2月Biotech融资事件预示着哪些趋势？
2月，美国及欧洲的生物医药行业共发生18起融资事件，融资规模达13.42亿美元，其中值得关注的有：
镇痛药物领域：自Vertex在镇痛药物领域的药物成功之后，镇痛药物再度成为行业热点，2月，镇痛药物企业Latigo Biotherapeutics走出隐身模式，完成1.35亿美元的A轮融资；
减肥药物领域。减肥药一直是Biotech行业热点，与礼来合作的BioAge Labs主打减肥不减肌，于2月完成完成1.7亿美元的D轮融资，是今年以来Biotech领域规模最大的一级市场融资。
前沿技术路线与新靶点受到关注：2月，ADC药物公司ProfoundBio、DAC药物公司Firefly Bio、CNS细胞疗法公司Neurona Therapeutics与Kenai Therapeutics等前沿技术与热点领域公司均获得大额融资。
1、BioAge Labs：与礼来合作的减肥不减肌药物公司
2月13日，BioAge Labs公司宣布已完成1.7亿美元的D轮融资，是2024年生物技术行业目前为止最大的一轮私人融资。本轮融资由Sofinnova Investments领投，Longitude Capital、RA Capital、Cormorant Asset 、RTW Investments、SV Health、OrbiMed Advisors、Sands Capital等机构跟投。
BioAge Labs于2015年成立，是抗衰老领域的领军企业之一，致力于通过绘制人类衰老图谱，以开发治疗疾病和延长健康寿命的治疗方法。此前已累计融资1.27亿美元，加上此次1.7亿美元的融资，累计融资额接近3亿美元。
BioAge Labs自主搭建了基于人工智能的药物发现平台，可在海量的数据中搜索并确定影响人类寿命的关键生物途径和药物靶点，并通过高通量生物验证、最终将潜在靶点推进临床开发阶段。目前，该平台拥有150万多个临床数据点、6400万多个分子数据点共6550万多个数据点，每年可评估约20种衰老途径。
BioAge Labs共有3个研究方向，分别用于治疗代谢和肌肉衰老、免疫衰老和大脑衰老。同时，依托独有的AI药物发现平台，BioAge还拥有多条在研管线，适应症包括肥胖症、神经炎症、急性肌肉萎缩等与衰老相关的疾病。核心药物Azelaprag是2021年从安进引入，此前安进将其开发来用于治疗心力衰竭。
Azelaprag是一款艾帕素（apelin）受体激动剂。艾帕素是一种多肽，作用于骨骼肌、心脏和中枢神经系统，促进肌肉再生。药物引入后，Azelaprag最初被BioAge Labs用来帮助老年人群维持肌肉质量，2022年12月，BioAge公布的Azelaprag的1b期临床试验结果显示，在65岁以上需要严格卧床休养的健康老年人中，azelaprag可显著防止肌肉萎缩并维持肌肉蛋白合成。
Azelaprag被视为“肠促胰岛素”药物的潜在联合制剂（比如Wegovy、Zepbound等），可以快速帮助肥胖症患者减肥。公司已与礼来合作启动了一项II期临床试验，评估azelaprag与低剂量tirzepatide（5mg）联用治疗肥胖症的效果，旨在帮助人们在不损失肌肉的情况下减肥。
此外，公司发现了一个化学新型NLRP3抑制剂家族，最领先的项目BGE-100是一款NLRP3抑制剂，有潜力治疗由神经炎症引起的神经退行性疾病，预计在今年年中进入临床阶段。
联合创始人兼首席执行官Kristen Fortney博士是知名衰老研究机构美国老龄化研究联合会和Ellison Medical Foundation的研究员，是计算药物发现、衰老生物标志物领域的专家，亦曾担任Insilico Medicine、Humanity、Retro Biosciences、Known Medicine等药物研发公司的顾问。
公司执行副总裁Paul Rubin博士曾在MiRagen、Glaxo-Wellcome、Abbott等生物制药公司担任要职，将10多种产品从临床开发推动至获批，其中包括第一个获批用于临床治疗哮喘的5-脂氧合酶抑制剂Zileuton。
2、Latigo Biotherapeutics：走出隐身模式的镇痛药物公司
2月14日，Latigo Biotherapeutics宣布完成1.35亿美元A轮融资。本轮融资由Westlake Village BioPartners、5AM Ventures、Foresite Capital共同领投，Corner Ventures跟投。
Latigo Biotherapeutics由Westlake Village BioPartners，是一家专注于新型镇痛药物研发的公司。在过去几十年间，疼痛治疗创新匮乏，阿片类药物成瘾风险较大，而长期使用非甾体抗炎药又存在耐受性较差的情况。
Latigo的研发药物LTG-001是一款口服选择性Nav1.8抑制剂，其它NaV离子通道相比，对NaV1.8具有更高的选择性，具有起效快、疗效显著、安全性优于标准护理且不影响中枢神经系统等优点，有望成为“best-in-class”药物。LTG-001目前正在健康志愿者中进行1期临床试验，旨在治疗急性和慢性疼痛。
除了LTG-001之外，该公司还拥有一个Nav1.8抑制剂，使Latigo能够在临床中发挥此类靶点的广泛潜力。除了靶向Nav1.8之外，该公司还拥有一系列新的、经过遗传学鉴定的靶标，以及处于发现阶段的小分子项目。
公司CEO Desmond在安进工作了20年，担任转化医学集团副总裁，亦是Westlake Village bioppartners的运营合伙人。公司副总裁Bryan、Holly也都曾在安进有着长期工作经历。
3、Neurona Therapeutics：优时比看好的CNS细胞疗法公司
2月9日，Neurona Therapeutics宣布成功完成了1.2亿美元的E轮融资，本轮融资由Viking Global Investors和Cormorant Asset共同领投，The Column Group、LYFE Capital、UCB Ventures（优时比风投）、Alexandria Venture等机构跟投。
Neurona Therapeutics成立于2008年，是一家专注于开发大脑和神经系统疾病新疗法的公司，目前主要围绕多种难治性复杂的神经系统疾病开发同种异体细胞疗法。公司在创初始投资方The Column Group的支持下于2015年走出隐匿模式，并获得了2350万美元的A轮融资。此后，Neurona完成了三轮融资，累计获得的资金则超过了3.2亿美元。
基于创始人Cory Nicholas博士的多年研究，公司发现了内侧神经节隆起（medial ganglion eminence，MGE）谱系的细胞类型。多种神经系统疾病的根源在于MGE细胞谱系发育不当、功能障碍或退化导致神经回路活动失衡，靶向MGE的细胞疗法具有广泛的治疗潜力。
目前，Neurona使用多能干细胞技术实现MGE细胞的工业化生产，并开发了针对癫痫、阿尔茨海默病等慢性神经系统疾病的MGE细胞疗法，主要管线NRTX-1001是一种源于自人类多能干细胞的再生神经细胞疗法，有潜力实现一次给药之后在大脑的癫痫区域靶向整合并持久地抑制癫痫活动。
公司正在进行NRTX-1001的开放标签、单臂 I/II 期临床试验，旨在评估治疗耐药性内侧颞叶癫痫的安全性和有效性。2023年12月，Neurona公布了NRTX-1001临床试验首批五名受试者的数据，在接受治疗后的一年多时间内，总体癫痫发作次数相比基线降低了95%以上，且影响意识的严重局灶性癫痫消失，其中首位参与临床试验的受试者已按计划停止免疫抑制治疗，并报告癫痫持续减少，迄今未出现癫痫频率反弹。安全性方面，试验中不良事件主要为轻度至中度。
联合创始人兼首席执行官Cory Nicholas博士曾是加州大学旧金山分校神经病学系的教授，主要研究人类大脑皮质中间神经元的发育。Nicholas博士开创了从人类多能干细胞中提取中间神经元前体的方法，并评估了中间神经元细胞疗法在多种神经系统疾病临床前模型中的治疗潜力。
4、ProfoundBio：新一代ADC药物公司
2月14日，ProfoundBio（普方生物）宣布完成1.12亿美元的B轮融资，本轮融资由Ally Bridge领投，Nextech、T.Rowe Price Associates 、Janus Henderson、RA Capital、OrbiMed、Surveyor Capital、Logos Capital、Octagon Capital、礼来亚洲、济峰资本等机构跟投。
ProfoundBio成立于2019年，是一家ADC药物研发公司。2021年7月，ProfoundBio与Synaffix达成总额2.46亿美元的合作协议，ProfoundBio将获得使用Synaffix多个新型有效载荷连接子技术的权益，该技术有潜力提升ADC药物的疗效。Synaffix将向ProfoundBio提供多个新型的有效载荷连接子技术，包括以优化ADC药物的有效性和安全性的GlycoConnect™糖苷偶联技术和极性的HydraSpace™技术。2023年6月，CDMO巨头Lonza宣布以1.6亿欧元的价格收购Synaffix。
基于Synaffix的有效载荷连接子技术，ProfoundBio开发了多款ADC药物：
Rina-S：一款叶酸受体α（FRα）靶向ADC药物，正在进行卵巢癌和子宫内膜癌的2期试验；
PRO1160：一款CD70靶向ADC药物，正在进行1期试验，预计将于今年获得初步结果。
PRO1107：一款蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）靶向ADC药物，正在进行1期试验，预计将于2025年获得初步结果。
PRO1286：一种双特异性ADC药物，预计于2024年进入临床。
公司创始人兼CEO赵柏腾（Baiteng Zhao）博士曾在Seagen、默沙东等大药企工作，为多个治疗领域的多个临床开发项目提供临床药理学、药物代谢和药代动力学支持。另一位创始人Tae H Han（韩泰熙）博士在小分子及抗体类药物领域有着15年的研发经验，先后任职于默沙东、Seagen、艾伯维等大药企，参与过多个ADC药物的研发，包括ADCETRIS™的全球报批、Rova-T™的临床开发等。
在一级市场，ProfoundBio已经完成了多轮融资：
2021年2月，完成逾千万美元Pre-A轮融资，由险峰旗云领投，高榕资本、长安资本跟投。
2021年7月，完成5500多万美元A轮融资，由礼来亚洲基金和LYFE Capital共同领投，红杉资本中国基金和元禾控股跟投。
2022年6月，完成7000万美元A+轮融资，由红杉中国领投。
5、Alys Pharmaceuticals：投资机构合并设立的皮肤病药物公司
2月13日，Alys Pharmaceuticals宣布完成1亿美元的融资，投资方为Medicxi。
英国的Biotech投资公司Medicxi将Aldena Therapeutics、Graegis Pharmaceuticals、Granular Therapeutics、Klirna Biotech、Nira Biosciences和Vimela Therapeutics等六家专注于皮肤适应症的生物科技公司合并，推出具有多种平台技术与研发管线的Alys Pharmaceuticals。
其中，Aldena Therapeutics是一家为皮肤疾病患者开发siRNA疗法的公司。2023年3月份，Medicxi向其投资了3000 万美元；Graegis Pharmaceuticals是一家专注于预防放射疗法对皮肤副作用的公司；Granular Therapeutics是一开发肥大细胞驱动疾病疗法的公司。
目前，Alys拥有十多个在研项目，计划在未来三年，完成7至10个临床概念验证，至少一个项目进入临床研究。除皮肤病外，Alys还有望拓展炎症性疾病、自身免疫性疾病、癌症患者和罕见皮肤病等适应症。
此外，Alys还与法国古斯塔夫·鲁西研究所、麻省大学陈氏医学院、西奈山伊坎医学院、佐治亚理工学院和瑞士联邦材料科学与技术研究所(EMPA)等机构进行战略合作。
Alys将由联合创始人兼首席运营官Thibaud Portal领导，他曾是美容皮肤科公司Galderma的全球处方药负责人。
6、BlossomHill Therapeutics：小分子药物新秀
2月28日，BlossomHill Therapeutics宣布完成了1亿美元的B轮融资，本轮融资由Colt Ventures领投，包括Cormorant Asset、OrbiMed、Vivo Capital、Hercules BioVentures、Plaisance Capital、H&D Asset等机构跟投。
BlossomHill成立于2020年，是一家药物设计公司，专注于开发有潜力重新定义癌症和自身免疫疾病疗法的小分子药物。目前，BlossomHill的pipeline在官网没有公开，从专利申请可以看出激酶和大环分子是主要研究方向，专利中涵盖的靶点包括KRAS、EGFR、TYK2等热门靶点。
适应症方面，BlossomHill的主要候选药物是针对帕金森症，计划明年开始进入临床试验，采用诱导多能干细胞(iPSC)技术，从皮肤或血细胞转化来的干细胞，取代脑部受损神经元。此外，BlossomHill的另一个目标是开发与阿斯利康的非小细胞肺癌(NSCLC)药物Tagrisso相竞争的药物。
作为一家临床前阶段的药物研发公司，BlossomHill已经完成了多轮融资：
2020 年，BlossomHill完成200万美元的种子轮融资；
2021年，BlossomHill完成了7100万美元的A轮融资，投资方有Cormorant Asset、OrbiMed、Vivo Capital。
而投资人看好BlossomHill的原因在于创始人崔景荣博士和李一山博士的行业经验。
崔景荣博士是著名药物设计师和化学家、美国国家工程院院士，曾在Glycomed、Corvas International等公司担任药物化学研究科学家、项目负责人等职务，亦曾在辉瑞并担任资深研究员，任职期间，崔博士研发出 Crizotinib（克里唑蒂尼）和 Lorlatinib（洛拉替尼）等药物。崔博士和她在辉瑞的Crizotinib化学团队于2011年被评选为第38届国家年度发明家奖。她曾两次获得辉瑞全球研发成就奖（2006年和2012年），并于2011年获得辉瑞创新奖。
李一山博士曾担任抗体药物公司Epitomics的执行副总裁（2012年被 Abcam收购）、Kenson Ventures副总裁等职务。
崔博士和李博士于2013年共同创办了Turning Point Therapeutics，累计完成了12亿美元的融资，2019年6月在纳斯达克交易所上市，并于2022年6月被百时美施贵宝以41亿美元收购。
7、Firefly Bio：礼来看好的DAC药物公司
2月15日，Firefly Bio宣布完成9400万美元的A轮融资，本轮融资由Versant Ventures、MPM BioImpact与德诚资本共同领投，礼来跟投。
Firefly Bio由诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi教授联合创建，是一家使用降解抗体偶联物（DAC）治疗癌症的公司。
DAC是抗体药物偶联物（ADC）和蛋白质降解剂两种技术的融合。传统ADC药物虽然有良好的生物利用度和靶向细胞的能力，但由于其广泛的细胞毒性有效载荷，缺乏敲除特定细胞内蛋白质的能力。而蛋白质降解剂技术虽然具有细胞内选择性、蛋白质敲除和高度催化性，但在生物利用度和细胞特异性靶向方面存在欠缺。
Firefly的核心技术平台降解剂抗体偶联物 (DAC) 将 ADC 和蛋白质降解剂合二为一，使用强大的催化蛋白质降解剂作为ADC的有效载荷，消除每种疗法的局限性，减少了循环中的自由有效载荷，并最大限度地减少了健康细胞的吸收，有潜力以较低的剂量实现最佳疗效。在实体和血液肿瘤的临床前研究中，单次给药Firefly的DAC显示，在非常低的剂量下，肿瘤体积显著减少。
Firefly Bio首席执行官Scott Hirsch曾担任Allakos的首席运营官，联合创始人兼首席科学家John Flygare博士曾领导基因泰克和默沙东的ADC团队，并将ADC和降解剂最先应用于临床研究。
另一位联合创始人Carolyn Bertozzi博士因其在生物正交化学方面的工作而获得2022年诺贝尔化学奖，是ADC领域的世界级专家，先后参与创建了包括Redwood Bioscience、Lycia Therapeutics、Acepodia等在内的十几家生物技术公司。
DAC药物的研发虽然处于早期阶段，但大药企已经开始在该领域着手布局：
2023年9月，Nurix与Seagen达成合作，共同开发多款DAC，后者支付6000万美元首付款，34亿美元里程碑及一定比例的销售分成；
2023年11月，百时美施贵宝以1亿美元预付款、总交易金额1.8亿美元的价格引进Orum Therapeutics的CD33单抗偶联GSPT1降解剂项目ORM-6151；
2023年12月，默沙东与C4 Therapeutics达成合作，共同开发一款DAC药物，后者将获得1000万美元预付款，及总计约6亿美元的里程碑付款，如果前者将合作扩展到3个额外靶点，后者将有资格在合作中获得约25亿美元的潜在付款。
8、Kenai Therapeutics：治疗神经系统疾病的IPSC药物公司
2月29日，Kenai Therapeutics宣布完成8200万美元的A轮融资，本轮融资由Alaska Permanent Fund、Cure Ventures和The Column Group共同领投，Euclidean Capital和Saisei Ventures跟投。
Kenai Therapeutics是一家专注于开发基于诱导多能干细胞（iPSC）的细胞疗法，治疗神经系统疾病的公司。
Kenai Therapeutics的主要管线RNDP-001是一种来源于诱导多能干细胞的同种异体多巴胺前体细胞疗法，用于治疗特发性和遗传性帕金森病，在有关帕金森氏病的临床前模型中展现出了良好的存活率、神经支配和行为恢复能力，公司计划今年提交RNDP-001的IND申请并完成1期临床试验。
此外，Kenai还在研发多种先进多巴胺神经元替换疗法，以用于治疗神经系统紊乱。在生产方面，公司与FUJIFILM Cellular Dynamics达合作，后者是iPSC领域的专业公司。
Kenai Therapeutics的首席医学官和科学创始人Howard Federoff博士是神经系统疾病先进医药领域的连续创业者，曾担任Aspen Neuroscience的首席执行官，亦是Brain Neurotherapy Bio的联合创始人。
Kenai 董事会主席的Jeff Jonas是Cure Ventures的合伙人，此前曾担任神经科学药企Sage Therapeutics和初创企业孵化器Abio-X的首席执行官。
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