美国食品药品监督管理局(FDA)周三拒绝批准Corcept Therapeutics (CORT)治疗一种罕见激素紊乱症的药物，受此影响，这家制药商的股价暴跌逾50%。
该公司表示，在其未提供额外疗效证据的情况下，FDA无法对该口服激素阻断疗法relacorilant做出积极的获益风险评估。Corcept公司原计划将relacorilant用于治疗继发于皮质醇增多症的高血压患者。
皮质醇增多症又称库欣综合征，是机体暴露于高皮质醇活性环境引发的疾病。Corcept提交的试验数据显示，relacorilant能全面改善皮质醇增多症的各类体征和症状。
公司首席执行官约瑟夫·贝拉诺夫表示："我们将尽快与FDA会面商讨最佳推进路径。"皮质醇增多症的主要症状包括肩背部脂肪垫、满月脸、皮肤紫纹，患者还常伴有糖尿病、高血压、肌肉无力和免疫抑制等症状。
Relacorilant是一种选择性皮质醇调节剂，其设计既能阻断皮质醇作用，又可避免某些脱靶激素效应。Corcept公司还在研究该药物治疗卵巢癌、前列腺癌等多种严重疾病的潜力。该公司另一款已获批药物Korlym，用于治疗内源性库欣综合征成人患者因皮质醇增多症引发的高血糖。
目前其他获准治疗库欣综合征的药物还包括Recordati (RECI.MI)公司的Isturisa，以及Xeris Biopharma (XERS.O)公司的Recorlev。
