Palvella Therapeutics公司宣布,其针对微囊型淋巴管畸形(Microcystic Lymphatic Malformations)的候选药物Qtorin™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶(Qtorin™ Rapamycin),在三期Selva临床研究中取得了积极的顶线结果。
该研究成功达到了其主要疗效终点,显示出具有高度统计学显著性和临床意义的改善。安全性数据与药物已知的安全性特征一致,未发现新的安全信号。
这一积极数据是推动该疗法向监管提交申请的关键一步,为患有这种罕见疾病的患者带来了新的治疗希望。


