(美编:肖利亚) 经济观察报 记者 张铃 当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准两款CRISPR/Cas9基因编辑疗法上市,它们分别是福泰制药与CRISPR Therapeu-tics共同研发的基因编辑疗法Casgevy、蓝鸟生物的基因编辑疗法Lyfgenia。 两款产品均被批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者。其中,Casgevy是全球首款利用CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,在一个月前已被英国批准用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。 这一天被业内认为是基因编辑疗法的历史性时刻——基因编辑疗法不再是科学概念,而是被监管认可的药物,人类利用基因编辑治疗疾病的时代开启了。 “基因编辑疗法的获批是克服β地中海贫血的里程碑,也是药物概念演变的里程碑。”中南大学湘雅医院血液科副主任医师付斌告诉经济观察报。 过去100年里,药物发展史上曾出现数款里程碑式的药物,比如世界上最早被发现的抗生素青霉素,挽救了数百万人的生命;口服避孕药的出现,让女性拥有了计划生育的权利;因电影《我不是药神》而被大众熟知的白血病药物格列卫,是癌症精准治疗的代表性药物。现在,基因编辑疗法的出现,则让人类得以通过改变内源基因去治疗特定疾病。 因为能精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰,“剪去”某个令人承受病痛的“坏基因”,达到“一次治疗、终身治愈”的效果,基因编辑技术被称为“上帝手术刀”。 在制药界,从一项研究技术的发现,到一个药品的开发,往往需要几十年时间,基因编辑疗法正以更快的节奏向前。从2012年CRISPR/Cas9基因编辑技术诞生,到2020年基因编辑技术获得诺贝尔奖,再到现在正式上市,整个过程只用了11年,这几乎突破了原创基础研究到临床应用的时间界限。 “世界上最严格的药品监管机构认可了基因编辑疗法,人类历史上第一次从DNA(脱氧核