2026年3月31日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。目前，依帕戈替尼正在全球多地开展临床研究，此次获EMA授予ODD，将为该产品在欧洲的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是EMA为促进罕见病药物研发与批准而设立的核心激励政策。依帕戈替尼此次获得ODD认定，不仅代表了监管机构对其临床价值与需求的认可，也有望带来多项实质性支持措施：包括可申请方案协助（Protocol Assistance, PA）、享受监管费用减免，以及在批准上市后获得长达10年的市场独占期，从而为产品上市及商业化奠定坚实基础。 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。当前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法。但晚期HCC仍缺乏行之有效的二线及后线治疗选择，且约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者接受一线靶免联合治疗的获益相对较差。与此同时，针对FGFR4/FGF19信号通路的靶向治疗尚无获批药物，使得FGF19过表达患者人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在既往临床研究中，无论作为单药还是联合治疗用于FGF19过表达的晚期HCC患者，依帕戈替尼均展现出良好的安全性、耐受性及显著的抗肿瘤活性。目前，依帕戈替尼正在全球开展多项针对FGF19过表达晚期HCC患者的临床试验，

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。 $和誉-B(02256)$ ABSK061目前正在开展用于治疗ACH的II期临床试验，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，预计将于2026年下半年公布初步数据。作为ABSK061全球开发战略的重要组成部分，和誉医药计划在美国招募患者参与此项II期研究，以进一步评估ABSK061在治疗ACH患者中的安全性、耐受性及疗效。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中展现出良好的应用潜力。 关于ABSK061 ABSK061是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FG

2026年3月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司六项自研管线临床前研究进展入选2026年美国癌症研究协会（AACR）年会壁报展示环节。AACR年会是全球癌症研究领域最具影响力的学术盛会之一，本届会议定于2026年4月17日至22日在美国加利福尼亚州圣地亚哥会议中心举行。 $和誉-B(02256)$ 和誉医药将在本届AACR年会上展示如下进展： 标题：Discovery of ABK-CDK4, a selective and brain-penetrant CDK4 inhibitor 时间：2026年4月20日（周一）9:00-12:00 （太平洋时间） 地点：壁报展示区20，展板#13 摘要编号：1905 标题：Synergistic antitumor activity of the MTA-cooperative PRMT5 inhibitor ABSK131 in combination with multiple therapeutic agents in diverse cancer models 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:00（太平洋时间） 地点：壁报展示区14，展板#23 摘要编号：4504 标题：Circulating tumor DNA (ctDNA)-based profiling of acquired resistance to the fibroblast growth factor receptor (FGFR)2/3 inhibitor lavengratinib (ABSK061) in patient(pt)s with advanced solid tumors 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:

2026年3月19日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在全球开发进程中斩获的又一关键里程碑，将为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法研发、加速审评审批设立的核心激励政策。此次ABSK061获得ODD认定，不仅是FDA对该产品临床价值与需求的认可，更将为其带来多项潜在的实质性利好：包括符合条件的临床试验税收抵免、上市申请（NDA/BLA）费用免除，以及产品获批后长达7年的市场独占期，为产品的上市及商业化奠定坚实基础。 软骨发育不全是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，特别是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者治疗选择的临床潜力。 目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究正在顺利推进中，已于2025年12月在中国完成首例患者给药，该项研究的初步数据

全国爱肝日丨精准守护你的“小心肝” $和誉-B(02256)$

2026年3月16日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）联合标准疗法（特瑞普利单抗+贝伐珠单抗生物类似物），已在针对晚期或不可切除肝细胞癌一线治疗的II期临床研究中完成首例患者给药。 $和誉-B(02256)$ 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。目前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法，但临床实践发现，不同分子分型的患者获益存在差异。回顾性研究显示，与FGF19低表达患者相比，FGF19过表达HCC患者接受一线靶免联合治疗后，中位无进展生存期（mPFS）显著缩短（6.1个月 vs 11.4个月），客观缓解率（ORR）呈下降趋势（33.3% vs 45.2%）[1]。研究认为，这一差异可能与FGFR4/FGF19信号通路异常激活相关。该通路的持续激活可上调PD-L1表达，促进肿瘤免疫逃逸及肿瘤转移，从而削弱免疫联合治疗的疗效[2,3]。 因此，在标准靶免方案基础上进一步联合FGFR4抑制剂，有望从机制层面增强抗肿瘤效应，为该类患者带来额外临床获益。然而，尽管多达30%的HCC患者存在FGF19过表达，目前却尚无针对该靶点的获批产品，使得这一人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在2025年欧洲肿瘤内科学会胃肠道肿瘤大会（ESMO GI）上，和誉公布了依帕戈替尼联合阿替利珠单抗治疗HCC的II期研究数据。结果显示，对于初治及既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）治疗的FGF19过表达

3月11日，《柳叶刀》（The Lancet）系列期刊官方账号发布了匹米替尼全球多中心III期研究文章，指出“匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤安全有效”，以下内容转自“柳叶刀TheLancet”微信公众号： 《柳叶刀》（The Lancet）发表一项3期临床试验，由首都医科大学附属北京积水潭医院牛晓辉教授团队牵头，联合全球40家医疗中心共同开展，旨在评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤患者的有效性与安全性。研究发现，到第25周时，匹米替尼组的客观缓解率为54%，而安慰剂组为3%，且匹米替尼相关治疗后出现的不良事件以轻度为主。结果表明，匹米替尼展现出显著的抗肿瘤活性，可使腱鞘巨细胞瘤相关功能受限与症状负担获得具有临床意义的改善，为该疾病提供了一种有效性明确、安全性可控的治疗方案选择。 文章摘要 匹米替尼对比安慰剂治疗腱鞘巨细胞瘤（MANEUVER）：一项国际、随机、安慰剂对照3期临床试验 背景 腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumour, TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，目前系统治疗方案有限，存在尚未满足的临床需求。本文报告了MANEUVER试验第一部分的结果，旨在评估高选择性强效集落刺激因子-1受体抑制剂匹米替尼（Pimicotinib）治疗腱鞘巨细胞瘤患者的有效性与安全性。 方法 MANEUVER是一项PP随机、安慰剂对照3期临床试验，在亚洲、欧洲及北美洲共40家专科医学中心开展。入组标准为年龄≥18岁、不可切除且有症状的腱鞘巨细胞瘤患者（患者自评最严重僵硬或最剧烈疼痛评分≥4分，0～10分量表）。按2:1比例双盲随机分配，接受匹米替尼50mg每日1次口服或安慰剂治疗，为期24周（研究第一部分）。由独立统计专家采用中央交互式网络应答系统生成随机序列，按地区（中国vs非中国）分层。采用与匹米替尼外观一致的安慰剂实现盲法。在第一部分中，患者、所有研究者及

2026年3月11日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease, RPD）资格认定。 $和誉-B(02256)$ 罕见儿科疾病资格认定项目由FDA设立，旨在通过提供经济激励，鼓励药企研发针对主要影响18岁以下人群的严重罕见病的创新疗法，以加速相关药物上市进程。基于此资格，若该适应症最终获批上市，和誉将有机会获得优先审评券（Priority Review Voucher，PRV），可用于加速公司其他新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的审评流程，亦可转让给其他新药上市申请人，具备重要的战略与商业价值。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中具备良好潜力。目前ABSK061正在开展针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究。 参考文献 [1] Savarirayan R, et al. International Consensus Sta

转自：智通财经 智通财经APP获悉， $和誉-B(02256)$ 再涨超9%，截至发稿，涨8.76%，报12.91港元，成交额2199.69万港元。 消息面上，和誉医药宣布，其自主研发的新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂贝捷迈(盐酸匹米替尼胶囊，ABSK021)的全球多中心III期MANEUVER研究结果，于3月5日正式发表于国际医学期刊《柳叶刀》(The Lancet)。此次发表标志着和誉医药这一创新疗法在临床研究质量、数据完整性及国际学术认可度方面取得了重要里程碑。 $和誉-B(02256)$

3月9日，天风证券就 $和誉-B(02256)$ 2025年度业绩公告发布研究报告，并维持“买入”评级。 以下为研报主要内容： 事件 公司于近日发布年度业绩公告，2025年营业收入6.12亿元，同比增长21%，主要来源于向默克授权的收入；2025年利润5525万元，同比增长95%，经调整利润为8786万元（含以股份为基础的付款开支），同比增长79%。 首个自研创新药匹米替尼在中国获批上市，全球商业化进程顺利推进中 匹米替尼是公司首个获批上市的自研创新药产品，在中国以TGCT适应症获批上市，同适应症在美国的上市申请已于2026年1月获得受理，公司预计2026Q4获批。匹米替尼疗效和安全性良好。MANEUVER III期研究显示，使用匹米替尼治疗25周的ORR为54.0%（安慰剂3.2%），62周RECIST的ORR为74.6%，62周TVS的ORR为74.6%。对照组患者改用匹米替尼后，同样获得临床获益，中位随访时间8.5个月时，ORR达到64.5%，COAs也有所改善。目前全球范围内获批用于治疗TGCT疾病的药物较少，已获批药物吡昔替尼第25周客观缓解率达39%，但可能存在混合性和胆汁淤积性肝毒性风险，被FDA给予"黑框警告"；小野制药的Vimseltinib第25周的ORR为40%。匹米替尼无胆汁淤积性肝毒性且ORR更高，相较于现有药物具有疗效和安全性的双重优势（非头对头）。 BIC药物ABSK011的注册临床顺利推进中，公司预计2028年实现商业化 ABSK011（FGFR4抑制剂）单药治疗FGF19过表达2L HCC的中国内地注册性临床正在推进中，主要终点为ORR，预计2026H2完成入组。而ABSK011联合疗法治疗1L HCC的全球临床公司预计2027年启动。ABSK011联合阿替利

转自：首都医科大学新闻网 2026年3月5日，首都医科大学附属北京积水潭医院骨肿瘤科牛晓辉教授团队在国际医学顶级期刊《The Lancet》上发表了题为“Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial”的研究论文。该研究结果显示，对于不可切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，使用高选择性CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗可显著缩小肿瘤、改善症状，且安全性可控。该研究是首个全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，由北京积水潭医院牵头，在亚洲、欧洲和北美40家医院开展，首次均衡纳入中国与非中国患者，为TGCT的系统治疗提供了高质量的国际循证医学证据。首都医科大学附属北京积水潭医院徐海荣教授为第一作者，牛晓辉教授为通讯作者。  TGCT是一种罕见的、局部侵袭性强的肿瘤，多发于原本健康的成年人，并可能导致严重的并发症。TGCT症状负担重，从轻微到极度致残的症状均有发生。手术一直是控制TGCT的主要治疗方法，然而术后并发症、恢复延迟和疾病复发的风险较高。对于无法切除的TGCT患者，全身治疗可能是唯一合适的治疗方式。在全球范围内，这类患者的治疗选择有限，凸显了对更有效、耐受性更好的全身治疗方案的巨大需求。 MANEUVER研究是一项由积水潭医院牵头的国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，在全球40家中心共纳入94例不可切除的TGCT患者，按2:1随机分配接受每日一次口服匹米替尼（50 mg）或安慰剂治疗24周，旨在评估匹米替尼治疗TGCT患者的疗效和安全性。研究达到了主要终点：第25周时，匹米替尼组由盲态独立中心根据RECIST v1.1

世界因“她”而闪耀！ $和誉-B(02256)$

来源：陈小娟 研发客 首款新药已获批，并收到默克1.55亿美元首付款； 匹米替尼第二项适应症GVHD的Ⅱ期临床基本完成； FGFR4选择性抑制剂针对晚期肝细胞癌临床试验有较大突破； 研发触角伸向自身免疫疾病、心血管疾病和肥胖，多个小分子项目快速推进，差异化优势明显； “市场波动不可避免。虽然股价现在还是低谷，但我们唯一能做的，就是把公司做好，把产品做好。” 在资本寒冬季里，故事总是相似的：管线停滞、资金见底、股价低迷、团队精简。财务赤字，成了大多数Biotech难以挣脱的枷锁。 同一片天空下，一家低调的中国公司，用了不到10年的时间，完成了一场近乎“教科书式”的精准突围： 首款best-in-class新药完成从临床前到获批的全流程，并成功将全球商业化重任交由制药巨头默克全权负责；靠BD连续两年扭亏为盈，产品进入商业化更是让持续盈利成为可能；身后还有10余个管线处于不同临床梯队，其中2款已分别进入NDA和注册性关键临床的新药…… 港交所二级市场正在谱写这家小型Biotech的强势逆袭，两年时间里，其股价从最低点飙涨超4倍。 这张成绩单的缔造者，正是和誉医药。当部分同行还在为“活下去”苦苦挣扎时，和誉已悄然完成“研发-上市-商业化-盈利”的完整闭环，实现无数创业者梦寐以求的“自我造血”。它的快速成功，是偶然的幸运，还是一种可复制的、属于中国Biotech的新范式？ 为了探寻答案，研发客前往位于上海张江药谷的 $和誉-B(02256)$ 总部，拜访了这家公司的掌舵人——徐耀昌博士。 “过去近十年，国内生物医药行业变化很大，公司也经历很多起起伏伏，但我们追求best-in-class、first-in-class的理念一直没有变。我们坚信，把事情做好，把好的产品开发出来，后续的事情自然水到渠成。”在

2026年3月4日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，公司在研的口服、高活性、高选择性小分子KRAS G12D抑制剂ABSK141，已在针对携带KRAS G12D突变的晚期实体瘤患者的I/II期临床试验中顺利完成首例患者给药。 $和誉-B(02256)$ KRAS是人类癌症中最常见的致癌驱动基因之一，其中G12D为最主要的突变亚型，广泛存在于胰腺导管腺癌（PDAC）、结直肠癌（CRC）及非小细胞肺癌（NSCLC）等多种实体瘤中。由于G12D突变会引发KRAS蛋白构象发生特异性改变，长期以来被认为是“不可成药”靶点之一，靶向药物开发面临重大挑战，目前全球尚无针对KRAS G12D突变的靶向疗法获批上市。 此次完成首例患者给药的是一项开放标签的I/II期临床研究。该研究已于2025年12月先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）及中国国家药品监督管理局（NMPA）新药临床试验（IND）批准。 ABSK141临床研究的顺利推进，标志着和誉医药在KRAS靶向治疗领域迈出重要一步，有望为KRAS G12D突变的实体瘤患者提供变革性治疗选择，重新定义KRAS靶向治疗格局。 关于ABSK141 ABSK141是和誉医药自主设计和开发的新型口服小分子KRAS G12D抑制剂，可以高选择性结合KRAS G12D突变蛋白，从而阻断下游信号通路，抑制肿瘤细胞增殖。临床前研究结果显示，ABSK141在多种动物模型中展现出潜在的同类最佳口服生物利用度，并在包括胰腺导管腺癌（PDAC）和结直肠癌（CRC）在内的多种人源肿瘤细胞系异种移植（CDX）模型中展现出显著的抗肿瘤活性。 关于和誉 和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药