清华长庚医院黎功主任分享：晚期肝癌患者接受 $和誉-B(02256)$ 自主研发的小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）治疗1个月后，肿瘤直径缩小42%，甲胎蛋白、异常凝血酶原等肿瘤指标均大幅下降！ $和誉-B(02256)$

来源：央视新闻 今天（7日），国家卫生健康委、工业和信息化部等八部门发布《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，对2014年原国家卫生计生委等6部门联合印发的《关于保障儿童用药的若干意见》进行了修订，主要内容包括： 破解儿童用药研发难题。加强审评审批全过程充分沟通交流，对儿童专用创新药早期介入、研审联动，允许滚动提交资料。对鼓励研发申报儿童药品清单和鼓励仿制药品目录中的药品，相关部门予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录和创新药物研发国家科技重大专项，按程序纳入国家医保药品目录等。 丰富儿童用药临床研发模式。鼓励支持国家医学中心、国家区域医疗中心和国家临床医学研究中心等儿科研究型病房建设。探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制。推动将已有中国成人数据的药品安全外推至中国儿科人群。 完善儿童用药临床应用。支持符合条件的儿科相关医疗机构、行业学（协）会等按规定提出增加和补充完善说明书中儿童适应症、用法用量等重要信息。国家卫生健康委将牵头制定儿童用药临床应用指导原则，修订中国国家处方集（儿童版）等，探索适时制定国家儿童基本药物目录。 规范医疗机构儿科制剂使用。国家卫生健康委将会同国家药监局对临床确有需要，而市场上没有供应或者没有供儿童使用的剂型、规格的儿童用药制定儿童常用医疗机构制剂清单。 加强短缺药品监测和保障供应。支持小品种药（短缺药）集中生产基地的定点生产品种纳入更多儿童用药。丰富中央和地方两级储备中的儿童用药。季节性传染病流行高发期间加强抗病毒、解热镇痛等儿童常用药品供应保障。此外，持续做好临时进口工作，保障罕见病、重大疾病等特殊人群用药。 健全支付管理体系。提出推进医保支付方式改革，动态调整完善病种分组方案，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜。加强数据支撑，支持商业健康保险开发儿童保险保障产品，鼓励将创新药、罕见病用药纳入保障范围。在国家

一图读懂丨和誉医药2025年度ESG报告 $和誉-B(02256)$

转自：智通财经 聂一洲 在此关键时间节点，和誉选择聚焦创新研发进行配售融资补充“弹药”，无疑展露了这家企业瞄准全球研发与商业化前沿方向、发挥差异化创新优势的雄心，而这也将进一步巩固和誉在全球创新药赛道的优势。 作为一家手握两款重磅“十亿美元分子”和多款具备FIC/BIC潜力创新管线品种的先锋药企， $和誉-B(02256)$ 在创新研发和BD交易的加持下，已连续两年实现年度盈利。 展望2026年，随着核心品种贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）的全球首个新药上市申请在国内获批，和誉在迎来商业化元年的同时，也将迎来公司跃迁发展的新阶段。 在此关键时间节点，和誉选择聚焦创新研发进行配售融资补充“弹药”，无疑展露了这家企业瞄准全球研发与商业化前沿方向、发挥差异化创新优势的雄心，而这也将进一步巩固和誉在全球创新药赛道的优势。 优化投资者结构，增强长期价值 4月21日盘前，和誉发布了一则配售融资公告，宣布公司拟配售4290万股，净筹约5.17亿港元，并拟将约90%用于研发创新的肿瘤及非肿瘤候选药物、推进国际多中心临床试验及潜在的商业化活动；约10%作一般及公司用途。 从和誉此次配售融资的细则来看，其定价与配售体现了公司资本市场运作的成熟度与专业性，是平衡公司融资需求与投资者利益的关键环节。 这种双层价格比较机制，既考虑了短期市场波动，又兼顾了中期价格趋势，为投资者提供了全面的价值参考框架。 从配售规模看，和誉此次发行数为4290万股，假设配售完成后公司股本没有其他变化，配售股份将占经扩大已发行股份总数的约5.99%。这一规模设计既满足了公司大额融资需求，又将股权稀释效应控制在相对合理范围内，体现了管理层对股东利益的考量。 智通财经APP认为，在当前港股创新药板块存在强劲的机构投资者需求背景下，和誉此次配售融

转自：粽哥2025 Ras赛道，终于重新站了起来。 过去几年，KRas G12C破冰成药，却高开低走；如今峰回路转、柳暗花明，更大空间的Pan-Ras终于迎来重磅突破：Revolutio的泛Ras分子胶RMC-6236，交出了炸裂级数据。 其针对二线胰腺癌Ⅲ期研究RASolute 302不仅成功上岸，且延续前期惊艳表现，面对癌王、冷肿瘤、Ras难治三座大山，OS近乎翻倍，首次把胰腺癌二线推入 “年生存期时代”，极具历史意义。 RMC-6236获批只是时间问题，但这不会是Ras赛道的终点，而是起点，对这个领域虎视眈眈且进度不慢的加科思、劲方、 $和誉-B(02256)$ 等选手，预期反而更明确了、形势在进一步明朗。 那么，下一步到底看什么呢？我认为，Pan-Kras会是Ras赛道接下来的主线。 最核心的一点，Pan‑Ras领域实现“师夷长技以制夷”的概率微乎其微。 毕竟，同一个机制+同一化学结构路径，“卡点”本身就很多，而Ras这类极为难成药的靶点更是如此，下一代Pan-Ras要解决毒副作用和CMC方面成药性的问题。在同一化学空间内，构效关系空间已经被高度占据，后发者要在同一框架内做出 “更好”，本质是在极度狭窄空间里极致优化，一方面RAS的选择性这一痛点就难以解决，另一方面我觉得在分子胶这块也很难做出显著成药性突破。不仅如此，还可能会涉及到专利等一系列问题。 在上述逻辑下，Pan-Kras我倒是觉得会是很好的突破口，目前Pan-Kras的化合物是一个典型的小分子化学结构，成药性强，，机制更精而准，而且安全性层面也会是非常重要的加分项。2024年开始我们就都知道，RMC-6236的安全性不太理想。三级以上TRAE高，其中皮疹最为醒目，肝毒性和血液毒性也不容忽视。美国前共和党参议员本·萨

2026年4月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在4月17日至22日于美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，以壁报形式展示了六项最新临床前研究及转化医学研究成果。相关研究涵盖公司多个核心创新方向，包括pan-KRAS抑制剂ABSK211、第四代EGFR抑制剂ABK-EGFR-1、CDK4选择性抑制剂ABK-CDK4、PRMT5-MTA协同抑制剂ABSK131，以及一项基于ctDNA技术解析FGFR2/3抑制剂ABSK061耐药机制的研究。 $和誉-B(02256)$ pan-KRAS抑制剂ABSK211 ABSK211是和誉医药自主研发的一款高效力、高选择性且具备良好口服生物利用度的小分子pan-KRAS抑制剂，针对多种KRAS突变具有广谱抑制活性，旨在满足KRAS驱动型肿瘤患者的未满足临床需求。本届AACR年会中，公司分别展示了其单药及联合治疗的临床前研究成果。 单药研究：广谱高效抑制KRAS突变 KRAS基因在多种肿瘤中高频突变，例如胰腺癌（约90%）、结直肠癌（约35%）及肺癌（约25%）。尽管已有pan-KRAS抑制剂进入临床阶段，但整体抑制效力仍有提升空间。 ABSK211在临床前研究中展现出多项优势： l 体外活性显著：在亚纳摩尔至纳摩尔浓度范围内，即可显著抑制多种KRAS突变（G12、G13、Q61及WT扩增）肿瘤细胞活力。此外，ABSK211对KRAS野生型且拷贝数正常的细胞几乎没有活性 l 体内抗肿瘤效果强劲：在多个KRAS G12V突变模型中可诱导深度肿瘤消退，并显著抑制下游信号通路。 l 广谱突变覆盖：在KRAS G12D、G12C、G12S、G13D等多种突变模型中展现出显著而稳定的抗肿瘤药效。 相关结果支持ABSK211向临床阶段推进

转自：秦艽 新药社 今日NMPA送达的药品送达信息显示，第一三共的盐酸吡昔替尼胶囊（Pexidartinib，PLX3397），遗憾收到通知件。  图片来源：NMPA官网 盐酸吡昔替尼最初由Plexxikon发现，后纳入第一三共体系开发。它是一个口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，核心靶点是CSF1R（colony-stimulating factor 1 receptor），同时也抑制KIT和FLT3-ITD。其研发逻辑主要是针对TGCT（腱鞘巨细胞瘤） 中CSF1/CSF1R通路异常激活所驱动的滑膜巨噬细胞聚集和病灶增殖。 作为一款在罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）领域具有里程碑意义的“First-in-class”靶向药物，也是目前全球首个针对腱鞘巨细胞瘤（TGCT） 的靶向药物，该药基于ENLIVEN研究约38%的客观缓解率在2019年获FDA批准上市，商品名为Turalio，用于治疗伴严重病变或功能受限、且无法通过手术改善的症状性TGCT成人患者。 安全性方面，盐酸吡昔替尼最大的临床限制是肝毒性。FDA说明书和公司更新都强调，该药可导致严重甚至致命性肝损伤，因此美国实施了风险评估与管控策略（REMS）管理计划。 2020年，EMA对Turalio的上市申请作出了拒绝上市许可的意见。EMA给出的核心理由是：虽然研究中肿瘤缩小，但对疼痛和关节功能等症状改善幅度有限、持续性不够明确，同时存在不可预测且可能危及生命的肝毒性担忧，因此认为获益不大于风险。  图片来源：EMA官网 2022年FDA又批准了新的给药方案，并将部分长期随访数据纳入标签。当前美国标签所示推荐剂量为250mg、每日2次、随低脂餐服用；这一方案替代了早期的空腹高剂量给药，目的是降低因进食导致暴露升高和肝毒性风险。 东亚桥接研究方面，该药在2025年发表的NCT04488822结果显示

2026年3月31日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）已获得欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗肝细胞癌（HCC）。目前，依帕戈替尼正在全球多地开展临床研究，此次获EMA授予ODD，将为该产品在欧洲的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是EMA为促进罕见病药物研发与批准而设立的核心激励政策。依帕戈替尼此次获得ODD认定，不仅代表了监管机构对其临床价值与需求的认可，也有望带来多项实质性支持措施：包括可申请方案协助（Protocol Assistance, PA）、享受监管费用减免，以及在批准上市后获得长达10年的市场独占期，从而为产品上市及商业化奠定坚实基础。 原发性肝癌是全球第三大肿瘤相关死亡原因，其中HCC约占75%-85%。当前，免疫检查点抑制剂联合抗血管生成治疗的“靶免联合”方案已成为晚期HCC的一线标准疗法。但晚期HCC仍缺乏行之有效的二线及后线治疗选择，且约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者接受一线靶免联合治疗的获益相对较差。与此同时，针对FGFR4/FGF19信号通路的靶向治疗尚无获批药物，使得FGF19过表达患者人群在现有标准治疗体系下仍存在未满足的治疗需求。 依帕戈替尼是和誉医药自主研发的一款高选择性、口服小分子FGFR4抑制剂。在既往临床研究中，无论作为单药还是联合治疗用于FGF19过表达的晚期HCC患者，依帕戈替尼均展现出良好的安全性、耐受性及显著的抗肿瘤活性。目前，依帕戈替尼正在全球开展多项针对FGF19过表达晚期HCC患者的临床试验，

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。 $和誉-B(02256)$ ABSK061目前正在开展用于治疗ACH的II期临床试验，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，预计将于2026年下半年公布初步数据。作为ABSK061全球开发战略的重要组成部分，和誉医药计划在美国招募患者参与此项II期研究，以进一步评估ABSK061在治疗ACH患者中的安全性、耐受性及疗效。 ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的一款高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中展现出良好的应用潜力。 关于ABSK061 ABSK061是和誉医药自主研发并拥有全球知识产权的新一代口服、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床的FGFR2/3选择性抑制剂。首代泛FG

2026年3月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司六项自研管线临床前研究进展入选2026年美国癌症研究协会（AACR）年会壁报展示环节。AACR年会是全球癌症研究领域最具影响力的学术盛会之一，本届会议定于2026年4月17日至22日在美国加利福尼亚州圣地亚哥会议中心举行。 $和誉-B(02256)$ 和誉医药将在本届AACR年会上展示如下进展： 标题：Discovery of ABK-CDK4, a selective and brain-penetrant CDK4 inhibitor 时间：2026年4月20日（周一）9:00-12:00 （太平洋时间） 地点：壁报展示区20，展板#13 摘要编号：1905 标题：Synergistic antitumor activity of the MTA-cooperative PRMT5 inhibitor ABSK131 in combination with multiple therapeutic agents in diverse cancer models 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:00（太平洋时间） 地点：壁报展示区14，展板#23 摘要编号：4504 标题：Circulating tumor DNA (ctDNA)-based profiling of acquired resistance to the fibroblast growth factor receptor (FGFR)2/3 inhibitor lavengratinib (ABSK061) in patient(pt)s with advanced solid tumors 时间：2026年4月21日（周二）9:00-12:

2026年3月19日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）今日宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在全球开发进程中斩获的又一关键里程碑，将为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持。 $和誉-B(02256)$ 孤儿药资格认定是FDA为支持罕见病创新疗法研发、加速审评审批设立的核心激励政策。此次ABSK061获得ODD认定，不仅是FDA对该产品临床价值与需求的认可，更将为其带来多项潜在的实质性利好：包括符合条件的临床试验税收抵免、上市申请（NDA/BLA）费用免除，以及产品获批后长达7年的市场独占期，为产品的上市及商业化奠定坚实基础。 软骨发育不全是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程[1]。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。 ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，特别是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，凸显其作为ACH儿童及青少年患者治疗选择的临床潜力。 目前，ABSK061针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床研究正在顺利推进中，已于2025年12月在中国完成首例患者给药，该项研究的初步数据

全国爱肝日丨精准守护你的“小心肝” $和誉-B(02256)$