转自：智通财经 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 $和誉-B(02256)$ 自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（Irpagratinib/ABSK-011）快速通道资格认定（Fast Track Designation，FTD），用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）及多靶点激酶抑制剂（mTKI）治疗，且伴有FGF19过表达的晚期或不可切除肝细胞癌（HCC）患者。国际权威肿瘤学术媒体OncoDaily亦关注到该进展并专题报道。  OncoDaily报道链接：https://oncodaily.com/fda-approvals/irpagratinib OncoDaily指出，快速通道资格旨在加速针对严重疾病且存在未满足临床需求的创新疗法的研发与审评进程，使企业能够与FDA进行更早期、更高频的沟通，并通过滚动提交（Rolling Review）机制提高审评效率。依帕戈替尼获FDA授予FTD后，将加快全球临床开发及注册推进节奏，有助于缩短潜在上市时间。 当前，晚期或不可切除的HCC患者在接受ICI和mTKI治疗后，缺乏有效的后续治疗方案。在分子生物学层面，约30%的HCC患者存在FGF19过表达，这部分患者在接受一线靶免联合治疗后的预后相对较差，亟需更具针对性的精准治疗方案。 OncoDaily在报道中提到，依帕戈替尼作为一种高选择性FGFR4抑制剂，精准靶向FGF19/FGFR4信号通路，在兼顾安全性和耐受性的同时展现出具有临床意义的抗肿瘤活性，尤其适用于肝功能受损的患者群体。 此次FDA授予依帕戈替尼FTD，主要基于其在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的I期临床研究结果。在既往接受ICI和mTKI治疗后进展的FGF19过表达HCC患

转自：王药药的小日常 $和誉-B(02256)$ 又有了新进展，2月10日宣布FDA已授予FGFR4抑制剂依帕戈替尼快速通道资格认定： 用于既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点激酶抑制剂（mTKI）治疗，且存在FGF19过表达的肝细胞癌（HCC）患者。 2月11日，又是宣布完成依帕戈替尼全球多中心I期临床扩展阶段美国首例患者给药，进展迅速。 这个结果，在意料之中。毕竟和誉此前公布的依帕戈替尼数据足够惊艳，这里简单做个复盘。 1）肝癌后线治疗的困境 肝癌后线治疗，一直面临比较大的挑战。 当前已上市的二线治疗药物如瑞戈非尼、阿帕替尼、帕博利珠单抗等，适应证均基于一线索拉非尼或系统化疗失败后与安慰剂对照的Ⅲ期临床研究数据，在实际应用中存在一定局限。 对于经TKI治疗后病情进展的患者，临床需求远远没有得到满足。如下图所示，不管是TKI还是ICI疗法，客观缓解率（ORR）只在10%左右，获得缓解的患者比例极低。 免疫联合疗法效果提升也有限。O+Y的CheckMate 040数据显示，纳武利尤单抗1mg/kg 联合伊匹木单抗3mg/kg，每3周1次的ORR在30%左右。不过，目前该方案尚未在国内上市。 而对于免疫疗法治疗后病情进展的患者，更是无药可用。 因为目前肝癌二线治疗药物的批准，大多基于以索拉非尼为代表的TKI作为一线治疗的情况，而对于一线免疫疗法失效的患者临床证据有限。 实践来看，无论是TKI、免疫疗法，还是免疫疗法联合TKI的组合，在免疫疗法治疗后病情进展的患者群体中的研究结果都堪称“灾难级”表现。比如，卡博替尼也在ICI治疗失败患者中进行了相关探索，对于接受既往从ICI治疗获益的患者，中位PFS和OS 分别为4.3个月和14.3个月。 对于后线治疗，尤其是免疫疗法治疗后病情进展的患者，

转自：王药药的小日常 匹米替尼获批，是 $和誉-B(02256)$ 成立以来最最重要的一个里程碑节点。这几天看了下，海外和国内券商都迅速给出了新的评级和目标价。个人也都仔细学习了下，做个简单记录。 1）Leerink Partners：上调目标价至19港元 先来看海外的。在匹米替尼获批后，专注于生命科学和生物制药领域的知名投行Leerink Partners发布了关于和誉医药的最新研报。海外投行能够这么快覆盖，也确实说明有很多外资在关注和誉这类优质的中国创新药资产，这个信号我认为比较值得关注。 看具体的，Leerink Partners对于匹米替尼的获批，总体评价很高。 第一，是肯定结果。Leerink Partners认为这是和誉医药发展的重要一步，并将继续关注后续监管进展及其第二适应症——慢性移植物抗宿主病（cGvHD）的相关指引。 第二，是高期待。Leerink Partners预计匹米替尼销售峰值约10亿美元，并将中国市场的成功概率（POS）从85%上调至100%。综合调整后，将目标价由18港元上调至19港元。 第三，预测了美国上市申报时间。Leerink Partners预测，默克已于2025年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）递交新药上市申请（NDA）。 2）中金公司：目标价20港币 国内方面，也有很多大投行对和誉进行了跟踪。比如，12月22日匹米替尼获批，12月23日中金就进行了跟踪，说明对和誉确实看好。 观点方面，大致是三个。 第一，对获批节奏的超预期。匹米替尼仅用时6个多月获批，中金公司认为是超预期的。确实，这个速度非常快，也证明了临床证据确凿。 第二，维持2025 年/2026 年归母净利润预测 0.48 亿元/3.20 亿元不变。中金公司根据DCF模型，维持跑赢行业

细数2025的闪光时刻，见证 $和誉-B(02256)$ 每一步奋斗足迹！ $和誉-B(02256)$

转自：@范俊青的专栏 创新药应该投哪类企业？从做事风格来看，我觉得可以分成两个阵营： 一类说得多、做成的少；另一类思想进取，但说得少，默默深耕、日拱一卒。 后者看似 “异类”，却是我眼中最值得长期同行的标的。创新药研发，本身不需要张扬，只要踏实深耕，技术与成果的积累如滚雪球般越积越厚。 我长期跟踪的一批企业，也基本验证了这个逻辑。比如关注比较多的和誉医药，管理层踏实务实，公司研发体系实力雄厚，行事低调，不放卫星，却总能给市场带来惊喜。 圣诞节前，它就给市场带来利好：核心产品匹米替尼在国内获批上市，适用于手术切除可能导致功能受限或引发较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。 作为公司首发管线，匹米替尼的获批意义重大，既是研发实力的有力自证，也是公司从研发迈向商业化新节点的开始。对此，市场或有预期，但匹米替尼仅用时6个月就“光速”获批，仍然超出很多人意料。 这本质上也在进一步告诉我们，跟踏实、务实的企业站在一起，总不会错的。 自证研发实力 对于biotech而言，首发管线上市是大事，这是证明自己的最重要的节点。和誉医药的首发管线匹米替尼在国内获批，也正是如此，背后藏着实打实的研发硬实力： 第一，填补国内空白。匹米替尼获批的腱鞘巨细胞瘤，是全球公认难啃的“硬骨头”。在匹米替尼获批之前，海外仅有两款药物获批，国内则处于空白状态，无一款药物可及。从这个角度来说，匹米替尼是实打实填补国内治疗空白的品种，含金量极高。 第二，光速获批。匹米替尼上市申请（NDA）获受理后，仅6个多月即实现零发补批准。这一节奏，印象中是国产肿瘤创新药审批中进度极快的，甚至堪称“最快之一”。这充分说明，监管层面对匹米替尼的临床价值和数据质量认可程度极高。 这两个维度，不仅印证了匹米替尼的核心临床价值，也让市场对其后续海外进展，抱有更高期待。毕竟，匹米替尼拥有全球BIC潜力。 目前，海外获批的两款药