今天早上，有一条消息上了微博热搜：
史上最贵药一支1448万元。
这只最贵的药于5月24日被美国食品药品安全局批准上市，商品名Zolgensma，诺华$诺华(NVS)$ 生产，治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症。
但是谁在乎这些问题呢，微博标题一出，哗天下之大然，群众纷纷表示这是在拿孩子的命要挟家长。但事实是怎样的呢？
脊髓性肌肉萎缩症(SMA)
脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy，SMA)即进行性脊髓性肌萎缩症(progressive spinal muscular atrophy)、脊肌萎缩症。临床表现为肢体肌无力与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
而SMA根据发病年龄和肌无力严重程度临床分为SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型三型，即婴儿型、少年型及中间型。
诺华这款1448万元主治SMA-Ⅰ型，也就是2岁以下脊髓型肌肉萎缩症。SMA-Ⅰ是SMA最严重的一型，发病率约为一万分之一，但经常导致患儿死亡或需要永久呼吸机辅助。
SMA的治疗药
在诺华递交新药之前，SMA的主要治疗药是Biogen$生化基因(BIIB)$生产的Spinraza
百健2017年产品总收入为103.547亿美元，同比增长5.5%，其中Spinraza收入8.83亿，极大推动了收入增长。18年Spinraza销售额达到了17.24亿美元，同比增长95%。
1448万贵不贵
Spinraza之所以能成为收入增长动力，和其定价密不可分。
Spinraza定价12.5万美元/针，首年需要6次注射，治疗费用75万美元，第二年开始费用降低一半至37.5万美元。疗程需要持续几年，治疗范围包括SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型。
诺华的Zolgensma定价是212万美元，折合人民币1448万元，主治SMA-Ⅰ型，疗程只需要1针。
如果你是孩子家长会给孩子用哪个产品治疗呢？
引进与现实
作为中国家长，目前可选的只有Spinraza。Spinraza注射液上市申请于今年2月25日获得国家药品监督管理局正式批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
Spinraza在中国的整个审理周期不到6个月，距离美国首次获批大约2年。这意味着Zolgensma在中国面世的时间也差不多得2年左右。
虽然Spinraza被引进了，但目前国内暂无定价。
关键是，谁来买单？
如此高昂得药价令各国卫生系统都很头痛。对此不同国家和地区采用不同政策，法国比利时德国荷兰等欧盟国家，以及澳大利亚覆盖了Spinraza的医保，美国某些医保公司和某些州提供了保险覆盖。
拭目以待看中国如何处理Spinraza。
股价表现
中文消息爆发较晚，今天的热议消息实际4天前就公布了，诺华和百健的盘面对这个消息进行了反应：
诺华没有暴涨，是因为诺华的市值太大，18年年营收519亿美元。多一个昂贵但使用人群稀少的罕见病用药目前不会短时间内让营收暴涨。
百健跌的少也合理。因为Spinraza覆盖123型，十分全面。诺华的Zolgensma暂时覆盖1型，想要冲击Spinraza还需要几个月时间完成临床研究以及世界各地的上市批准。
结语：
钦佩诺华的研发成果之余也为其高昂的药价捏把汗。罕见病药过贵也是年常话题了，每次药价创新高时都会被拉出来批判一番。诺华的定价的理由也很充分：比现有治疗流程便宜一半。
但和百健的分期付款方式相比，显然一次性更不容易让人接受。所以诺华也在考虑5年分期形式，不知道到时候财报这块的收入如何记账。
不过5年时间可能发生任何事，那时也许最贵最有效的治疗药，就不是诺华生产的了。
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