点击蓝字 关注我们 2025年12月23日,夏尔巴投资企业沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞(Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL)产品 GT307 注射液,获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。这是继公司GT201产品在中美完成临床申报后,沙砾生物在高安全性基因编辑型TIL领域取得的又一重要里程碑式进展,标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。 2025年12月23日,夏尔巴投资企业沙砾生物自主研发的新一代基因敲除型肿瘤浸润淋巴细胞(Tumor-Infiltrating Lymphocytes, TIL)产品 GT307 注射液,获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验(IND)批准。这是继公司GT201产品在中美完成临床申报后,沙砾生物在高安全性基因编辑型TIL领域取得的又一重要里程碑式进展,标志着公司多条细胞治疗管线迈入美国临床阶段。 GT307是一款基于CRISPR基因编辑技术的下一代双基因敲除型TIL产品,旨在解决传统TIL在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的ImmuT Finder®高通量免疫调控靶点筛选平台,公司系统性发现和鉴定了抑制TIL抗肿瘤功能的关键免疫调控因子,并通过CRISPR技术对其进行精准敲除,从而显著增强TIL的抗肿瘤功能和体内存续。 在基因编辑策略上,GT307采用高保真CRISPR/AaCas12bMAX核酸酶体系,相较于经典 SpCas9 核酸酶,在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势,相关研究成果已发表于《Molecular Therapy》,为 AaCas12bMAX核酸酶在细胞治疗领域的临床应用提供了关键科学依据(DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.09.009)。 围绕该