2021年12月27日，开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称 “开拓药业”）公布了普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者III期临床试验(NCT04870606)的进展。根据348例新冠患者的中期分析数据显示，由于事件数较少未达到统计学显著性。公司计划调整临床试验方案并寻求获得美国FDA等监管机构的同意，继续招募只有基础性疾病和/或无新冠疫苗接种史的高风险新冠患者。基于中期分析结果，普克鲁胺的安全性良好，没有报告一例药物相关的严重不良事件(SAEs)。
截至2021年12月23日，该项临床试验已按照原方案完成所有患者入组，95%以上的患者来自美国。中期分析入组的348名患者均来自美国，美国新冠患者的总体住院率非常低。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：
“
新冠疫情仍在加重，特别是奥密克戎变异株的出现，更加凸显了对新冠治疗药物的需求。研发对于变异病毒有效的治疗方法非常重要，我们相信普克鲁胺可以成为对抗新冠的重要工具。公司将继续加强三项全球多中心注册性临床试验，并适时披露各项试验的进展。
”普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者的研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的III期注册性临床试验。中期分析招募了348名轻中症新冠患者，均为5天内出现症状。患者被随机分到普克鲁胺治疗组（接受200mg普克鲁胺）或安慰剂对照组，每天口服两次，持续14天。临床试验招募未排除接种过疫苗和无基础病的患者。治疗组和安慰剂组均给予相同的标准治疗。临床试验的主要终点为28天内，患者住院（超过24小时）和死亡的百分比。
关于三项III期全球多中心临床试验
目前，开拓药业在美国、南美（包括巴西）、欧盟和亚洲（包括中国）等国家和地区进行两项普克鲁胺用于轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验和一项用于重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验。
另一项针对轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验 (NCT04869228)计划招募724名患者，临床试验的主要终点为28天内需吸氧的受试者百分比。针对重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验(NCT05009732) 是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的III期注册性研究，招募男性、女性（未怀孕）住院新冠成年患者，临床试验的主要终点为患者康复所需要的时间，关键的次要终点为死亡率的百分比。
开拓药业于巴拉圭获得用于住院新冠患者治疗的紧急使用授权（EUA）。
关于普克鲁胺
普克鲁胺作为一款雄激素受体（AR）拮抗剂和降解剂，目前正在开发用于新冠、前列腺癌和乳腺癌治疗的临床试验中。普克鲁胺对新冠感染早期和中后期均有很好的治疗疗效。在新冠感染的早期（轻、中症患者），普克鲁胺通过下调新冠病毒入侵宿主细胞的两个关键蛋白——ACE2和TMPRSS2的表达水平，阻止新冠病毒入侵宿主细胞。在新冠感染的中后期（重症患者），普克鲁胺通过调节宿主免疫和炎症相关信号通路，其主要作用机制是通过上调Nrf-2表达并提高其转录活性、从而调节多条炎症相关的信号通路，抑制新冠肺炎导致的炎症因子分泌如抑制IL-6和TNF-α分泌等，阻止细胞因子风暴的发生，从而在体内减轻机体免疫炎症反应和组织损伤，有效改善新冠感染重症患者的症状。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGF-β双靶点抗体、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的80多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn
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