谁热爱光明，光明就热爱谁。——纪伯伦
在我的新年16黑马组合中，最受虎友关注的是Sangamo,部分原因可能是股价更便宜，更有想象空间吧？事实上，单价高的长得更快，大家去看看 $Praxis Precision Medicines, Inc.(PRAX)$
经历2500万美元增发带来的股价颠簸后，它最近有走稳趋向。估计持仓虎友仍不太放心，因它仍面临4月27日前的一个合股可能。为此，我今天拚凑一篇小文讲下它的基本面进展，及未来前景。内容基于我的最新调研，仅供虎友们参考：
一 公司当前在做什么
管理层近日与杰富瑞交流中表示：
BLA提交：法布里基因疗法滚动提交已启动。4个模块中的3个（含临床数据）本月交完。正在等待CMC稳定性数据，预计2026年二季度全部完成。
合作洽谈：一直在继续Fabry商业化合作讨论，随着资产在监管进程中推进（BLA受理到审评），法布里项目的价值会越来越高，这会给合作伙伴谈判施加额外压力。
ST-503：AAV载体锌指抑制基因疗法，沉默SCN9A/Nav1.7 在顽固性小纤维神经疼痛中的作用，1/2期试验启动，4个招募点。
ST-506: 首个使用STAC-BBB载体的临床项目，治疗发病几个月内死亡率100%的朊病毒感染，正在准备向英国提交的新药申请。
二 法布里项目的疗效
前几天在世界大会上公布的详细数据显示：
心脏功能： 31/32名患者NT-proBNP和肌钙蛋白T稳定。这意味着没有心衰压力，没有心肌损伤。LVMI和QTc也稳定，没有心律失常的危险
肾脏： eGFR斜率逆转。第16周时还在下降（-3.6 mL/min/年）。第52周：+1.96。第104周：+1.74持续。FDA同意公司的计算方法。
机制： 清除足细胞中的lyso-GB3 → 炎症消退 → 亚功能肾单位恢复。病人恢复了出汗能力——这是真实世界的证据。
竞品药物进展：赛诺菲的法布里项目未达预期、QURE公司，在高剂量下 4名中有两名患者3级肝酶升高，该剂量组暂停入组。且没有报道肾小球过滤率数据。
华盛顿大学病理学及免疫学副教授：伯恩德·H·津瑟迈耶认为：Sangamo （ST-920）在临床方面仍具有显著优势，其中一项引人注目的新亮点是：在关键的 cardiac 读数上表现稳定，同时 a-Gal A 表达持久且对肾脏及其他器官具有支持作用。
三 现金跑道及合股可能
2月的融资让现金能撑到2026年三季度初。公司仍然需要合作伙伴的资金注入，以开启ST503，ST506的研究。
依据当前的业务进展及现金状况，公司很可能在4月前进行合股以符合上市规则，这也是许多投资人担心出现的情况，也是空头施加压力的主要借口。
不过呢，投资人也不必过分忧虑，合股后的公司中的多数会每况愈下，但也有少数能够实现逆袭。因为拖累公司股价的决定性因素不是合股这一形式本身，而是伴随的基本面。
四 估值
杰富瑞目标价：1.24美元；H.C. Wainwright重申的目标价：10美元；区间很大，一个定价考虑的是现金约束和BLA节奏。另一个定价考虑的是获批后的峰值销售。两家券商都给了买入评级。
X平台上的网红Soren给出2-106美元的梦幻区间，前提是法布里项目获批、HemoA 重新找到合作伙伴；ST503，ST506的研究取得成功，那意味着神经医学领域将迎来重大的范式转变。
五 未来前景
公司当前问题并不在于科学层面；而在于财务管理和实施环节。
正在来临的监管催化剂将在重新估值中起重要作用，举一个“苹果对苹果”的例子，研发人乳头病毒引起的呼吸道感染疗法的公司 $Precigen(PGEN)$ ，2024年12月股价只有0.67, 尽管公布了漂亮数据；12月30日宣布完成滚动提交后，股价1.32；FDA宣布接受，股价1.8;FDA批准，股价4.8
考虑到公司法布里项目的价值，我认为它有望复制PGEN 的上述轨迹。总之，2026 年或许将是一个充满变数且着实令人振奋的一年。
我相信谁耐心地等待早晨，谁就有力量迎接早晨。与持仓者共勉！
$Sangamo Therapeutics Inc(SGMO)$ Inc.(SANA)$$Solid Biosciences(SLDB)$ $Rocket Pharmaceuticals, Inc.(RCKT)$ $Intellia Therapeutics Inc(NTLA)$
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