利好消息助推Editas连续2天涨幅超过10%

@$Editas Medicine, Inc.(EDIT)$ @$CRISPR Therapeutics AG(CRSP)$ 

Editas Medicine于当地时间2020年12月5日宣布了EDIT-301的临床前数据和大规模生产工艺的成功开发。 EDIT-301使用CRISPR/Cas12a基因编辑技术，用于治疗β-地中海贫血（TDT）和镰状细胞病（SCD），两者均属于血红蛋白病（Hemoglobinopathies），是一组在世界范围内广泛流行的单基因遗传性血液病。 该产品 一次性使用即可长久有 效 ，具备Best-in-class的潜力 。 Editas在第62届美国血液学会（ASH） 年会和 展览会上报告了相关数据，推动公司股票连续2天涨幅超过10%。

β-地中海贫血和镰状细胞病，资料来源：CRISPR公司官网

数据显示，在健康捐献者和镰状细胞患者的CD34+细胞中，应用 CRISPR技术使HBG1和HBG2启动子达到了高水平的编辑，并诱导了强劲的 胎儿血红蛋白（HbF，血红蛋白F）生成。而且从编辑过的镰状细胞患者体内提取的红细胞显示，镰状细胞疾病表型被显著校正，包括镰状细胞减少和低氧状态时的流变特性改善。

此外， EDIT-301的大规模生产过程显示出了一致性和稳定性。当将大规模生产的健康捐献者的CD34+细胞注入免疫缺陷小鼠体内后，其造血系统重建的长期效果可与对照组相媲美。在整个研究过程中均检测到了高水平的编辑。

Editas将继续为评估EDIT-301治疗镰状细胞病的1/2期临床试验做准备。 目前公司已完成临床前毒理学研究，并确定了主要研究者和临床CRO， 有望在2020年底提交IND。

关于 Editas Medicine

Editas Medicine成立于2013年，由华裔生物学家张锋和今年诺奖得主Jennifer Doudna等人联合创办的一家基于CRISPR技术的基因编辑生物科技公司。 Editas Medicine致力于将基因编辑技术应用到人类治疗中，主要关注遗传性眼病的基因治疗，治疗罕见遗传病等。详细介绍可参考 Editas Medicine 一文。