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如果一个国家失去了讲故事的人，它就失去了童年---彼得 • 汉德克

以下内容由$Cassava Sciences Inc(SAVA)$ 神经科学家Lindsay的同学：神经医生Lewis撰写、仅供社区Savages参考：

9月7日，FDA的一个咨询委员会改变了主意，建议批准一种治疗ALS（渐冻症）的药物-FDA神经科学办公室主任（比利·邓恩）口头认可，使$Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(AMLX)$ 的药物有可能获得批准。

这与今年simufilam的批准有什么关系？

Amylyx做了一个事后回顾性的“反应者分析”，显示对药物（与安慰剂相比）有反应的患者有“通常强烈的反应”，即一般人群中的一群无反应者掩盖了药物的有益作用。此前，同一委员会在三月份拒绝了该药物，因为在整个研究队列中缺乏疗效。

你可能还记得，我认为SAVA使用Simufilam的结果比他们发布开放路径中前50名患者达到9个月终点的数据后意识到的要好。2021年8月25日发布的完整帖子可以在下面找到。5/50的ADAS-Cog11得分提高了50%以上（超过10分）。 阿尔茨海默氏症中的这种数据以前从未在任何研究或我的临床经验中看到过。 因此，数据无法通过樱桃采摘来解释。 

唯一的其他解释是（1）欺诈（2）无能的ADAS-Cog11测量（3）无阿尔茨海默氏症的人为了金钱进入研究。我认为所有这些都是遥远不可能的。 此外，阿尔茨海默病患者ADAS-Cog在一年时的平均下降率为5个百分点。

因此，SAVA拥有与Amylyx的类似数据，在开放标签研究中的200个中的前50个。 200人中的最后部分将在2022年底前完成他们的全年服药，届时数据将发布。如果200名患者的结果与前50名患者的结果相似（例如20/200具有显着（ADAS-Cog中大于50%的变化）改善，那么木薯将有一个（在我看来很强的）simufilam批准的论据。

临床医生知道，患者对任何类型的治疗总是有不同的反应。我们现在知道为什么了。 鉴于人类基因组包含3，200，000，000个位置。 超过100，000人的全基因组测序表明，任何两个人在一千人的一个位置上都会有所不同 - 即3，200，000个差异 。

$Cassava Sciences Inc(SAVA)$$Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(AMLX)$