祥峰制药:研发投入是它起飞的助燃剂

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01 公司简介

① 简述

Vertex Pharmaceuticals($福泰制药(VRTX)$ 祥峰制药,纳斯达克股票代码:VRTX)是一家全球生物技术公司,投资于科学创新,为严重疾病患者创造变革性药物,专注于专业市场。有多种批准的药物可以治疗CF(囊性纤维化,一种危及生命的遗传性疾病),并且有几个正在进行的临床和研究计划,以推进和扩展CF的治疗。,包括镰状细胞病、β 地中海贫血、APOL1 介导的肾脏疾病、1 型糖尿病、疼痛、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症和肌肉萎缩症。销售的药物是TRIKAFTA / KAFTRIO,SYMDEKO/SYMKEVI,ORKAMBI和KALYDECO。总的来说,四种药物正用于治疗北美,欧洲和澳大利亚约83,000名CF患者。

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② 研究与开发

囊性纤维化。公司正在3期临床试验中评估VX-121 / tezacaftor / VX-561每日一次的研究性三联用药。还在研究基因疗法和基因编辑方法,以治疗剩余的约10%的CF患者,他们预计不会从小分子药物中受益。

镰状细胞病和β地中海贫血。公司正在评估3期临床试验CTX001,这是一种基于CRISPR / Cas9的研究性基因编辑疗法,用于治疗严重的镰状细胞病或SCD,以及使用CRISPR的输血依赖性β地中海贫血或TDT。注册已完成,预计在2022年底提交CTX001的监管文件。

APOL1 介导的肾脏疾病。基于VX-147的阳性2期数据,用于治疗APOL1介导的局灶性节段性肾小球硬化症或FSGS的小分子,预计VX-147将在2022年第一季度在更广泛的APOL1介导的肾脏疾病(AMKD)人群中进入关键发展。

1型糖尿病。公司正在评估VX-880,一种干细胞衍生的胰岛细胞疗法,涉及胰岛细胞移植,用于1/2期临床试验中1型糖尿病或T1D的潜在治疗,最近宣布了该临床试验中第一位T1D患者的阳性Day 150数据。公司将在2022年继续为患者提供剂量。而且还在T1D中寻求其他计划,其中植入的胰岛细胞被封装在免疫保护装置中或修饰以产生低免疫细胞。

疼痛。公司正在评估VX-548,一种NaV 1.8抑制剂,用于两项2期临床试验中急性疼痛的非阿片类药物治疗。预计在2022年第一季度获得这些临床试验的数据。

α-1抗胰蛋白酶或AAT缺乏症。公司在Z-AAT蛋白的蛋白质折叠校正的2期研究中获得了VX-864的机制证明。计划在2022年将一种或多种新型小分子矫正剂推向临床,旨在解决AAT缺乏症(AATD)的肺部和肝脏表现。

杜氏肌营养不良症或 DMD 和肌强直性营养不良 1 型。公司专注于推进旨在治疗DMD和DM1潜在病因的基因编辑疗法。同时还在探索潜在的小分子方法,以解决DMD和DM1的潜在因果生物学问题。

02 财务业绩

① 财务摘要

2021年,由于KAFTRIO在欧洲的普及以及TRIKAFTA在美国的持续强劲表现,祥峰制药的净产品收入继续增长。研发和SG&A总费用增加到39亿美元,而2020年为26亿美元,这主要是由于公司向CRISPR支付了9亿美元的预付款,这与CTX001合作的修订有关。2021 年,销售成本占净产品收入的 12%。截至2021年12月31日,现金、现金等价物和有价证券增至75亿美元,而截至2020年12月31日为67亿美元,这主要归因于净产品收入和盈利能力,但被回购普通股和向CRISPR支付的9亿美元所抵消。

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② 业绩成果

2021年祥峰制药收入为75.74亿美元,同比增长22%;运营成本和费用为47.92亿美元,同比增长43%;经营收益为27.82亿美元,同比下降3%;净收入为23.42亿美元,同比下降14%。

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2021年,祥峰制药净产品收入与2020年相比增长了14亿美元,即22%,这主要是由于KAFTRIO在国际多个国家的推出,并于2020年第三季度在欧盟获得批准,以及TRIKAFTA在美国的表现,包括2021年6月为CF 6至11岁的儿童推出TRIKAFTA。除TRIKAFTA/KAFTRIO以外的产品收入下降的主要原因是患者从这些药物转向TRIKAFTA/KAFTRIO。

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销售成本主要包产品净销售额应付的第三方特许权使用费以及生产库存的成本。在过去几年中,由于净产品收入的增加,销售成本一直在增加。2021 年和 2020 年,销售成本占产品净收入的比例分别为 12%。到2022年,预计总销售成本将增加,因为净产品收入预期会增加,销售成本占净产品收入的百分比将类似于销售成本占2021年和2020年净产品收入的百分比。

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研发费用包括为研发产品和候选产品而产生的内部和外部成本,以及通过业务开发交易获得或许可的某些技术相关的费用。2021年研发费用总额为30.51亿美元,同比增长67%。在2021年和2020年,与CF计划相关的成本占开发成本的最大部分,除了2021年向CRISPR支付的9亿美元预付款,该款项包含在上表中的合作付款项下。与2020年相比,2021年开发费用增加了12亿美元,即104%,这主要是由于向CRISPR付款以及与多元化管道相关的费用增加,包括临床试验、员工人数和基础设施成本。预计,除了与业务开发活动相关的付款外,由于渠道多样化,开发费用将在2022年继续增加。

与2020年相比,2021年的销售、一般和管理费用增加了9%,这主要是由于持续投资以支持药品的商业化,并增加了对管道产品的支持。预计,到2022年,销售、一般和管理费用将继续增加。

03 增长动力

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① Trikafta(囊性纤维化)

Trikafta(囊性纤维化)是业务增长的主要驱动力,带来了17亿美元的收入(比预期高出9%)。管理层还指出,还有另外25,000名患者可以使用VRTX目前的药物组合(40亿美元的商业机会)进行治疗。

一项长期研究的数据显示,Trikafta的疗效很高。根据真实世界的数据(16000名患者),Trikafta治疗与肺移植风险降低87%,肺恶化风险降低77%以及囊性纤维化患者死亡风险降低74%相关。然而,该公司不打算保持正轨,并正在研究新一代囊性纤维化药物。2021年,该公司启动了两项试验,作为VX-121 / tezacaftor / VX-561组合疗法的3期研究的一部分。这些研究中的患者入组预计将于2022年底至2023年初结束。这种组合可能成为当前药物更有效和方便的替代品。

② CTX001

CTX001可以成为VRTX的下一个商业产品。在季度报告时,约有70名患者接受了治疗。该公司计划在2022年底申请加速批准。根据管理层的数据,美国和欧洲有150000名患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者,其中32,000人患有严重的疾病。25000名是重症镰状细胞病患者,其中大多数居住在美国和欧洲。根据管理层提供的医生调查数据,大约1/4-1/3的镰状细胞病患者是CTX001治疗的良好候选者。

③ VX-147型

在过去十年中,遗传性肾脏疾病研究的主要进展之一是发现APOL1基因的突变会导致严重的肾脏疾病。VX-147是一种APOL1抑制剂,靶向由APOL1基因缺陷引起的疾病。根据结果,在对16名患者的II期研究中,患者的尿蛋白水平(蛋白尿,肾损伤的标志物)降低了47.6%。该公司计划开始支点试验,招募更广泛的受众。据管理层称,潜在的市场是10万名患者,这代表着数十亿美元的收入机会。在目前的适应症中,潜在市场约为10,000名患者。但是,如果获得FDA的批准,该药物可能会进行相关适应症的测试,这将使潜在市场扩大到100000人。

④ VX-880系列

为了在治疗1型糖尿病方面取得长期成功,药物必须满足两个要求 - 具有高质量的胰岛细胞和保护这些细胞免受免疫系统破坏的方法。VX-880可以解决这个问题。现在,免疫抑制药物用于防止免疫系统破坏。该公司计划将这些细胞与保护胰岛细胞免受免疫系统侵害的装置相结合。这种治疗类型的IND计划于今年晚些时候提交。还有一个计划对细胞进行基因改造,以便免疫系统不会破坏它们。

⑤ VX-548

今年下半年启动了两项概念验证研究,用于使用VX-548治疗急性疼痛。一项研究涉及腹部整形术后使用该药物,第二项研究涉及拇囊炎切除术后使用该药物。在这两项研究中,与安慰剂和阿片类药物相比,研究了药物的有效性。该研究的一个重要特征是存在/不存在吸毒成瘾。这一点尤其重要,因为美国存在阿片类药物危机。由于阿片类药物过量,每年约有75,000人死亡。鉴于VX-548的作用机制,我认为产生成瘾效应的可能性很低。据管理层称,潜在市场估计为40亿美元,尽管90%的处方药是仿制药。

04 风险

在研究和开发CF以外的严重疾病疗法方面投入了大量资源,如果无法成功将其中一种或多种疗法商业化,业务可能会受到重大损害。产品开发具有高度的不确定性和昂贵的价值,在研发的早期阶段可能看起来很有前途的候选产品可能由于多种原因而无法取得商业成功,包括未能证明可接受的临床试验结果或获得上市批准,无法以经济上可行的条件制造或商业化候选产品, 或安全问题的出现。

竞争:该公司在囊性纤维化市场的垄断地位的主要风险是艾伯维(ABBV)的药物,试验数据预计将在第一季度末公布。然而,结果将仅适用于第二阶段的试验,这意味着如果结果成功,该药物只能在2-3年后才能进入市场。

05 估值

为了确定Vertex股票的未来潜力,使用贴现现金流方法,得出的每股公允价值为406美元,比当前价格低67%。即使假设未来几年债券收益率大幅上升,WACC为12%,公允价值仍为320美元,股价潜力超过30%。

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06 观点总结

Vertex Pharmaceuticals(祥峰制药)作为一家全球生物技术公司,在最新年度的业绩表现出良好的净产品收入和盈利能力。公司对于囊性纤维化等产品的大量研发投入是其主要的增长动力,尽管在竞争对手艾伯维的压力下,祥峰制药的估值仍对投资者有吸引力。

2021年,祥峰制药净产品收入与2020年相比增长了14亿美元,同比增长22%;同时祥峰制药在研发费用上的投入也大幅增加,2021年研发费用总额为30.51亿美元,同比增长67%,尤其是囊性纤维化药物、CTX001、VX-147型、VX-880系列和VX-548上的研究投入。另一方面,该公司在囊性纤维化市场的垄断地位的主要风险是艾伯维(ABBV)的药物。总得来说,祥峰制药在估值上来看还有有很大的机会。

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投资没那么简单,但也不难。

但首先,你要拥有正确的金钱价值观和行之有效的投资策略。

知行合一,不做资本的韭菜。

# 老虎财报季2021Q4

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