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$Adverum Biotechnologies, Inc.(ADVM)$ ADVM

我们应集中关注将要发生什么，而不是什么时候发生。 ---巴菲特

* ADVM-22是一种独特的单次给药基因疗法，玻璃体内注射、用于治疗湿性年龄黄斑变性（wAMD）

* OPTIC 1期试验 预计在4季度内开始

ADVM是一家临床阶段基因疗法公司，针对目标是医疗需求未予满足的严重罕见病及眼科疾病。公司今日宣布FDA已给与其ADVM-022快车道认证资格。ADVM-022是一种创新的基因疗法，用于治疗湿性年龄性黄斑变性。

“FDA的快车道资格是对我们ADVM-022项目的一个重大认可。”公司临时主席及CEO Leone Patterson说道。“我们期待着与FDA合作，并从加速的研发及审批通道中获益”

快车道认证的目的是为治疗严重疾病的药物提供研发便利、加快审核、以满足未予满足的医疗需求。此认证使得公司在产品研发和审核过程中与FDA的经常**流成为可能。此认证同时也提供优先审查和加速审批的资格，这也许会带来更短的FDA审查程序。

关于ADVM-22的OPTIC 1期试验

该项多中心、标示公开、剂量提升的1期试验用以评估对抗血管内皮生长因子疗法有反应的wAMD 患者单次玻璃体内注射ADVM-022的安全性和可耐受性。全美多个主要的视网膜中心计划参与此1期临床试验。该试验预计招募18名患者，将对3个剂量进行评估；第1种剂量：6 x 10^11 微克/单眼, second dose: 2 x 10^12 微克/单眼, and third dose: 6 x 10^12 微克/单眼。患者还将接受递减及预防性的糖皮质激素给药。此试验的第一端点是ADVM-02224单次玻璃体内注射后24周的安全性和可耐受性。第2端点包括最佳矫正视力（BCAV）24周变化值、中心视网膜厚度数值、及需要救助性注射阿柏西普（aflibercept）的患者百分比。每位入组患者将被跟踪观察2年。

关于ADVM-022

ADVM-022使用一种独家的携带一个阿柏西普（aflibercept ）解码片段的载体微管(AAV.7m8) ，在独有的表达盒控制下，以单次玻璃体内注射方式给药。过多的VEGF活动（血管内皮生长因子）能导致wAMD 进展及视力丧失，目前的抗-VEGF疗法需要患者经常地接受给药（每4-12周）。目前已批疗法的依从性下降与病人的视力下降有直接关联。ADVM疗法的目标是提供持续的、达到治疗水平的 aflibercept， 并使频繁注射抗-VEGF的负担最小化。

2018年5月，ADVM的长期临床前药效数据在美国基因与细胞疗法协会21届年会上公布。在非人类灵长类动物wAMD模型上进行的临床前研究中，ADVM注射后13月的疗效与较早报告的数据一致，结果证明，与未治疗的试剂控制组对比，单次玻璃体内注射ADVM在预防4级损伤发展方面安全、并具有重要统计学意义((p<0.0001)。ADVM-022带来的长期疗效可与目前的标准疗法抗血管内皮生长因子：阿柏西普相比。在此项临床前研究中，ADVM-22耐受良好、没有严重恶性事件。

在相同的临床前研究中，ADVM-022引起了单次注射后持续16个月的 afliberceptf眼内表达。Aflibercept蛋白在眼防水和玻璃体内的强力表达在16月依然被观测到，更重要的是在视网膜和脉络膜组织中，wAMD的血管重生就发生在那里。

关于湿性年龄性黄斑变性（wAMD）

年龄性黄斑变性（AMD）是一种行进性疾病，影响负责中心视力的黄斑区内的视网膜细胞。疾病行进导致视网膜细胞死亡及视力的逐渐丧失。大约10%的AMD是晚期型，也称作湿性年龄性黄斑变性（wAMD），在此型AMD,血管开始侵入到视网膜中的细胞层之间的空间。这些新生血管通常是渗漏性的，可导致视网膜中充血、充液，进而引发失明。

wAMD是60岁以上老年人致盲的主要原因。许多个人受到此种疾病的影响，在美国约有120万发病人数。美国的每年新发病例大约15-20万人，依据全国老龄人口计算，此患病人数预计将大幅增加。

目前的疗法麻烦且造成负担，因为患者通常每隔4-12周就需要玻璃体内注射抗血管内皮生长因子蛋白。对患者和他们的护理者来说，依从该疗法非常困难，这就导致了依从性的缺失和来自服药不足的失明。

提示

本篇文字仅供读者参考，不构成购买、出售、持有所提到的股票，或采取其它任何投资策略的建议。