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$奥麦罗制药(OMER)$

“如果你买了一个伟大的公司，你就坐那儿待着就行了 ” ---芒格

在此前的“王冠上的宝石”一文中，我们着重介绍了OMER公司的OMS721治疗造血干细胞移植相关的血栓性微血管病（HSCT-TMA）的最新研发进展。事实上，OMS721有潜力成为“一弹三鸟”的重磅创新药物。除了HSCT-TMA，它还能有效治疗肾小球肾炎（IgA）和非典型尿毒综合征（aHUS）。这些肾病严重危及患者的生命健康，截至目前，相关的医疗需求一直未能满足。OMS721的横空出世或许能给患者带来无限的希望！

IgA肾炎是世界范围内最常见的肾小球肾炎。这种类型的肾炎患者占需要接受透析的肾病患者总数的10％。大约40％的IgA肾炎患者在确诊后20年内会发展成为终末期肾脏病(end stage renal disease)。目前还没有任何治疗IgA肾炎的疗法获得FDA的批准。

Omeros公司于去年8月宣布了OMS721治疗肾小球肾炎(I) 的临床2期试验结束后跟踪研究产生的新数据。相关数据显示，IgA肾炎 (IgA nephropathy) 患者停止服用OMS721后，他们的肾炎症状仍然持续得到改善。

在OMS721临床2期试验结束时，4名参加试验的IgA肾炎患者的蛋白尿(proteinuria) 指数都获得了显著的改善。这些患者在试验结束后继续接受常规跟踪检查。在试验结束一年后的跟踪检查数据表明，3位患者的蛋白尿指数的改善仍然得到维持。这3名患者的尿白蛋白/肌酐比值(urinary albumin/creatinine ratios,uACRs) 分别为接受OMS721治疗之前基数的14％、23％和24％。此外，他们的估算肾小球过滤率(estimatedglomerular filtration rate, eGFR) 也得到了改善，意味着他们的肾功能得到了提高。其中肾功能下降最严重的1名患者的eGFR从30mL/min/1.73m2提高到47mL/min/1.73m2，提高幅度达到57％。

莱斯特大学 感染、免疫与炎症系的肾脏医学教授Jonathan Barratt 博士如此评价道：“我的经验中还从来没有看到过像OMS721疗法这样在停药1年后仍然可以改善蛋白尿指数的例子，而且1年后的跟踪研究数据同时显示出eGFR指标的改善，这一指标的改善通常需要更长时间才能显现出来。”

公司主席兼CEO Gregory A. Demopulos博士说道：“OMS721在治疗结束后的持续疗效显示了这一药物在治疗IgA肾炎方面的潜力，我们期待与FDA合作最终确定临床3期试验的试验方案，并且将在今年晚些时候开始招募IgA肾炎患者。”

我们再来了解下非典型溶血性尿毒综合征（Ahus）的相关试验数据：

OMER的Ⅱ期试验招募的主要是非典型溶血性尿毒综合征患者，但也包括患有血栓性血小板减少性紫癜（TTP）或造血干细胞移植（HSCT）相关血栓性微血管病的患者。在每一个三位患者组成的试验组中，OMS721持续注射四周。第一组（低剂量）的数据已在2015年2月19日公布。

第二组（中等剂量组）包括两位aHUS患者和一位TTP患者。两位aHUS患者在试验前和研究过程中均接受了血液肾透析。基于在中等剂量组中获得的良好数据结果，高剂量组试验已经开始，一名aHUS患者已经完成了研究治疗阶段。

二期临床试验以改变血小板基础水平为最终目的。在试验中，中、高剂量组的三个非典型溶血尿毒综合征患者（其中中等剂量组两人，高剂量组一人）的血小板在治疗周期后恢复正常，浓度在统计学上与基线水平平均显著升高了约68000/ml（p=0.0055）。中等剂量组中，抗血浆疗法的非典型溶血性尿毒综合征（plasma therapy-resistant aHUS）的两名患者的数据如下：

血小板平均升高了47%，两名患者血小板均能恢复到正常水平。

裂红细胞平均下降了86%，其中一名患者的裂红细胞完全消失。

结合珠蛋白平均上升了71%，两名患者在治疗周期过程中结合珠蛋白水平均能达到正常水平，其中一名患者在末次服药一周后水平稍低于正常。

LDH平均水平下降5%，两位患者的LDH均保持在轻微超过正常范围的水平。

高剂量组的第一位患者也完成了OMS721治疗。该（此）名患者是接受抗血浆疗法的非典型溶血性尿毒综合征患者，并伴有并发性病包括乙型肝炎C、冷沉球蛋白血症和淋巴癌。在接受OMS721治疗前，该患者进行了重复的透析。在OMS721治疗全程以及完成之后，该患者不再进行透析。血液学和肾脏参数显示：

血小板数量增加63%，回归正常水平

裂细胞完全消失

结合珠蛋白由检测不到的水平增加至正常

LDH减少43%，略高于正常水平

肌酐水平降低24%

与预期一致，中等剂量和高剂量组中，患有非典型溶血性尿毒综合征的患者要比低剂量组患者在疗效方面具有更持续和显著的提高。与低剂量组一致的是，中等剂量和高剂量组患者在治疗全程中同样对该药有很好的耐受性。

Gregory A. Demopulos热情洋溢地讲到：“OMS721二期临床试验在非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的结果激动人心。根据临床资料,我们认为我们可以通过OMS721皮下注射或静脉注射,使用方便和舒适的频率和剂量，有效地消除凝集素途径的活动。非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的同情性用药已经开始，我们期望在今年将临床试验推进至混合剂量阶段，并且与食品及药品管理局洽谈三期临床试验相关事宜。”

芒格说： 你们这代人做投资，比我们当年更难了。难就难吧，不难还没意思呢。OMER是不是一匹汗血宝马？让我们拭目以待！

提示：

1 我们没有诱导读者进行跟风投资或投机之意图，我们刊登此文的唯一目的是以真实的投资成绩来扩大我们在美股投资人群里的影响力。

2 文中所引数据可能不是真实、准确和正确的，并不构成购买、出售、持有所提到的股票，或采取任何投资策略的建议。读者务必注意买卖研发阶段小市值生物科技股票的潜在风险。