$奥麦罗制药(OMER)$
你只需做很少几件对的事情，只要你不做太多的错事——沃伦•巴菲特
Don't say I didn't warn you
做空OMER的大小投机者务必注意，轻率地与公司基本面做对不会带来理想的结果，尤其面对一家拥有巨大潜力的创新生物制药公司。打个比喻，OMER就像一座正在冒烟的火山，而你们却在它的山脚里建造房舍。
你们最大的赌注就是OMS-721的研发失败。今天我就带你们看看，OMER为何已被定义为风险去除资产。
下文编译自trustintelligence.com 作者：Alan Ross
摘要
----药物开发本身就有风险。
----如果/当达到某些进展基准时，风险就会降低
----OMER最近报道了去除公司风险的进展
----基本面的风险降低没有反映在过度低估的股价上
“风险去除”是指某件事的发生或完成降低了坏事发生的可能性，比如赔钱，从而使情况变得更安全。
药物开发是有风险和昂贵的。它也充满了二元事件，突然间，一种候选药物或多或少地很有可能最终获得批准，然后开始带来收入。显然，那些销售批准药物的药物开发公司比那些没有销售的公司风险要小。获批的产品不仅表明管理层有能力通过监管途径获得候选药物的批准，而且销售批准的药物可以提供现金流来支付更多药物开发的成本。
现有的药物
Omeros (OMER)有一种被批准的药物OMIDRIA，用于白内障晶状体置换手术。数据表明，它减少了
----完成手术所需的平均时间
----不良事件的发生率，如失明
----炎症
----术后疼痛和患者止痛药的使用
经批准后，OMIDRIA获得了3年的医疗保险直通报销，并将其指定为手术用品的一部分。手术包以固定的费率报销，而不管包中有什么。两年后，OMIDRIA成为手术包的一部分，不能单独由医疗保险报销。这导致其收入大幅下降，直到被纳入2018年美国政府综合支出法案(US Government Omnibus spending bill of 2018)而获得额外两年的通过。2020年9月报销资格到期后，有限的2年续期带来另一个销售大幅下降的风险。
最近，由于医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)决定给予OMIDRIA一个j代码，2020年9月之后可能缺乏OMIDRIA报销的问题至少被部分去除风险。这为OMIDRIA提供了一个专门的计费代码，因此它不会成为外科供应包的一部分。J-Code计划在下个季度开始(2019年10月1日)或明年(2020年1月1日)开始生效，这取决于CMS实施新季度政策的速度。
Omeros的企业战略是降低风险。他们首先开发OMIDRIA的目的是利用这些收入为进一步的药物开发提供资金，并将股东权益稀释程度降至最低，而不是将这些创新、且有利可图的候选药物的特许权利出售。OMIDRIA的持续销售以限制股权稀释的方式去除股东所持股票的风险。OMER拥有不到5000万股的股份，其最大的个人股东CEO/董事长的利益与所有做多股票的人一致。
候选药物
一种药物的研发阶段越早，它最终被监管机构(在美国，食品和药物管理局FDA)批准的可能性就越小。看看这些关于一种新生物制剂获得FDA批准的可能性的统计数据。
试验阶段 FDA批准机会
第1阶段…11.5%
第2阶段…17.1%
第3阶段…50.2%
BLA提交…88.0%
Omeros拥有一个庞大而多样的新型创新候选药物管线，可以满足重要的患者需求。为了说明这条管线是如何被去除风险的，我将只关注最先进的生物技术，即人类单克隆免疫系统抗体。Narsoplimab(又名OMS721或Narso)是一种凝集素通路的masp2抑制剂。在过去一年左右的时间里，这种药物已经从2期临床试验发展到针对不同适应症的3期临床试验。
正如上面的数据所显示的，从第2阶段到第3阶段的转变使FDA最终批准的几率增加了近300%(从17%增加到50%)。这是一个明显的风险去除，但去年的股价反而高于今年。
但是，还有更多、多得多
在药物开发行业最终及最灾难性的风险是，一个公司可能花费数亿美元，却被FDA拒绝了他们的药物/生物批准申请。花一大笔钱在研究上，却没有通过守门者FDA，这是所有风险之母。
这意味着任何表明FDA支持候选药物的行为都是在去除候选药物和公司的风险。
历史上，很少有制药公司能像Omeros这样从FDA获得如此多的帮助和支持，而它只针对一种具有多种适应症的新型候选药物。在我阐明这一点之前，我要告诉你我认为为什么会发生这种情况
FDA的行动表明，它希望尽快将Narso推向市场，因为这种药物可以挽救生命，没有危险的副作用，还可以帮助没有得到批准治疗的疾病患者。将安全有效的救命药物快速推向市场，这难道不正是FDA应该做的？
FDA降低风险的行为
FDA已经给予OMS721 (Narso)
----IgA肾病突破性疗法指定
----HSCT-TMA突破性疗法指定
----补体介导血栓性微血管病的预防(抑制)孤儿药地位
----IgA肾病治疗的孤儿药地位
----HSCT-TMA孤儿药地位
----aHUS患者治疗快车道指定。
这些多重给予是非同寻常的。这些给予伴随着与FDA工作人员更大的接触，以帮助Omeros更快地推进Narso、以及更快监管审查的承诺、此外，还有批准后一段时间的商业独占权，这使得该药物更加有利可图。
虽然上面FDA的行动是FDA对narsoplimab最明显的支持，但FDA最近以更微妙和更重要的方式去除了narsoplimab的风险，因此，去除了Omeros公司的风险。
真正的大交易
OMER的masp2抑制剂正在针对3个适应症进行初步开发。我将描述FDA已经采取的针对每一种适应症，在突破性疗法和快速通道指定基础上的行动，该等行动说明FDA希望纳索普利单抗尽快获得批准。这些措施中的每一项都能使FDA更快或更有可能地批准Narso，从而使Omeros脱离风险。
1 对于aHUS来说，FDA希望在市场上有一家与Soliris竞争的公司来降低患者的风险。Soliris有一个黑框警告，由于免疫系统受到抑制而导致致命感染的风险，这不是Narso的问题。因此，FDA要求
----只需要40名患者的样本量就可以批准
----没有安慰剂对照，即使Soliris是有效的治疗标准。
2 对于IgAN, FDA批准了一种新的替代终点(蛋白尿)，这将显著缩短试验的时间，因此Narso有可能更快地进入市场，减少接受或将来需要肾透析的、可能死于终末期肾病的人数。
3 对于HSCT-TMA, FDA已经放弃了通常对典型候选药物开发者的大部分要求。如果你告诉我FDA会像过去那样积极支持这些要求，我肯定，那只是一厢情愿！
FDA已经
----接受了一个相对较小样本的概念验证的2阶段试验作为一种关键的试验
----批准了关键的试验计划,不需要任何额外的病人治疗,
----使用现有的(已经收集）成功的第二阶段Narso数据开发HSCT-TMA的主要终点,因为从来没有一种药物候选针对干细胞移植经常致命的并发症。
----允许Omeros提交滚动BLA(当BLA部分完成时，分开提交)，这样FDA的审查将花费更少的时间。
通常，药物候选开发者会在临床第二阶段后与FDA召开会议，如果他们用数据打动了FDA，他们就会为第三阶段的设计提出建议。接下来，开发者与FDA召开会议，以获得他们对试验设计和终点的批准。开发者试图让FDA接受它愿意用作关键变量以决定是否批准药物/生物制品的主要终点。
这不是发生在Omeros、Narso和HSCT-TMA上的情况。正在进行的II期试验的中期数据显然令人印象深刻，以至于FDA决定不需要额外的患者参与II期试验，使其成为一个关键的试验。然后，FDA决定使用narsoplimab治疗效果的数据以及它对相同阶段2期试验患者的临床效果来确定关键试验中被认为是成功的终点
我觉得有必要再重复一遍，原因很简单，因为我不相信大多数观察家理解FDA通过研究narsoplimab对HSCT-TMA患者影响的数据来定义成功。
我们知道,当然,这是令人印象深刻的数据,因为FDA证明了它，通过允许例如使用这种单臂,开放标签的二阶段数据作为BLA基础,且不要求任何3期试验、,不需要任何更多的病人在第二阶段试验进行测试!只有当数据清楚地表明Narso有效并挽救了病人的生命，FDA才会这么做。
摘要:FDA希望Narso上市。
当你比较他们如何鼓励OMER的努力时，证据是压倒性的。
他们为何这样做？
1 Narso将拯救很多生命。
2 Narso没有严重的副作用，更不用说像Soliris这样的潜在致命副作用了。
3 Narso通过有效治疗没有得到批准治疗的潜在致命疾病来解决未得到满足的医疗需求。
4 Narso将为国家节省数十亿美元的医疗开支：
----减少aHUS治疗费用及并发症
----减少最终接受透析的人数，透析并发症，以及医疗保险、医疗补助和退伍军人管理局系统在终末期肾病方面的巨大成本。
----消除为大量死于HSCT-TMA的患者花费的100多万美元的临终关怀费用，从而不会“浪费”移植前的抗癌治疗成本。
明智的公共政策是确保安全、有效的救命药物在可行情况下尽快地得到。对于没有现有治疗方法的潜在致命疾病/状况，这是加倍正确的。
精彩评论