获得FDA快速通道认定，缺乏CD33的工程造血干细胞扩大急性髓性白血病疗法收益

2021年9月9日，临床阶段细胞和基因组工程公司Vor Biopharma宣布，该公司用于治疗急性髓系白血病(AML)的主要工程造血干细胞(eHSC)候选药物VOR33已获得FDA授予的快速通道认定。

VOR33是通过CRISPR基因编辑工程改造后的造血干细胞，这些细胞已被设计为缺乏CD33的表达。VOR33输注入患者体内，VOR33就会在患者体内分化为不表达CD33的血细胞，参与人体血液系统的正常运作；同时减少表达CD33的健康血细胞，旨在保护患者的健康细胞免受抗CD33疗法的影响。

如果患者随后接受CD33靶向疗法的治疗，那么CD33靶向治疗分子将不会攻击由VOR33分化而来的血细胞，仅会攻击具有CD33的靶细胞。即“暴露肿瘤细胞，隐藏健康细胞”。

这就避免了CD33靶向疗法对相关健康细胞的杀伤，扩大了CD33靶向疗法的治疗范围和有效性，从而有可能扩大对急性髓性白血病的临床受益。

Vor的首席监管和质量官Robert Pietrusko药学博士说：“获得快速通道指定是Vor的一个重要里程碑，这标志着FDA认识到面临急性髓系白血病的患者的严重和危及生命的医疗状况，以及VOR33解决这一未满足的医疗需求的潜力。我们将继续与FDA密切合作，以加快VOR33的开发，公司目前正在积极参与针对目前治疗选择有限的AML患者的1/2a期临床试验。我们将继续按计划在2022年上半年报告VOR33的初始临床数据。”

关于 Vor Biopharma

Vor Biopharma是一家临床阶段的细胞和基因组工程公司，旨在通过开创工程造血干细胞(eHSC)治疗平台来改变癌症患者的生活，该平台释放靶向治疗的潜力。Vor公司的eHSC首先从匹配的健康供体中收集HSC，然后该HSC经过基因工程处理，敲除表达靶蛋白的基因，随后将其输注到患者体内。

 Vor公司候选产品示意图（图源：官网）

2019年2月，Vor Biopharma公司完成了4200万美元的A轮融资。2020年7月，该公司宣布完成了1.1亿美元的B轮融资，以推进VOR33进入临床试验，加深其产品组合，并加快对其科学平台的其他靶标的验证。

来源：医麦客