$(EIDX)$
新锐名称： $(Eidos Therapeutics)$
公司坐标：Palo Alto，加州，美国
官方网站：http://eidostx.com/
融资情况：获2700万美元投资
管理团队：Neil Kumar博士任首席执行官
Eidos Therapeutics成立于2013年，是一家由行业资深人士领导的临床阶段的生物医药公司，专注于解决由转甲状腺素蛋白(TTR)引起的淀粉样变性(ATTR)，一种医疗需求尚未得到满足的罕见疾病。该公司试图通过稳定TTR来治疗此类疾病。Eidos研发的AG10是一种口服给药的小分子，旨在有效地选择性稳定四聚体TTR，从而从源头阻断产生ATTR的一系列分子事件。AG10与四聚体TTR结合能在T119M突变位置产生强分子键，使TTR“超稳定”，并能增强存活率。因此，Eidos认为AG10可能成为“best-in-class”的疗法。
▲AG10与四聚体TTR结合，稳定其结构并防止形成致病性淀粉样原纤维(图片来源：Eidos官方网站)
IPO募集的资金预计将用于推动AG10进入2期临床试验，并继续为3期临床试验做准备。Eidos公司向美国证券交易委员会提交的资料显示：“在1期临床试验中，健康志愿者服用最高测试剂量的AG10后，我们观察到整体TTR稳定性平均超过95%，在AG10血药浓度达到峰值时，稳定性可达到100%。相比之下，在我们的临床前研究中，20毫克和80毫克的tafamidis在峰值水平上仅分别达到45%和60%的稳定性。我们相信这些观察结果归因于AG10结合模式的优势，以及与TTR，而非其他血浆蛋白的特异性结合。”
5月3日，Eidos在2期试验中给第一位ATTR心肌病患者服用了AG10。该公司计划在一项随机，双盲，安慰剂对照试验中纳入45例有症状的ATTR心肌病患者。试验中至少有30%的患者出现突变型ATTR心肌病，其余患者为野生型。患者将随机按1:1比例接受安慰剂或两种不同剂量的AG10。如果耐受性良好，该公司预计将治疗方案维持28天。
Avrobio是首批进入临床阶段的溶酶体贮积症基因疗法公司之一。溶酶体贮积症是一类罕见的遗传疾病，患者缺乏提供重要代谢功能的酶或蛋白质的基因。该公司将其专有的慢病毒基因疗法平台应用于溶酶体贮积症，以及其他使用全身递送基因疗法有治疗益处的广泛疾病。慢病毒载体技术将基因稳定添加到患者的自身细胞中，为患者永久的进行基因组整合，提供持久的和潜在终生治愈的疗效。Avrobio设计了先进的第三代4质粒慢病毒载体平台，这种高效、经过验证的基因转移系统可将基因稳定添加到病人自己的CD34+干细胞中。Avrobio的平台包括专利技术，独特的制造工艺，基因疗法的专有技术和工具。
▲Avrobio的技术原理(图片来源：Avrobio官方网站)
AVR-RD-01慢病毒基因疗法，正作为单剂量疗法对法布里病(Fabry disease)患者进行研究。法布里病患者的CD34+干细胞经提取和分离，用携带正常GLA基因的慢病毒载体转导细胞形成AVR-RD-01。然后将AVR-RD-01输注到患者体内，从而恢复正常的GLA基因表达，使患者自身产生α-半乳糖苷酶A(α-galactosidase A)。
▲Avrobio的研发管线(图片来源：Avrobio官方网站)
在1期临床试验中，第一例法布里病患者在接受单剂量的AVR-RD-01治疗后，溶酶体α-半乳糖苷酶A的血浆活性正常。基于1期临床试验的积极结果，Avrobio预计在年中进行2期临床试验，在多个国家招募8至12名未经治疗的患者，患者将接受单剂量AVR-RD-01并持续追踪48周。除此之外，该公司还计划进行针对戈谢病(Gaucher disease)和胱氨酸病的基因疗法1/2期临床试验。这些试验的第一批患者预期将在2019年中期接受治疗。
福利：全仓一把梭老头的完整版，终于去找嫩模了。
敲黑板, 全是知识点：
曾经我以为Tony是一个标准的男儿名字，直到今天我才知道Tony是一个职业，Tony老师是一个梗。
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