半月内两起儿童基因编辑试验死亡事件曝光，业内警示：追求“全球首创”不能忽视临床安全与合规要求

【半月内两起儿童基因编辑试验死亡事件曝光，业内警示：追求“全球首创”不能忽视临床安全与合规要求】 继7月下旬一名6岁女童在接受“全球首例脑部基因编辑”治疗后死亡的事件被曝光后，8月5日，一家总部位于上海的基因疗法企业辉大基因披露情况说明称，2025年8月，在一项针对杜氏肌营养不良症的首次人体临床试验中，一名高剂量组受试者在接受HG302给药后不幸离世，该受试者的死亡原因为“在接受高剂量腺相关病毒载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征”。短短半个月内，两起发生在2025年的儿童死亡事件相继公之于众，均指向了在研究者发起的临床试验中，为追求“全球首创”而可能存在的冒进风险。多位业内专家表示，这两起不幸事件暴露出国内部分IIT试验存在推进过快、风险认识不足、合规性不足等问题。