金吾财讯 | 赛诺菲(SNY)于周二公布旗下药物Nexviazyme最新临床研究成果，该药物针对6个月及以下、未经治疗的婴儿型庞贝病患儿开展三期临床试验，顺利达成预设主要终点。试验数据显示，受试患儿在接受52周治疗后，可实现长期存活且无需依托有创通气维持生命，验证了药物针对低龄婴幼儿罕见病群体的核心治疗效果，为适应症拓展提供了核心临床依据。
本次三期试验不仅达成主要疗效终点，所有次要终点指标也全部顺利达标，其中包含关键的无呼吸机生存核心评估指标，全方位印证了药物的治疗稳定性与临床应用价值。从安全性表现来看，Nexviazyme整体耐受表现良好，试验全程未出现与药物治疗相关的严重不良事件，也未发生受试患儿死亡案例，整体安全数据符合临床用药标准，具备规模化临床应用的基础条件。
试验过程中仅出现轻度不良反应，全部受试者中有29.4%的参与者出现输液相关反应，未对整体试验结果与患儿健康造成严重影响。基于本次完整且达标的三期临床数据，赛诺菲计划正式向美国监管机构提交申请，争取获批用于治疗婴儿型庞贝病，进一步拓宽药物的临床适用人群范围。
公开用药资质信息显示，Nexviazyme此前已获得美国市场审批，可用于治疗一岁及以上的晚发型庞贝病患者。本次临床突破将填补极低龄婴儿型患者的用药空白，完善药物在庞贝病全年龄段患者的治疗布局，进一步巩固赛诺菲在罕见病治疗领域的产品竞争力与市场份额。
精彩评论