全球首个由人工智能驱动识别新靶点、设计分子结构的创新药Ⅲ期临床试验将在我国启动。近日，治疗特发性肺纤维化的Rentosertib口服药Ⅲ期临床试验中国研究者会议在北京举行，计划7月启动临床试验，由北京协和医院主任医师徐作军担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山、上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。北京、上海、广州三地名医合作研究，可见这款创新药的“含金量”。
Rentosertib由英硅智能研发，这家将全球科技总部设在上海的企业利用自研Pharma.AI平台和张江科学城的新药研发生态，将人工智能驱动发现的候选药物推向临床试验，成为“人工智能+生物医药”赛道的全球领先者。
AI辅助发现靶点并设计分子
英硅智能创始人、首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫博士介绍，公司7年前在上海设立药物研发中心后高速发展，2025年底在港交所上市，成为中国“AI制药第一股”。正在建设的浦发上城科创智谷，有一栋极具设计感的长条形建筑，将成为英硅智能的全球科技总部。
“张江药谷有如此多的CRO（医药研发合同外包服务机构），还有如此多的人才、如此充满活力和努力工作的社群，人们专注于以最高的质量快速交付实验结果，这是我们选择落户上海的原因。”扎沃隆科夫说。
扎沃隆科夫（左）和英硅智能联合首席执行官任峰在实验室工作。
Rentosertib临床前研究就是在张江药谷完成。在AI制药领域，研发团队要做到“干湿结合”——干实验在人工智能系统上进行，湿实验在生物学实验室进行；人工智能系统生成的新药研发结果经过湿实验验证，再开展下一阶段的干实验。在国际一流的新药研发生态支撑下，这款AI创新药的早期发现与开发仅耗时18个月，而用传统方法完成新药早期发现与开发的平均时间为4.5年。
Pharma.AI平台在干实验中表现突出。针对特发性肺纤维化这一慢性肺部疾病，研发团队采用与组织纤维化相关的组学和临床数据集，对Pharma.AI的靶点发现平台PandaOmics进行训练。在此基础上，靶点发现平台通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建，生成了潜在靶点列表。之后，这个平台分析了涵盖专利、出版物、科研基金、临床试验等数据库的数百万个文件，深入评估所有潜在靶点的新颖性及其与疾病的关联性，最终确定TNIK是最有潜力的抗纤维化靶点。
针对新靶点，小分子化合物设计和生成平台Chemistry42通过“生成式对抗网络”等深度学习算法，设计并合成了一批小分子化合物。研发团队对这批化合物进行实验测试，并将测试数据回传给Chemistry42。这个平台对数据进行深度学习后，再合成一批更优的化合物。就这样，经过数轮“设计—合成—测试—优化”，英硅智能确定了临床前候选化合物。
13个AI创新药进入临床试验
如今，这个临床前候选化合物已通过Ⅱa期临床试验，即将进入Ⅲ期临床试验，向着“全球首款获批上市的AI创新药”目标进军。
“在Rentosertib的Ⅱa期临床研究中，我们欣慰地观察到剂量依赖性的疗效趋势，这个积极结果引发了海内外科研机构的广泛关注与期待。”徐作军教授说，“面向更大规模、持续时间更长的Ⅲ期临床研究，我们期待各方在研究标准、潜在挑战应对、跨中心数据一致性等方面加强协作，对Rentosertib形成更客观、全面的评估，最终造福特发性肺纤维化患者。”
Pharma.AI平台
这款候选新药的突破并非个例。扎沃隆科夫介绍，截至目前，英硅智能已提名30个人工智能驱动发现的临床前候选化合物，其中13个已获批进入临床试验，涵盖肿瘤、免疫、纤维化、中枢神经系统等多类疾病。从项目启动到提名临床前候选化合物，耗时最长的为18个月，耗时最短的仅9个月。用人工智能平台辅助识别靶点、设计分子的新范式不仅能大幅缩短创新药早期研发时间，还能显著降低经费投入，为每个项目节省数百万至数千万美元。
打造干湿实验全链路智能闭环
随着大模型和智能体兴起，AI制药领域正在快速发展。“龙虾”（OpenClaw）智能体问世后，英硅智能把它部署到位于浦东金桥的LifeStar2全自动化实验室，使中控系统拥有自主决策能力，将实验室的吞吐量提升了40%—50%。
这家占地近1300平方米的实验室由细胞培养、基因测序、高通量筛选等6个功能岛组成，岛与岛之间通过装有机械臂的自动导向车连接。各个功能岛上，灌装试剂、取化合物、样本处理等所有实验步骤都由“机器人+科学仪器”完成，可7×24小时不间断运行，工作量相当于一支50人左右的生物学实验团队。
LifeStar2全自动化实验室
受“龙虾”智能体启发，英硅智能今年5月发布了智能实验室操作系统LabClaw，已将其部署到金桥全自动化实验室。这个操作系统整合了靶点发现平台PandaOmics、自动化实验室硬件矩阵、实验室信息管理系统和多维度数据分析管线，旨在建立AI思考、机器执行、人类监督“三位一体”实验新范式。它通过5个协作式智能体与28个专业技能模块，打造了从药物靶点发现、化合物筛选、自动化实验执行到数据分析与报告生成的干湿实验全链路智能闭环。同时，这个操作系统在关键节点引入“人在回路”审批机制，通过研发人员监督，确保研究过程符合科学严谨性与合规性。
沿着“专精模型+大模型+智能体”的AI制药道路，这家扎根上海的企业有望把越来越多的创新药推向临床试验，直至获批上市。“我们将入驻的全球科技总部位于金桥智能制造核心区域，有一流的产业和办公环境，三条地铁线汇聚于此。在这个国际化产业城区，AI制药将与智能制造、人工智能等相关产业不断发生连接，实现共赢。”对于企业未来发展，扎沃隆科夫充满了期待。
（文章来源：上观新闻）
精彩评论