罗氏公司周四宣布，在收到欧洲药品监管机构的反馈后，将针对其基因疗法 Elevidys 启动一项晚期临床试验。该疗法用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），由罗氏与美国 Sarepta Therapeutics 公司合作研发。此前，因两例患者死亡事件与该疗法相关而引发审查，这款药物去年未能获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。
- 此项 III 期临床试验旨在补充欧洲药品管理局要求的安慰剂对照数据，以便重新提交注册申请。
- Elevidys 目前已在 9 个国家获批用于可自主行走、确诊携带 DMD 基因突变的男孩，其中包括美国。美国曾在去年 7 月临时暂停该药物的发货。
- 杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要累及男性儿童，会导致肌肉随时间逐渐衰弱。
- 该研究将持续超过 72 周，在约 100 名早期可自主行走的 DMD 男孩中，对比评估 Elevidys 与安慰剂的疗效和安全性。主要终点为受试者从地面站起的速度（“起身时间”）变化。
- 罗氏首席医疗官兼全球产品开发负责人李维・加勒韦表示：“我们的信心源于充分的长期数据，这些数据证实了 Elevidys 持久的疗效与安全性，同时也基于我们在全球为逾千名可自主行走的患病男孩提供治疗的经验。”
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责任编辑：郭明煜
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