美国FDA批准首款致命儿童罕见病疗法,火箭制药股价上涨

环球市场播报03-27

美国食品药品监督管理局(FDA)批准火箭制药(Rocket Pharmaceuticals)一款针对儿童罕见且通常致命的免疫缺陷疾病的基因疗法后,该公司股价在周五盘前大涨 10%。这是该病症首次获得监管机构的治疗批准。   FDA 批准的这款药物名为 Kresladi,用于治疗重症白细胞黏附缺陷症 I 型(LAD-I)。患有该病的人群,其白细胞无法正常抵达感染部位,导致患者极易发生严重感染。   ...

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