BioMarin暂停骨骼疾病疗法的中期临床试验

环球市场播报03-16

BioMarin 制药公司周一宣布，在报告多例患者髋关节脱位事件后，将终止一款骨骼疾病疗法的中期临床试验，消息导致其股价下跌 4%。 BioMarin 当时正在对其药物 Voxzogo 进行临床试验，用于治疗特纳综合征、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖（ACAN）缺陷患者。这些均为罕见遗传疾病，会导致严重身材矮小，部分病例还伴随骨骼发育异常。特纳综合征发生于女性，患者缺失部分或全部 X 染色体...

网页链接

免责声明：本文观点仅代表作者个人观点，不构成本平台的投资建议，本平台不对文章信息准确性、完整性和及时性做出任何保证，亦不对因使用或信赖文章信息引发的任何损失承担责任。

精彩评论

我们需要你的真知灼见来填补这片空白

发表看法

{"i18n":{"language":"zh_CN"},"isChannel":false,"data":{"share":"https://www.laohu8.com/m/news/2619464520?lang=zh_CN&edition=full","thumbnail":"","is_english":false,"pubTime":"2026-03-16 22:42","share_image_url":"https://static.laohu8.com/b0d1b7e8843deea78cc308b15114de44","id":"2619464520","market":"fut","top_or_hot":-1,"title":"BioMarin暂停骨骼疾病疗法的中期临床试验","media":"环球市场播报","content":"<div>\n<p>BioMarin 制药公司周一宣布，在报告多例患者髋关节脱位事件后，将终止一款骨骼疾病疗法的中期临床试验，消息导致其股价下跌 4%。\n\nBioMarin 当时正在对其药物 Voxzogo 进行临床试验，用于治疗特纳综合征、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖（ACAN）缺陷患者。这些均为罕见遗传疾病，会导致严重身材矮小，部分病例还伴随骨骼发育异常。\n特纳综合征发生于女性，患者缺失部分或全部 X 染色体...</p>\n\n<a href=\"https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-03-16/doc-inhrezkk2594890.shtml\">网页链接</a>\n\n</div>\n","source":"sina","html":"<!DOCTYPE html>\n<html>\n<head>\n<meta http-equiv=\"Content-Type\" content=\"text/html; charset=utf-8\" />\n<meta name=\"viewport\" content=\"width=device-width,initial-scale=1.0,minimum-scale=1.0,maximum-scale=1.0,user-scalable=no\"/>\n<meta name=\"format-detection\" content=\"telephone=no,email=no,address=no\" />\n<title>BioMarin暂停骨骼疾病疗法的中期临床试验</title>\n<style type=\"text/css\">\na,abbr,acronym,address,applet,article,aside,audio,b,big,blockquote,body,canvas,caption,center,cite,code,dd,del,details,dfn,div,dl,dt,\nem,embed,fieldset,figcaption,figure,footer,form,h1,h2,h3,h4,h5,h6,header,hgroup,html,i,iframe,img,ins,kbd,label,legend,li,mark,menu,nav,\nobject,ol,output,p,pre,q,ruby,s,samp,section,small,span,strike,strong,sub,summary,sup,table,tbody,td,tfoot,th,thead,time,tr,tt,u,ul,var,video{ font:inherit;margin:0;padding:0;vertical-align:baseline;border:0 }\nbody{ font-size:16px; line-height:1.5; color:#999; background:transparent; }\n.wrapper{ overflow:hidden;word-break:break-all;padding:10px; }\nh1,h2{ font-weight:normal; line-height:1.35; margin-bottom:.6em; }\nh3,h4,h5,h6{ line-height:1.35; margin-bottom:1em; }\nh1{ font-size:24px; }\nh2{ font-size:20px; }\nh3{ font-size:18px; }\nh4{ font-size:16px; }\nh5{ font-size:14px; }\nh6{ font-size:12px; }\np,ul,ol,blockquote,dl,table{ margin:1.2em 0; }\nul,ol{ margin-left:2em; }\nul{ list-style:disc; }\nol{ list-style:decimal; }\nli,li p{ margin:10px 0;}\nimg{ max-width:100%;display:block;margin:0 auto 1em; }\nblockquote{ color:#B5B2B1; border-left:3px solid #aaa; padding:1em; }\nstrong,b{font-weight:bold;}\nem,i{font-style:italic;}\ntable{ width:100%;border-collapse:collapse;border-spacing:1px;margin:1em 0;font-size:.9em; }\nth,td{ padding:5px;text-align:left;border:1px solid #aaa; }\nth{ font-weight:bold;background:#5d5d5d; }\n.symbol-link{font-weight:bold;}\n/* header{ border-bottom:1px solid #494756; } */\n.title{ margin:0 0 8px;line-height:1.3;color:#ddd; }\n.meta {color:#5e5c6d;font-size:13px;margin:0 0 .5em; }\na{text-decoration:none; color:#2a4b87;}\n.meta .head { display: inline-block; overflow: hidden}\n.head .h-thumb { width: 30px; height: 30px; margin: 0; padding: 0; border-radius: 50%; float: left;}\n.head .h-content { margin: 0; padding: 0 0 0 9px; float: left;}\n.head .h-name {font-size: 13px; color: #eee; margin: 0;}\n.head .h-time {font-size: 11px; color: #7E829C; margin: 0;line-height: 11px;}\n.small {font-size: 12.5px; display: inline-block; transform: scale(0.9); -webkit-transform: scale(0.9); transform-origin: left; -webkit-transform-origin: left;}\n.smaller {font-size: 12.5px; display: inline-block; transform: scale(0.8); -webkit-transform: scale(0.8); transform-origin: left; -webkit-transform-origin: left;}\n.bt-text {font-size: 12px;margin: 1.5em 0 0 0}\n.bt-text p {margin: 0}\n</style>\n</head>\n<body>\n<div class=\"wrapper\">\n<header>\n<h2 class=\"title\">\nBioMarin暂停骨骼疾病疗法的中期临床试验\n</h2>\n\n<h4 class=\"meta\">\n\n\n2026-03-16 22:42 北京时间&nbsp;&nbsp;&nbsp;<a href=https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-03-16/doc-inhrezkk2594890.shtml><strong>环球市场播报</strong></a>\n\n\n</h4>\n\n</header>\n<article>\n<div>\n<p>BioMarin 制药公司周一宣布，在报告多例患者髋关节脱位事件后，将终止一款骨骼疾病疗法的中期临床试验，消息导致其股价下跌 4%。\n\nBioMarin 当时正在对其药物 Voxzogo 进行临床试验，用于治疗特纳综合征、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖（ACAN）缺陷患者。这些均为罕见遗传疾病，会导致严重身材矮小，部分病例还伴随骨骼发育异常。\n特纳综合征发生于女性，患者缺失部分或全部 X 染色体...</p>\n\n<a href=\"https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-03-16/doc-inhrezkk2594890.shtml\">网页链接</a>\n\n</div>\n\n\n</article>\n</div>\n</body>\n</html>\n","isBrief":false,"type":0,"news_type":1,"symbol":"ACAN","symbol_name":"Americann Inc.","start_time":0,"source_url":"https://finance.sina.com.cn/stock/usstock/c/2026-03-16/doc-inhrezkk2594890.shtml","article_id":"2619464520","we_media_id":null,"thumbnails":[],"rights":null,"url":"https://stock-news.laohu8.com/highlight/detail?id=2619464520","pubTimestamp":1773672120,"columns":[],"sourceInfo":{"source_id":"sina","name":"sina"},"weMediaInfo":null,"summary":"BioMarin 制药公司周一宣布，在报告多例患者髋关节脱位事件后，将终止一款骨骼疾病疗法的中期临床试验，消息导致其股价下跌 4%。BioMarin 当时正在对其药物 Voxzogo 进行临床试验，用于治疗特纳综合征、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖缺陷患者。BioMarin 表示，将继续在努南综合征患者及一类原因不明的身材矮小患者中测试该药物。上月，FDA 批准了 Ascendis 制药公司的每周一次注射剂 Yuviwel，使其成为第二款在美国获批用于软骨发育不全的疗法。","collect":0,"end_time":0,"defaultTopTitle":"sina.com.cn","property":[],"viewcount":null,"language":"zh","relate_stocks":{"ACAN":"Americann Inc.","BK4007":"制药"},"translate_title":"BioMarin Suspends Interim Clinical Trial of Therapy for Bone Disorders","themeId":null,"isJumpTheme":false,"ttsUrl":null,"symbols_score_info":{"ACAN":1},"content_text":"BioMarin 制药公司周一宣布，在报告多例患者髋关节脱位事件后，将终止一款骨骼疾病疗法的中期临床试验，消息导致其股价下跌 4%。\n\nBioMarin 当时正在对其药物 Voxzogo 进行临床试验，用于治疗特纳综合征、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖（ACAN）缺陷患者。这些均为罕见遗传疾病，会导致严重身材矮小，部分病例还伴随骨骼发育异常。\n特纳综合征发生于女性，患者缺失部分或全部 X 染色体；SHOX 缺陷由生长相关基因缺失或异常引起；ACAN 缺陷则由对软骨结构至关重要的基因突变所致。\n在中期试验期间，多名患者出现股骨头骨骺滑脱，即髋关节球部在骨骼仍在生长的部位从大腿骨处滑脱。\nBioMarin 表示，将继续在努南综合征患者（身体多部位正常发育停滞）及一类原因不明的身材矮小患者中测试该药物。\n美国食品药品监督管理局（FDA）于 2021 年批准注射剂 Voxzogo 用于软骨发育不全（一种侏儒症）患者。\n上月，FDA 批准了 Ascendis 制药公司的每周一次注射剂 Yuviwel，使其成为第二款在美国获批用于软骨发育不全的疗法。\n\n\n\n海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP\n\n责任编辑：郭明煜","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"-2","news_tag":"","news_rank":0,"isVideo":false,"video":null,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"need_login_tip":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; +claudebot@anthropic.com)","isDev":false,"isTTM":false,"tenantId":"TBCN","deviceId":"web-server-community-laohu8-v3","version":"4.42.0","shortVersion":"4.42.0","platform":"web","vendor":"web","appName":"laohu8","isIOS":false,"isAndroid":false,"isTiger":false,"isTHS":false,"isWeiXin":false,"isWeiXinMini":false,"isWeiBo":false,"isQQ":false,"isBaiduSwan":false,"isBaiduBox":false,"isDingTalk":false,"isToutiao":false,"isOnePlus":false,"isHuaWei":false,"isXiaomi":false,"isXiaomiWebView":false,"isOppo":false,"isVivo":false,"isSamsung":false,"isMobile":false},"href":"/m/news/2619464520","isCrawlerRequest":true}