“从1到N”——百济神州研发体系进化论

E药经理人01-24

对百济神州而言，索托克拉是承前启后的关键。它将验证泽布替尼的成功能否被复制并转化为批量产出BIC（Best-in-class，同类最佳）药物的体系能力。它，是“从1到N”的起点。所言非虚，百济神州确实像个“研发狂魔”。仅用8个月，它的全新一代BCL2抑制剂索托克拉（百悦达®）就完成了在中国两项适应症从NDA（New Drug Application，新药上市申请）递交到上市获批。众所周知，BCL2...

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Application，新药上市申请）递交到上市获批。众所周知，BCL2抑制剂是BTK抑制剂耐药或治疗失败后的主要后续方案之一。同时拿下慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）及套细胞淋巴瘤（MCL）两个重要适应症，索托克拉被寄望以BIC的实力进一步巩固百济神州依靠泽布替尼在全球血液肿瘤领域构建的头部地位。但百济神州总裁、全球研发负责人汪来博士认为，索托克拉的意义远不止如此。2019年11月泽布替尼在美国获批上市后，包括汪来在内的公司核心管理层都在思考同一个问题：怎样提升在研药物成为BIC的潜力，从而最大限度提升研发成功率？这是一个与医药产业“高投入、高风险、长周期”的底层逻辑相抗衡的宏大命题，也是彼时百济神州迫切需要回答的问题：在高配团队、高额研发投入基础上运转的“百济神州模式”，该如何迭代到2.0阶段？随着汪来职能范围的扩大（从临床前到临床，从中国区到亚太区再到全球研发负责人），公司研发的长期战略，正日益成为他持续投入更多考量并与团队共同推进的重要方向。而索托克拉项目则是百济神州研发能力升级迭代中非常重要的演兵场。2025年12月30日，索托克拉获批，这款被寄予厚望的产品让百济神州完成了这场历时六年多的模式验证。“泽布替尼之于百济神州是‘从0到1’，索托克拉则是‘从1到N’的起点。”汪来表示。将汪来的讲述置于百济神州研发体系过去近七年的发展背景下：研究团队从200人扩容至1200人；全球临床开发团队从几百人壮大至约3500人，并彻底建成“去CRO”（CRO，合同研究组织）能力；公司也处于由亏转盈的重要转折阶段。在此过程中，作为以“全球新一代肿瘤创新药企”为目标的百济神州，“从1到N”的布局和打法，已在一项项实战中逐渐凝聚成型。在汪来的描述中，由约4700人组成的全球研发团队，贯穿药物研发全流程，宛如一套精密衔接、高效联动的超级系统：精准是手段，高效是底蕴，批量打造BIC是未来目标。“百济神州研发的核心策略就是在聚焦的疾病领域深度布局，找对靶点、设计出有BIC潜力的分子，然后快速通过概念验证（POC，proof of concept）确认这一潜力，高效完成注册性临床并凭借数据推进上市。”汪来认为，这是在当前行业环境下投入产出比最佳的模式。百济神州总裁、全球研发负责人 汪来01射击前，必须保证有足够多、足够好的子弹新药研发难的底层逻辑，核心在于人类对生命科学的认知尚浅，叠加行业自身长周期、高投入、低成功率的本质特征，形成了多重亟待突破的约束。新药从靶点发现、分子设计、临床前研究、临床试验到监管审批，全流程往往耗时8-10年甚至更久，且每个环节都存在不可预测的风险，任何一个节点出现偏差都可能导致项目终止。汪来认为，随着目前整个行业的迭代和竞争加速，即使做FIC（First-in-class，同类首创），也要做到BIC，否则FIC的先发优势可能很快会被BIC超越。“新药研发就像射击，要想命中靶心，首先得有足够好、足够多的子弹。”汪来的比喻形象诠释了百济神州的早研逻辑。百济神州从2019年至今，已将早研团队从200人扩充至约1200人，目的就是通过打磨“又多又好”的子弹，减少临床前的不确定性——索托克拉就是成功走完全程的那一颗“子弹”。“百济神州在聚焦的疾病领域深耕，选择多个不同靶点，用最优的药物模式（modality）针对每个靶点设计最佳分子。每个瘤种可能布局10-20款候选分子甚至更多。”汪来介绍。通过对研发体系的持续投入，百济神州已构建起聚焦血液瘤及肺癌、消化道肿瘤和乳腺癌等实体瘤领域的多元管线，涵盖了小分子、单抗、双抗/多抗、蛋白降解（CDAC）、ADC、细胞与基因治疗（CGT）等药物模式——目前已有超过80个临床前项目在推进中。对创新药企来说，在熟悉的疾病领域持续深耕更容易打出“组合拳”。肿瘤药物研发的核心逻辑是联合用药：围绕基石产品，针对新的临床需求迭代或补位，最终形成产品组合以巩固领域优势。以血液肿瘤治疗为例，泽布替尼作为BTK抑制剂，通过阻断B细胞增殖信号成为全球血液肿瘤治疗的基石之一，但单一靶点干预仍难以克服部分患者疗效有限及长期用药后耐药等问题。百济神州需要做的，就是找到能与泽布替尼联用或接续，从而实现“1+1>2”的靶点。“百济神州通过系统梳理BTK耐药的作用机制，逐一排查潜在方向，最终锚定BCL2。”锁定靶点只是第一步。要“雕琢”出比已上市新药更优的分子，既是技术也是艺术。汪来认为，百济神州能够持续设计出优于已上市产品分子的核心能力，源于三大支柱：一是从患者临床需求出发的疾病深度理解；二是基于深厚科学底蕴的竞品深度解构能力；三是聚焦全球市场的价值导向。百济神州早研团队会对市场上的重点产品进行全面剖析，精准定位其临床短板，反向指导分子设计优化，用这种“靶向竞品弱点”的思路锚定BIC。索托克拉立项时，全球首款BCL2抑制剂已上市，百济神州团队从结合力、选择性、药代动力学三个维度进行系统优化，最终使索托克拉的临床前药效提升14倍，选择性提高6倍，半衰期也显著缩短。分子设计的成功优化，通常会转化为更优的疗效与安全性，索托克拉后续的临床试验数据充分验证了这一点：评估索托克拉单药治疗CLL/SLL患者有效性和安全性的临床试验BGB-11417-202结果显示，索托克拉客观缓解率（ORR）达80.5%，总体耐受性良好且毒性可控。索托克拉验证了百济神州在小分子领域“从1到N”的能力。接下来，汪来希望这项能力在其他药物模式上再次得以验证。2019年，汪来接手百济神州全部早研团队。同年，百济神州开始布局蛋白降解（CDAC）技术平台，目前该平台有20多个管线产品，其中4个已进入临床阶段；此后又布局ADC领域，下一波ADC均采用新型载荷，且大部分基于自有的蛋白降解技术平台；2021年和2022年，公司相继启动了细胞治疗和mRNA治疗研究。这些技术平台为其早研奠定了扎实的基础，并提供了多样化手段。当然，在百济神州，所有号称有BIC潜力的分子若想要像索托克拉一样启动全球大Ⅲ期并完成临床开发并实现上市，需要先通过最关键的一关：概念验证（POC）。02将POC验证作为研发决策的“生死线”如果说针对已知靶点的不同药物模式布局，解决了百济神州候选药物丰富且具备BIC潜力的问题，那么从进入临床到完成POC验证，则是要解决候选药物“注册性临床通行证”的问题。这是百济神州整个研发流程中审核最严苛的一环。“我们坚守一个铁律：没有充足的POC数据，绝不将产品推向注册性临床。”这是从泽布替尼项目中总结并在索托克拉上验证的核心经验。在创新药行业，临床开发的失败率居高不下。行业共识是，全球创新药从临床前研究到最终上市的整体成功率仅约10%。相当比例的失败发生在临床Ⅲ期，而这一阶段恰好是整个研发过程中资金消耗最大的环节。汪来表示：“尽早完成POC验证，能有效规避Ⅲ期临床投入大、效率低、成本高的困境。我们通过将POC验证作为研发决策的‘生死线’，以此提高核心管线推进的成功率。”很多情况下，由于早期小样本量实验存在局限性，即便有了POC数据，后期的开发还是存在风险。当管线中有了更多完成POC验证的产品时，就可以有选择地推进最有临床和商业价值的产品。百济神州的POC试验通常采用Ⅰ/Ⅱ期联合设计，核心终点涵盖安全性、有效性及安全剂量。以索托克拉为例，其Ⅰ/Ⅱ期试验同时纳入CLL/SLL和MCL患者，既评估不同剂量下的安全性，也同步观察ORR、完全缓解率（CR）等疗效指标。最终的指标要求具备全球BIC实力：疗效上，需达到优于现有疗法或明确的临床获益信号；安全性上，需规避严重不良反应，且“风险获益比”明确；剂量上，需确定最佳给药方案，满足FDA等监管机构对注册性临床试验的要求。“FDA对Ⅲ期临床剂量的要求越来越明确，如果剂量探索不到位，很难获得FDA‘开绿灯’。”“从靶点确立到POC阶段的投入，只占药物开发总费用的10-20%左右，但这会决定后续80-90%投入的成败。”汪来直言，“我们之所以有底气开展全球Ⅲ期头对头注册性临床，核心就是靠POC降低风险、提高成功率。”此外，汪来认为，POC对创新药企而言，也是全球合作的重要筹码。“当一个管线产品有了200-300例受试者的POC数据，外界很容易看明白这是不是一个‘大药’，其潜在市场价值不言而喻。”当然，百济神州有底气这么说、这么做，还源于另一项核心能力：过去几年基于泽布替尼打造的、覆盖六大洲的全球研发“快车道”。截至2025年12月25日，百济神州开展的全球临床试验中，中国和欧盟各占24%，亚太（除中国外）和北美均超过20%。“去CRO”曾被外界视为百济神州研发模式中花销最大的部分，汪来也坦言，“要维持如此庞大的临床运营团队，必须有足够多的项目支撑。”但在百济神州现有研发模式下，运转在世界各地的临床资源，成为了高效产出研发成果的核心优势，也是百济神州研发模式能跑通、并快速超越竞争对手的关键，“有些工作，靠CRO是无法实现加速的。”毕竟，全球范围内，鲜有药企在开展国际多中心临床试验时可以不依赖CRO。03我们真正意义上做到了一个高效运转的全球团队汪来分享了三个案例：一是过去两年，百济神州在不同项目上累计完成了200个剂量爬坡组，平均每个组仅用1.5个月，而行业常见时长是3-6个月。二是索托克拉的第一个全球Ⅲ期试验覆盖20个国家、200多家中心，700例患者入组仅耗时14个月，远快于行业平均水平。三是索托克拉向FDA的申报，从公布Topline Data（关键数据）到完成FDA申报用时仅1个月，而行业平均耗时一般要4-6个月。汪来认为，在分秒必争、连FIC与BIC界限都逐渐“模糊”的当下，效率是全球创新药企的命脉。而百济神州已经具备完善的系统来保障这种效率能够不断在不同项目中被复制。百济神州全球研发团队的高效运转，本质上是对“全球化”的深刻理解：不是把不同国家的人拼凑在一起，而是通过架构重构、流程优化、文化协同，让全球资源形成合力。“中国的执行力、美国的监管经验、澳洲和欧洲的临床资源，每个区域都有优势，只有打破壁垒，才能让这些优势叠加与协同，形成真正的高效。”汪来说道。实操中，核心是对流程的严苛把控。“把每个细节做到极致。”汪来分享，百济神州临床团队会将临床试验全流程拆解，从方案设计、伦理递交到患者入组、数据采集，每个环节都设定明确的时间节点和优化目标。“我们会去压缩每个环节之间的时间缝隙，哪怕能减一天，都会全力争取。”而“正向反馈”，则是凝聚全球团队的价值信仰。当全球员工都能感受到“自己的努力正在推动一款能改变患者命运的药物走向世界更多地方”，正向反馈自然形成。汪来观察到一个有趣的现象：“前些年，我们首例患者入组常发生在澳洲，因为澳洲的临床试验流程更快。后来，我们的欧洲团队主动提出‘我们也要抢全球第一’。丹麦的中心还主动优化流程，就为了成为某个试验的首例受试者入组地。这就是正向文化的力量，它能激发所有人的积极性，无关地域。”在汪来看来，临床试验的效率仍有提升空间。接下来，他希望借助自动化工具和AI提高人效，“再给我们两三年时间，我们的效率会更高。”当下全球医药创新竞争中，高效是企业必备的核心能力。“曾经，一个新靶点可能为企业带来十年的领先窗口期；现在，靶点发现的速度越来越快，大家的跟进速度也越来越快，而你必须比所有人跑得更快，且做到BIC，才能站稳市场。”04结语索托克拉的获批，对百济神州而言，不光是单一产品成功迈向市场的里程碑，而是一套“打磨BIC子弹、严格POC验证、全球高效落地”研发体系的成功例证。汪来始终认为，创新药行业的竞争终局，是体系化能力的较量。他希望在创新药靶点同质化、研发成本高企的当下，百济神州能探索出一条新的破局思路。这种“早期求准确、后期拼速度”的逻辑，既敬畏生命科学的复杂性，又能最大程度降低研发风险，更让创新药的价值真正落地到临床。“再给我们两三年时间，大家会看到这套体系培养出更多‘从1到N’的例证。”汪来的信心，源于索托克拉的验证，更源于对这套体系的笃定。未来，随着蛋白降解剂、ADC、细胞治疗等管线产品的陆续产出，百济神州将进一步发挥出这套体系的能量，不仅在血液瘤领域巩固全球领先地位，更有望将这套模式复制到实体瘤与免疫炎症领域。一审| 石宛佳二审| 李芳晨三审| 李静芝","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"isVideo":false,"video":null,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"need_login_tip":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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