小核酸药物行业跟踪点评：技术迭代驱动慢病市场打开成长空间

光大证券01-10

小核酸药物技术范式革命：从“对症治疗”到“源头治本”：小核酸药物（siRNA、ASO 等）被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身份子结构的制约而“难以成药”；受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”，且具有极高的...

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等）被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身份子结构的制约而“难以成药”；受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA（核糖核酸）是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物不仅不受自身结构制约，还能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”，且具有极高的成药概率和研发效率。此外，得益于递送技术、化学修饰、缓释系统的成熟，小核酸药物展现出极长的半衰期。目前，上市药物如英克司兰钠（Inclisiran）已实现半年给药一次，而在研的三代药物（如Alnylam 的Nucresiran）具备每半年或每年进行一次皮下注射的潜力，极大提升了慢病管理的患者依从性。海外MNC 布局与商业化推进，“重磅炸弹”频出，肝外递送技术获得突破：2024-2025 年是全球小核酸行业的转折之年，市场规模飞速扩张，不仅在罕见病领域稳步增长，更在心血管、代谢等大病种领域实现了商业化验证。弗诺斯特沙利文数据显示，全球小核酸药物市场预计将于2029 年及2034 年分别达到206 亿美元及549 亿美元，复合年增长率为21.6%，展现出高增长潜力。全球小核酸药物市场已进入商业化集中兑现期，形成了Alnylam 领跑，Ionis、Arrowhead 紧随，MNC（指诺华、罗氏、礼来等跨国公司）重金入局的格局。商业化加速。1）Alnylam：作为行业标杆，其2025 年业绩指引连续上调。核心品种Amvuttra（治疗ATTR-CM，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）在2025年持续放量，销售额有望突破20 亿美元，推动公司实现盈利。2）Ionis：旗下针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的药物Olezarsen 在2025 年9 月读出优异的III 期数据（甘油三酯较安慰剂组降低72%），预计将于2026 年获批上市，将该药物的适应症从罕见病拓展至患者数量更多的慢病领域。3）Arrowhead：2025 年11 月，其治疗FCS（家族性乳糜微粒血症）的药物Plozasiran 获批上市，标志着公司迎来首个商业化产品；其减肥管线ARO-INHBE 和ARO-ALK7两款RNAi 疗法的I/IIa 期研究中期结果显示减重效果优异。此外，诺华在2025 年收购了针对肌肉疾病的小核酸管线，并持续加码心血管领域；礼来也收购圣因生物布局代谢性疾病领域重磅管线。MNC 的入局不仅为行业注入了资金，更验证了小核酸作为“基石疗法”的商业潜力。技术突破。Arrowhead 通过TRiM 平台成功开发了针对多种疾病的RNAi 疗法，覆盖肌肉、代谢、肺部等领域；AvidityBiosciences 利用AOC（抗体-寡核苷酸偶联物）技术在肌肉组织递送上取得突破性进展。这意味着小核酸药物的战场已从肝脏疾病全面扩展至代谢、肺部、肌肉萎缩等肝脏外领域。从“跟随”到“并跑”，中国小核酸药物行业BD 出海创历史新高：中国小核酸药物行业在2025 年迎来了质的飞跃。国内企业不仅攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒，更在靶点选择和分子设计上展现出全球竞争力。产业链生态成熟，国内已形成完整的产业链闭环。上游原料（如单体、亚磷酰胺）实现了国产化替代，降低了研发成本；中游创新药企如瑞博生物、舶望制药、圣因生物等已建立起具有自主知识产权的递送平台（如Ribo-GalSTAR 等）。临床进展方面，2025 年国内多款小核酸药物处于临床II 期及以上阶段，覆盖乙肝、高血脂、高血压等大适应症。BD 交易井喷，中国创新获全球背书。2024-2025 年是中国小核酸的“出海大年”。如舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款小核酸药物的授权交易，总金额超50 亿美元，创下国内小核酸BD 纪录；瑞博生物与勃林格殷格翰（BI）就治疗NASH/MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）的小核酸药物达成超20 亿美元的合作。投资建议：展望2026 年，小核酸药物处于“技术成熟+商业化兑现+国际化加速”的三重共振期。肝外靶点的突破将打开市场空间，国内企业凭借高效的研发体系和差异化的靶点布局，有望实现弯道超车。建议关注：小核酸药物研发企业：瑞博生物、前沿生物、石药集团、信达生物、必贝特、悦康药业、君实生物、恒瑞医药、成都先导、舶望制药（拟上市）、靖因药业（拟上市）等。涉及小核酸CDMO 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