中国药企口服 GLP-1 超 20 亿美元授权辉瑞；正大天晴全球首个 CDK2/4/6 抑制剂获批上市｜Insight 新药周报

丁香园 Insight 数据库2025-12-14

据 Insight 数据库“全球新药”模块，本周（12 月 7 日—12 月 13 日）全球共有 85 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次获批上市，5 款首次申报上市，5 款首次登记 III 期临床，23 款首次登记 I 期临床。下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。*数据说明：本期周报数据采集时间：2025-12-14 13:00。因 ...

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Viela Bio 订立许可协议，获得在大中华区开发及商业化该产品的独家许可。此前，伊奈利珠单抗已获 FDA 批准用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）和免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4 RD）。根据安进财报，2024 年，伊奈利珠单抗全年销售额为 3.79 亿美元。2025 年，伊奈利珠单销售额继续保持高速增长，前三季度销售额已达到 4.22 亿美元。伊奈利珠单抗本次gMG 新适应症的获批主要基于其全球关键性 Ⅲ 期试验 MINT 的积极结果。该结果已先后发表于《新英格兰医学杂志》，以及 2025 年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告环节。MINT 试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组Ⅲ期研究，共纳入 238 例成人 gMG 患者，包括 190 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR+）患者和 48 例肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性（MuSK+）患者。其中 MuSK+组随访 26 周，AChR+组随访 52 周。研究主要疗效终点是在 AChR+和 MuSK+的合并人群中，第 26 周时重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分较基线的变化。数据显示，在 26 周时研究显示，与安慰剂相比，伊奈利珠单抗治疗组患者的 MG-ADL 评分下降幅度更大（最小二乘均值分别为-4.2 和-2.2）；在定量重症肌无力量表（QMG）评分方面，伊奈利珠单抗组的下降幅度同样明显优于安慰剂组（最小二乘均值为-4.8 和-2.3）。在 AChR+群体中，这一疗效的显著性表现得尤为突出。试验还评估了 AChR+组患者第 52 周时 MG-ADL 评分较基线的变化，伊奈利珠单抗组相较安慰剂组持续显示更优疗效（校正后差异为-2.8），72.3%（vs 45.2%）实现 MG-ADL 评分≥3 分改善。第 52 周时，伊奈利珠单抗组 QMG 评分较基线改善亦优于安慰剂组（校正后差异-4.3），69.2%（vs 41.8%）实现 QMG 评分≥3 分改善。这表明伊奈利珠单抗治疗具有持久和持续的疗效。安全性方面，研究期间未发现新的安全性信号，最常见不良事件包括输液相关反应、鼻咽炎及尿路感染。2、GSK：新型抗生素获美国 FDA 批准上市当地时间 12 月 11 日，葛兰素史克（GSK）宣布，美国 FDA 已批准口服疗法 Gepotidacin 的补充新药申请，用于治疗12 岁及以上（体重≥45 kg）单纯性泌尿生殖系统淋病患者。该申请此前已获 FDA 优先审查资格。根据新闻稿，这是三十多年来首个获批用于治疗淋病的新型抗生素。截图来源：GSK 官网Gepotidacin 是一款 first-in-class 新型口服抗生素，具有独特的药物特性与作用机制，其结构属于三氮杂苊烯类，不同于现有喹诺酮类抗生素。和喹诺酮类仅单一抑制拓扑异构酶 II（Top II）或拓扑异构酶 IV（Top IV）不同，Gepotidacin 可选择性且均衡抑制细菌 DNA 回旋酶（Top II 的亚型）与 Top IV，通过双重作用阻断细菌 DNA 复制。今年 3 月 25 日，Gepotidacin（商品名 Blujepa）首次获FDA 批准，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人女性患者（≥40 kg）及 12 岁以上青少年患者（≥40 kg），这也是30 多年来首个获批治疗 uUTI 的新型口服抗生素。Gepotidacin 本次新适应症的获批是基于 EAGLE-1 III 期临床试验的数据，该试验（NCT04010539）是 Gepotidacin 针对成人及青少年的全球性 III 期综合临床试验项目组成部分，结果已于 2025 年 4 月发表于《柳叶刀》。在这项纳入约 600 名单纯性泌尿生殖系统淋病患者的非劣效性试验中，研究人员对比了 Gepotidacin（口服两剂，每次 3000 毫克）与肌内注射头孢曲松（500 毫克）联合口服阿奇霉素（1000 毫克）的疗效与安全性。数据显示，Gepotidacin 组泌尿生殖部位治疗成功率达 92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），头孢曲松联合阿奇霉素组成功率为 91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7），证实 Gepotidacin 的疗效达到非劣效标准。此外，两组治疗中均未出现因淋球菌持续感染导致的泌尿生殖部位治疗失败案例。Gepotidacin 的安全性和耐受性与此前临床试验结果一致，治疗组与对照组均未观察到药物相关的严重不良事件，最常见的不良反应为轻至中度胃肠道反应，整体安全性与耐受性良好。临床试验动态1、德睿智药：口服小分子 GLP-1 首次启动 III 期临床12 月 10 日，德睿智药在 ClinicalTrials 官网登记了一项MDR-001 针对肥胖或超重受试者的 III 期临床。公开资料显示，这是该药启动的首个 III 期。来源：ClinicalTrials 官网这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在评估口服小分子药物 MDR-001 片剂作为生活方式干预的辅助疗法，在 52 周内对超重或肥胖参与者的疗效和安全性。该临床试验的目标是确定口服药物 MDR-001 是否能够改善超重或肥胖成年参与者的体重管理。MDR-001 是德睿智药借助自研 Molecule Pro™ 一站式AI 药物发现平台辅助设计的创新药物管线。6 月 19 日，德睿智药宣布MDR-001 片在中国肥胖或超重受试者中开展的多中心 24 周 IIb 期临床试验达到临床终点。研究结果显示，口服 MDR-001 片各剂量组体重较基线降低 -8.2% 至-10.3%，绝对减重 7.4 至 9.2 kg，安慰剂组为 2.4 kg。70.9% 至 85.4% 的受试者减重≥5%，34.5% 至 48.1% 受试者减重≥10%。同时，MDR-001 在改善多个代谢和心血管疾病相关参数方面表现出色，包括腰围、血脂、血压等指标，有望为患者带来全面的临床获益。安全性方面，MDR-001 片表现出良好的安全性和耐受性。2、石药集团：减肥新药在美国获批临床12 月 10 日，石药集团发布公告称，其开发的重组全人源抗 ActRIIA/IIB 单抗 JMT206已获美国 FDA 批准可在美国开展临床试验，适应症为肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症人群的体重管理。截图来源：石药集团公告JMT206 可同时特异性结合激活素受体 IIA 型(ActRIIA)与 IIB 型(ActRIIB)，阻断激活素 A(ActivinA)、肌抑素(GDF8)以及生长分化因子 11(GDF11)与激活素受体 II 型(ActRII)的结合，从而抑制下游信号通路的激活，减少肌肉流失，并促进骨胳肌维持与增长，以达到增肌减脂的效果。同时，该产品亦可协助 GLP-1 受体激动剂实现更高质量的减重效果。临床前研究显示，JMT206 已表现出较高的生物利用度以及良好的有效性和安全性，具有较高的临床开发价值。2025 年 11 月，JMT206 已率先获得 NMPA 批准临床试验，适应症为肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症人群的体重管理。临床试验结果1、礼来：非共价 BTK 抑制剂头对头 III 期数据公布当地时间 12 月 7 日，礼来公布Jaypirca（Pirtobrutinib，匹妥布替尼）对比共价 BTK 抑制剂 Imbruvica（Ibrutinib，伊布替尼）治疗初治或既往未接受过 BTK 抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者的 III 期临床试验 BRUIN CLL-314 的结果。来源：礼来官网BRUIN CLL-314 是一项 III 期、随机、开放标签研究，旨在比较匹妥布替尼与伊布替尼在初治或既往接受过治疗但未接受过 BTK 抑制剂治疗的 CLL/SLL 患者中的疗效。该试验纳入了 662 例患者，随机分配接受匹妥布替尼(n=331)或伊布替尼(n=331)治疗，其中意向治疗(ITT)人群包括 225 例初治患者和 437 例复发/难治性患者。主要终点是由盲法独立审查委员会(IRC)评估的客观缓解率(ORR)。截至 2025 年 6 月 10 日，结果显示，在所有 ITT 人群中，匹妥布替尼达到了主要终点，即 ORR 不劣于伊布替尼，分别为87.0% vs. 78.5%，在 ORR 数值上更高。此外，在所有评估人群中，包括复发/难治性患者和初治患者，以及预先设定的亚组（例如存在和不存在 17p 缺失、IGHV 状态和复杂核型的患者），匹妥布替尼的 ORR 均始终优于伊布替尼。无进展生存期（PFS）是关键的次要终点，在本次分析时尚未成熟，但在 ITT 人群（HR=0.569）、复发/难治性人群（HR=0.729）和初治人群（HR=0.239）中，中位随访时间分别为 22.0 个月、18.4 个月和 22.5 个月，与伊布替尼相比，匹妥布替尼的 PFS 均呈现优势趋势。在所有亚组中，初治亚组的 PFS 获益最大，该亚组在本次数据截止时随访时间最长，疾病进展或死亡风险降低了 76%。安全性方面，接受匹妥布替尼治疗的患者的总体安全性与既往报道的试验结果相似，且各组间最常见的治疗相关不良事件也相似。与伊布替尼相比，匹妥布替尼组的大多数关注不良事件（AE）发生率较低，包括房颤/房扑（2.4% vs 13.5%）和高血压（10.6% vs 15.1%）；此外匹妥布替尼组的 AE 相关剂量减少（7.9% vs 18.2%）和停药（9.4% vs 10.8%）发生率也较低。匹妥布替尼是一款高选择性、非共价（可逆）BTK 抑制剂，最初由 Redx Pharma 研发，2017 年 7 月被 Loxo Oncology 买入。2019 年 1 月，礼来 80 亿美元收购 Loxo Oncology，获得了该产品。2024年 12 月，信达生物引进了匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权益。2023 年 1 月，匹妥布替尼率先在美国获批上市，目前已斩获多项适应症，分别为复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）三线治疗、复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）二线和三线治疗。2、ASH 临床结果精彩纷呈：诺华、强生、亚盛…当地时间 12 月 6 日至 9 日，第 67 届美国血液学会（ASH）在美国奥兰多盛大召开。众多血液肿瘤领域最新研究在此亮相，Insight 撰文精选重磅 III 期临床研究结果进行介绍，以供读者参考，详情可阅读 >> 王炸 III 期惊艳首秀 ASH诺华在此次大会上公布了Ianalumab 联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线糖皮质激素失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的随机、双盲 III 期VAYHIT2 研究的主要结果。该研究还成功入选了最新突破摘要（LBA）。VAYHIT2 是一项随机双盲、安慰剂对照的 III 期临床，共入组 152 名受试者，按 1:1:1 分组接受 Ianalumab 9mg/kg（n=50）、3mg/kg（n=51）和安慰剂（n=51）治疗，每月静脉输注一次，共 4 次，同时口服艾曲泊帕 16 周并进行为期 8 周的逐步减量。来源：丁香园 Insight 数据库，下同强生在此次大会上首次公布了特立妥单抗联合达雷妥尤单抗（Tec-Dara）对比研究者选择的达雷妥尤单抗+地塞米松联合泊马度胺或硼替佐米（DPd/DVd）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的 III 期 MajesTEC-3 研究结果。MajesTEC-3 共纳入 587 名受试者，随机分组接受Tec-Dara（n=291）和DPd/DVd（n=296）治疗。中位年龄为 64 岁，中位既往治疗线数为 2。来源：丁香园 Insight 数据库亚盛医药在此届大会上公布了奥雷巴替尼联合低强度化疗治疗初治（ND）费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的全球 III 期 POLARIS-1 研究最新数据。POLARIS-1 是一项随机、开放、平行分组的多中心 III 期临床，截至 2025 年 7 月 18 日，共入组 55 名受试者，平均治疗持续时间为 9.6 个月。主要终点为诱导治疗 3 个周期内微小残留病（MRD；逆转录 qPCR 方法检测 BCR-ABL1/ABL1≤0.01%）阴性率。来源：丁香园 Insight 数据库医药交易据 Insight 数据库显示，本周（12 月 7 日 - 12 月 13 日）共发生 31 起交易事件。1、中国 Biotech 达成 25 亿美元合作12 月 11 日，翱路医药（OTR Therapeutics）与 Zealand Pharma 达成一项覆盖多个新药研发项目的战略合作与许可协议，以发现和开发治疗代谢疾病的创新疗法。截图来源：企业官网本次合作将充分结合 Zealand Pharma 在代谢健康和肥胖管理领域的深厚积累，与翱路医药建立的创新研发平台，以及其基于高度的科学严谨性和得益于其与本土研发生态深度协同所带来的速度、效率和高质量执行的独特优势，为数以千万计的代谢疾病患者开发变革性疗法。通过探索下一代治疗方案，双方致力于为该领域全球患者带来实质性临床获益的新选择。根据协议条款，翱路医药和 Zealand Pharma 将针对代谢疾病中的多个靶点，共同发现和开发创新疗法。翱路医药将利用其专有的创新药物发现平台，主导并开展研究及临床前开发。Zealand Pharma 将负责全球范围内的临床开发、注册申报和商业化。作为回报，翱路医药将获得一笔2000 万美元的首付款，并在满足预定条件下获得一笔补充首付款，累计首付款达3000 万美元。翱路医药还有资格获得后续开发、注册和以商业销售里程碑为主的潜在里程碑付款，总金额最高可达约25 亿美元。此外，翱路医药还有资格从合作产生的商业化产品全球销售净额中获得个位数百分比分级特许权使用费。值得一提的是，翱路医药成立于 2025 年 3 月，由陈椎博士、揣少坤博士及史源博士联合创立，并在今年 6 月成功完成1 亿美元 A 轮融资。该轮融资由淡马锡旗下全资子公司淡明资本、礼来亚洲基金、辉瑞风险投资以及 Sirona Capital 共同出资完成。2、超 6 亿美元！又一款国产新药 NewCo 出海12 月 10 日晚间，凌科药业和 Formation Bio 宣布，Formation Bio 已获得凌科药业的新一代具有中枢神经系统（CNS）渗透性、高选择性 TYK2 抑制剂LNK01006 在全球（不含大中华区）的独家权利。该管线将由 Formation Bio 新成立的子公司 Bleecker Bio 推进研发。截图来源：企业官微根据协议条款，凌科药业将持有 Bleecker Bio 的一部分股权，并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款，累计最高达6.05 亿美元，同时还将获得未来产品销售的分级提成。总部位于纽约, 专注于支持处于临床前及临床阶段的生物医药公司的的投资基金 Pacific Bridge NY 将作为 Bleecker Bio 的少数联合投资方。凌科药业专注于发现和开发用于免疫和炎症性疾病治疗的创新药物，由来自辉瑞、默沙东及强生的资深药物研发专家共同创立，团队累计拥有数十年的药物研发经验。LNK01006 是凌科药业研发的一款新一代 CNS 渗透性 TYK2 变构抑制剂，兼具强效、选择性抑制 TYK2 介导的细胞因子信号传导能力，并具备针对中枢免疫调节而优化的药理特性。其潜在同类最佳的选择性和 CNS 暴露水平旨在调节中枢神经系统内的免疫信号，有望干预多种与自身免疫及炎症性疾病相关的免疫反应。其独特的药理特征还可用于探索以中枢或“局域免疫通路”为关键发病机制的多种潜在适应症。LNK01006 近日获得美国 FDA 的 IND 批准，将在美国开展首次人体临床试验。Formation Bio 计划于 2026 年上半年启动 I 期临床试验，进一步体现其在构建高潜力临床资产组合方面不断增强的实力。3、云顶新耀 24 亿元引进一款第三代 PCSK9 抑制剂12 月 11 日，云顶新耀宣布，其全资附属公司云顶新耀医药科技已与海森生物签署两项战略合作协议，包括商业化服务协议以及授权许可协议。截图来源：企业官微根据商业化服务协议，云顶新耀医药科技将依托现有的销售与市场体系，为海森生物旗下六款成熟产品提供商业化服务。根据授权许可协议，云顶新耀医药科技获得在大中华区开展莱达西贝普(Lerodalcibep)的后续临床开发、注册和商业化的独家许可，并可在大中华区以免特许使用权费方式使用海森生物相关商标。云顶新耀医药科技将支付2900 万美元（相当于约人民币 2.05 亿元）的初始付款，及最高不超过 3000 万美元（相当于约人民币2.12亿元）的潜在开发及监管里程碑款项与最高不超过 2.8 亿美元（相当于约人民币 19.77亿元）的潜在销售里程碑款项；以及按净销售额的潜在特许使用权费。莱达西贝普由美国私人公司 LIB Therapeutics 研发，是一款新型小分子蛋白结合的第三代 PCSK9 抑制剂，用于降低成人高胆固醇血症(包括杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH))患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。该药为更贴近患者需求、更加便捷的每月一针、单次小体积皮下注射制剂，居家旅行皆可方便储存或携带，在中国的专利独占期至 2039 年。最新中国三期临床试验进一步证实，该疗法可在已确诊或处于极高心血管风险（包括家族性高胆固醇血症）的患者中显著降低 LDL-C 水平。目前，该产品已分别向 FDA 和 EMA 递交上市申请，并预计将在 2026 年上半年于大中华区递交生物制品上市申请，最快有望于 2027 年获得批准并上市。4、复星医药：超 20 亿美元！口服 GLP-1 药物授权辉瑞12 月 9 日，复星医药宣布，控股子公司重庆药友制药有限责任公司、上海复星医药产业发展有限公司与 Pfizer Inc. 共同签订《许可协议》，由药友制药就口服小分子胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）激动剂（包括 YP05002）及含有该活性成分的产品授予辉瑞于全球范围独家开发、使用、生产及商业化的权利，许可领域包括人类、动物所有适应症的治疗、诊断及预防。根据协议条款，药友制药将完成 YP05002 于澳大利亚的 I 期临床试验，并授予辉瑞在全球范围内进一步开发、生产和商业化的独家许可。药友制药将获得1.5 亿美元的首付款，并有资格获得与特定开发、注册和商业里程碑相关的最高达 19.35 亿美元的里程碑付款，以及产品获批销售后的分层特许权使用费。本次许可的小分子胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）激动剂由复星医药子公司药友制药自主研发并拥有自主知识产权，拟用于代谢领域相关疾病的治疗，潜在适应症包括但不限于长期体重管理、2 型糖尿病、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）（即非酒精性脂肪性肝炎（NASH））等，目前于澳大利亚处于临床 I 期阶段。国内创新药进展本周共有 63 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次在国内获批上市，5 款首次在国内申报上市，1 款首次在国内登记 III 期临床，15 款首次在国内获批临床。获批上市1、正大天晴：全球首个 CDK2/4/6 抑制剂获批上市12 月 11 日，NMPA 官网显示，正大天晴 1 类新药库莫西利获批上市，联合氟维司群，用于既往接受内分泌经治的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。截图来源：NMPA 官网库莫西利作为一种新型周期蛋白依赖性激酶 2、4 和 6（CDK2/4/6）抑制剂，对 CDK2、CDK4、CDK6 激酶有不同程度的抑制效果。研究结果显示，其增强的 CDK2 和 CDK4 抑制活性可能有助于在临床上克服目前 CDK4/6 抑制剂的耐药性问题。在2024 年 CSCO 学术年会上，正大天晴以口头报告的形式公布了库莫西利在针对内分泌经治的 HR+/HER2-晚期乳腺癌 III 期临床（TQB3616-III-01）的最新成果。这是一项随机、双盲、平行对照、多中心临床研究，旨在评估库莫西利联合氟维司群（试验组）对比安慰剂联合氟维司群（对照组）在内分泌经治的 HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中的有效性和安全性，主要终点为 PFS。数据显示，试验组库莫西利联合氟维司群的中位 PFS 为 16.62 个月，较对照组 PFS 延长 9.16 个月；库莫西利联合治疗将疾病进展/死亡风险降低 64%（HR=0.36，P＜0.0001）。该研究的主要研究结果中位 PFS、HR 和 PFS 绝对获益程度均高于对照组。PFS 亚组分析显示在所有预设的亚组因素，与对照组相比库莫西利联合治疗的 HR 估值均＜1，获益趋势与主分析一致。其中，在接受过解救化疗、PR 阴性、内分泌原发耐药、HER2 低表达、内脏转移等亚组中，试验组 PFS 获益更明显。在 ORR 方面，与对照组相比，库莫西利联合治疗显著提高患者经确认的 ORR（40.21% vs 12.12%）；在有可测量病灶的患者人群中经确认的 ORR 提升更高（46.43% vs 14.12%），已显示出明显的 OS 获益趋势。安全性方面，库莫西利联合氟维司群最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）多数为  1-2 级，易于管理，≥3 级骨髓抑制等血液学毒性小。除了本次获批的适应症以外，正大天晴还于 2025 年 7 月递交了库莫西利的第 2 项适应症，联合氟维司群注射液用于 HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌患者的初始内分泌治疗（CXHS2500075/6）。此外，库莫西利针对HR+/HER2- 乳腺癌辅助治疗的 III 期临床试验正在顺利进行中，有望进一步扩大其临床获益人群。2、诺诚健华：抗癌新药“佐来曲替尼”获批上市12 月 11 日，NMPA 官网显示，诺诚健华1 类新药“佐来曲替尼”在国内获批上市，用于治疗携带 NTRK 融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12 周岁 ≤ 年龄 < 18 周岁）患者（受理号：CXHS2500028）。截图来源：NMPA 官网NTRK 融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，例如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等，发生率超过 90%。中国新发的携带 NTRK 融合基因的肿瘤人群预估每年 6500 例，目前缺乏有效的治疗手段，存在未被满足的临床需求。佐来曲替尼（曾用名：卓乐替尼；研发代号：ICP723）是诺诚健华自主研发的泛 TRK 抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制  TRKA 的耐药性突变 G595R 和 G667C等，可以克服第一代 TRK 抑制剂的获得性耐药。目前，诺诚健华已经完成了针对 NTRK 融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验（登记号：NCT05745623），该试验的主要疗效终点是 IRC 评估的 ORR。在 临床研究中，佐来曲替尼展示了卓越的有效性和安全性，IRC 评估的 ORR 为 89.1%，DCR 为96.4%，24个月PFS率为77.4%，24个月OS率为90.8%。同时该药可以克服第一代 TRK 抑制剂的耐药性。此外，佐来曲替尼针对儿童患者（2 周岁≤年龄<12 周岁）的注册临床试验正在进行中。值得一提的是，该药已被 CDE 纳入“儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）”。这是CDE 组织制定并于今年 5 月发布正式实施，旨在就抗肿瘤药物儿童人群研究过程中技术难点提供针对性指导，提高儿童抗肿瘤药物的研发效率。3、上海医药：1 类新药获批上市12 月 9 日，NMPA 官网显示，上海医药 1 类新药司妥吉仑（研发代号：SPH3127）获批上市，用于原发性高血压患者（受理号：CXHS2400037）。截图来源：NMPA 官网SPH3127 片作为新一代小分子肾素抑制剂，由上海医药和日本田边三菱制药株式会社合作研发。这项合作始于 2006 年，最初的目标就定在寻找非肽类的、成药性更好的肾素抑制剂。在临床前研究中，SPH3127 已经表现出了“同类最佳”药物的潜质。2023 年 5 月，SPH3127 片 III 期临床试验确证性研究（SPH3127-301 第二阶段）主要研究终点结果达到方案预设的终点指标。这是一项多中心、随机、双盲、双模拟、阳性药平行对照的 III 期临床试验，旨在评价SPH3127 片治疗原发性轻、中度高血压的有效性和安全性。该试验采用两阶段设计，均采用多中心、随机、双盲、双模拟、阳性药平行对照（第二阶段中的长期给药安全性观察为开放设计）。研究入组的 828 例患者，治疗 12 周后，可有效降低原发性高血压患者的 msDBP。临床试验结果显示：SPH3127 片 100 mg/次，口服，每日一次，连续用药 12 周（试验方案规定的用药期）治疗原发性轻、中度高血压是安全、有效的。除了高血压适应症以外，上海医药还在积极拓展 SPH3127 的其他适应症，包括糖尿病肾病（II 期临床）和溃疡性结肠炎（II 期临床）。4、中国生物制药：全球首个糖尿病神经痛贴剂获批上市12 月 9 日，中国生物制药宣布，旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏（商品名：得百宁®）新适应症获批上市，用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）治疗，成为全球首个、国内唯一获批 DPNP 治疗的贴剂药物。截图来源：企业官微我国糖尿病患者已超 2 亿，其中 2 型糖尿病患者中糖尿病周围神经病变（DPN）患病率高达 52.9%，而 DPNP 作为最痛苦的并发症之一，占后者比例达 19.2%。由于 DPNP 发病机制复杂，现有口服药物疗效有限，副作用和使用限制较为明显，尤其在口服不耐受、老年患者等特殊群体中。得百宁®的获批精准破解了这些痛点：作为全球首个 DPNP 适应症外用贴剂，其采用独特骨架型水凝胶交联技术，含 700 mg 高剂量利多卡因，搭配尿素、丙二醇等促透剂，37% 基质含水量保障药物缓慢释放，贴敷 12 小时内即可实现持续镇痛。临床数据显示，该产品无口服药常见的全身副作用，皮肤过敏发生率极低，也不影响肝肾功能及代谢指标，因不良反应停药率显著低于口服药组。更让人惊喜的数据是，在一项长达 7.6 年的长期随访中，20 例老年 DPNP 患者持续使用贴剂，无疗效衰减，这意味着利多卡因贴剂可长期使用，且无明显耐药性，非常适合有基础疾病的、以及老年患者群体使用。此外，利多卡因凝胶贴膏也可与口服药联用，成为其“增效减量搭档”。研究数据显示，联用治疗可使疼痛缓解率提升至 78.2%，还能减少口服药用量，部分患者可完全停用。在多部糖尿病周围神经病变相关指南或共识中，均推荐利多卡因凝胶贴膏用于 DPNP 的疼痛治疗。值得关注的是，2025 年 10 月最新发布的 DPNP 药物治疗专家共识中也进行了强推荐，特别是与一线口服药物联合能够更好的控制疼痛。5、健康元：1 类流感新药获批上市12 月 11 日，健康元宣布，1 类创新药玛帕西沙韦（TG-1000 胶囊）获 NMPA 批准上市，适用于既往健康的 12 岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。截图来源：企业公告玛帕西沙韦为创新抗流感 1 类新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发。2023 年 3 月，太景医药授予健康元该药的知识产权许可以独家研发、生产、销售、许诺销售玛帕西沙韦。玛帕西沙韦III 期临床试验是一项多中心、随机、双盲研究的临床试验，主要研究终点是治疗期 15 天内所有流感症状缓解的时间。结果表明，玛帕西沙韦对甲型和乙型流感病毒感染患者均展现良好的疗效，对乙型流感的疗效优于同类药物。在 III 期临床研究中，玛帕西沙韦组与安慰剂组在所有流感症状缓解的中位时间分别为 60.9 小时和 87.9 小时，较安慰剂组缩短 27 小时，显示达到主要疗效指标并具有统计学差异。针对乙型流感患者，该药治疗组所有流感症状缓解中位时间较安慰剂组缩短 31 小时。对青少年流感患者而言，该药疗效突出，III 期临床研究中，针对青少年流感患者，较安慰剂组的所有流感症状缓解中位时间的缩短 61.0 小时。此外，玛帕西沙韦耐药性风险更低，根据 II 期和 III 期临床研究的汇总数据，甲型/H1N1、甲型/H3N2 和乙型流感病毒感染中，与玛帕西沙韦敏感性下降相关的给药后氨基酸置换的总发生率分别为 0%、1.2% 和 0%，且青少年患者中未发现与玛帕西沙韦敏感性下降相关的给药后氨基酸置换。安全性方面，玛帕西沙韦安全性方面具有明显优势，III 期临床研究中，该药不良反应发生率低，且试验组与安慰剂组相比，总体不良反应及按系统器官分类的各类不良反应发生率均相当或更低。Insight 数据库显示，此前国内已有 5 款甲流或乙流新药获批上市，分别是奥司他韦、玛巴洛沙韦、玛舒拉沙韦、昂拉地韦和玛硒洛沙韦。本次玛帕西沙韦成为国内获批的第 6 款。6、赛诺菲：又一款新药在华获批上市12 月 10 日晚间，赛诺菲宣布其全球首个且唯一的血友病 siRNA疗法“芬妥司兰钠”（Fitusiran）获NMPA 批准上市, 适用于患有以下疾病的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率: 存在或不存在凝血因子 V 川抑制物的重型 A 型血友病(先天性凝血因子 VII 缺乏，FVI<1%)或存在或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病(先天性凝血因子|X 缺乏,FIX<1%)。该疗法通过每年最少 6 次皮下注射的创新机制, 有望破解中国血友病人群长期面临的“出血”与“针头”双重负担, 推动中国血友病治疗模式向规范化、可持续转型，拓展了中国规律替代治疗新选择。截图来源：企业官微芬妥司兰钠来自于 Alnylam，2018 年 8 月，赛诺菲和 Alnylam 公司达成合作，获得 Fitusiran 的全球开发和商业化权利。该药采用 Alnylam Pharmaceutical 的 ESC-GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。Insight 数据库显示，赛诺菲于 2024 年 5 月在中国提交了该药的上市申请，该产品还被CDE纳入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，这是一项旨在罕见疾病药物研发领域落实以患者为中心的药物研发理念的试点工作。2025 年3 月 28 日，该药在美国率先获批，商品名为 Qfitlia。芬妥司兰钠布局有 6 项 III 期临床试验，对不同群体展开了细致的研究，ATLAS 研究数据主要结果包括：与按需使用凝血因子浓缩物相比，使用 Qfitlia 预防治疗的无抑制剂患者的 ABR 出血显著减少 71%（估计平均值：ABR 9.0 vs. 31.4；p<0.0001），与按需使用旁路制剂相比，有抑制剂患者的 ABR 出血减少 73%（估计平均值：ABR 5.1 vs. 19.1；p=0.0006）。在开放标签扩展研究期间观察到的 ABR 中位数，在无抑制剂患者中为 3.8（IQR：0.0–11.2），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR：0.0–5.6）。在开放标签扩展研究期间观察到的年自发性出血率中位数，在无抑制剂患者中为 1.9（四分位距 (IQR)：0.0-7.5），在有抑制剂患者中为 1.9（IQR： 0.0-3.7)。开放标签扩展研究中，近一半的患者经历了一次或更少的出血（31% 0 次出血和 47% 0-1 次出血）。安全性方面，可能出现严重的不良反应，包括血栓事件、急性和复发性胆囊疾病以及肝毒性。最常见的不良反应（发生率 >10%）是病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。当前，我国血友病治疗仍面临严峻挑战。传统凝血因子替代疗法需要患者进行每周多次的静脉注射，年注射量超百次，治疗依从性差；而其中约 30% 患者可能因产生抑制剂而治疗失效，替代的旁路制剂无法预防出血，患者容易陷入无药可用的困境。芬妥司兰钠是全球首个靶向抗凝血酶的 siRNA 疗法，在给药频率上每年仅需 6 针皮下注射，在频次和注射方式上均大大提高依从性，且有无抑制剂均可使用。该疗法的获批，有望将血友病治疗从“终生频繁注射”推进到“长效疾病管理”的新纪元。7、勃林格殷格翰：PDE4B 抑制剂新适应症获批上市当地时间 12 月 10 日，勃林格殷格翰宣布，其口服磷酸二酯酶 4B（PDE4B）抑制剂那米司特（Nerandomilast）新适应症获 NMPA 批准上市，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。截图来源：企业官网那米司特是勃林格殷格翰在研的新型 PDE4B 抑制剂，其通过抑制 PDE4B 酶发挥作用，该酶在肺部高度表达，并与纤维化和炎症过程密切相关。通过抑制这些通路，那米司特展现了抗纤维化和抗炎的双重效果，有望为 PPF 患者带来临床获益。2025 年 10 月，该药在中美同步获批（中国在美国获批后 2 周内），标志着特发性肺纤维化治疗格局在十多年来首次迎来变革。本次新适应症在中国获批上市是基于基于那米司特关键性 III 期临床试验 FIBRONEER™-ILD1 的积极结果，这是那米司特第二个达到主要终点的 III 期临床试验，PPF 治疗领域有望迎来下一代突破性疗法。FIBRONEER™-ILD1 是一项双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在进行性纤维化间质性肺疾病患者中评价那米司特治疗至少 52 周的有效性和安全性。共计 1176 名来自 44 个国家及地区的患者按 1:1:1 的比例随机分配，分别接受那米司特 9 mg 每日两次（n=393）、18 mg 每日两次（n=391）或安慰剂每日两次（n=392）治疗。根据患者是否接受基础抗纤维化治疗进行分层分析，其中 43.5% 的患者正在接受尼达尼布治疗。结果显示，与安慰剂相比，接受那米司特治疗的第 52 周，患者的用力肺活量（FVC, mL）较基线的绝对变化达到主要终点。相关的关键疗效结果已发布于《新英格兰医学杂志》，包含：截图来源：企业官微关键次要复合终点（首次出现急性加重、因呼吸系统原因住院或死亡）无统计学意义，但两个治疗组的死亡率均较少：与安慰剂组（n=50/12.8%）相比，那米司特 9 mg 组（n=33/8.4%）、那米司特18 mg 组（n=24/6.1%）。8、翼思生物：两款新药获 NMPA 批准上市12 月 9 日，翼思生物宣布，其两款新药获国家药监局批准上市：1）西诺氨酯片（商品名：翼弗瑞®）用于成人癫痫患者部分性发作的治疗；2）盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）伴有日间过度嗜睡（EDS）的成人患者的觉醒程度。西诺氨酯片和索安非托片是翼思生物 2021 年从 SK 生物医药授权引进的两款中枢神经系统（CNS）创新药物。西诺氨酯是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。它通过选择性抑制持续性钠离子电流（INaP）和正向变构调节 GABAA 受体非苯二氮䓬位点的双通道机制，协同发挥抗癫痫作用，显著降低发作频率，并帮助更多患者实现无发作（seizure-free）目标。在中国的获批主要基于一项亚洲（包括中国、日本和韩国）多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 Ⅲ 期临床试验（C035 研究），以及全球临床试验中的有效性与安全性数据。C035 研究在中国、日本、韩国共计 70 个研究中心展开，纳入了 519 名患者。该研究纳入了使用 1~3 种抗癫痫药物（ASMs）但仍未能被有效控制的患者，其基线中位发作频率为每 28 天 10 次，92% 的患者既往接受≥2 种 ASMs 治疗 。中国的 III 期临床研究由复旦大学附属华山医院洪震教授牵头，共纳入 227 例患者，在 C035 研究中占比达到 43.7%。中国研究结果显示：在治疗维持期 400 mg 剂量组的中位发作频率降幅达 100%（vs. 安慰剂组，p < 0.001），无发作率达到 59.6%（p < 0.05），总体安全耐受性良好。不良事件多为轻至中度，未报告严重不良反应或导致停药的特殊安全性信号。盐酸索安非托片作为一种新型促觉醒药，通过双重作用机制发挥药物疗效，可以通过抑制多巴胺（DA）和去甲肾上腺素（NE）再摄取，针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因，高效发挥促觉醒作用。作为唯一一个FDA、EMA均获批治疗OSA及发作性睡病相关日间过度嗜睡的药物，索安非托此前已在包含多项 III 期国际临床试验的TONES系列研究中获得积极临床结果，中国开展的三期研究同样验证其积极结论。TONES系列研究的数据显示，索安非托每天一次，显著提升OSA-EDS患者的清醒维持能力（MWT，清醒维持试验），1小时起效，疗效持续9小时，满足患者日间的生活和工作需要；治疗12周150mg组ESS（ESS，爱普沃斯嗜睡量表）降分7.7分，约90%患者报告嗜睡症状得到改善，超过96%患者长期治疗（1年）症状改善持续稳定。在安全性方面，索安非托耐受性良好，大多不良事件在服药1周内出现，多为轻中度，随着治疗时间的推移而消退；且不影响夜间睡眠、几乎不影响OSA患者血压、停药后无反弹性嗜睡。申报上市1、复宏汉霖：H 药新适应症申报上市12 月 12 日，CDE 官网显示，复宏汉霖斯鲁利单抗（H 药）新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，丁香园 Insight 数据库推测用于胃癌围手术期治疗。来源：CDE 官网此前 10 月，复宏汉霖宣布，H 药联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的 III 期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS），成为全球首个胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案。ASTRUM-006 是一项针对早期胃癌患者的随机、双盲、多中心的 III 期临床研究，旨在评估 H 药联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。根据独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果显示：该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，H 药联合化疗显著改善 EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组 3 倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。作为复宏汉霖的核心抗肿瘤药物，H 药不仅具备更强的 PD-1 内吞作用，可减少 T 细胞表面 PD-1 受体，实现快速、强效的免疫激活；还能减少 PD-1 对共刺激分子 CD28 的募集，从而更大程度保留 CD28 信号传导，增强下游 AKT 蛋白活性，促进 T 细胞持续活化。目前，H 药已获批用于治疗鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）、广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）、食管鳞状细胞癌（ESCC）和非鳞状非小细胞肺癌（nsNSCLC)适应症，在中国、英国、德国、新加坡、印度等 40 多个国家获批上市，覆盖全球近半数人口。2、宁丹新药：国产 1 类卒中新药申报上市12 月 12 日，CDE 官网显示，由南京宁丹新药和广东星昊药业共同申报的1 类新药注射用洛贝米柳（Y-3）新药上市许可申请（NDA）获受理。这是一种用于急性缺血性卒中的脑细胞保护剂。来源：CDE 官网","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"1","news_tag":"corporation","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":0,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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