美国FDA批准诺华基因疗法治疗罕见肌肉疾病

诺华制药公司周一表示，美国食品和药物管理局已批准该公司为 一种罕见肌肉疾病患者开发基因疗法。该疗法被命名为Itvisma，获准用于治疗脊髓性肌萎缩症患者，这些患者年龄在两岁及两岁以上，且确诊存在存活运动神经元1基因突变。Itvisma的活性成分与这家瑞士制药商的旧疗法 Zolgensma 相同，后者在美国被批准用于治疗两岁以下的SMA患者。新疗法的批发价为259万美元，而Zolgensma的批发价为210万美元。诺华公司说， Itvisma是 第一种也是唯一一种适用于广大人群的基因替代疗法。