Korro Bio的RNA编辑药物例临床结果不佳，引发裁员，诺和诺德暂停合作 | 2025Q3

Minhua笔记11-14

Korro Bio的领先RNA编辑药物KRRO-110在针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的I/II期试验中未能达到预期疗效，导致公司放弃该项目。公司宣布裁减34%的员工（约50人），预计产生240万美元的重组费用，作为战略调整的一部分，以重新分配资源。诺和诺德与Korro的合作协议暂停一年，用于重新评估伙伴关系。公告后，Korro Bio股价暴跌近80%，市值大幅缩水；多家投行下调评级。11...

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Bio公布了其最新财务业绩，同时披露了重大临床挫折。公司核心产品——RNA编辑药物KRRO-110在I/II期试验中未能证明足够的疗效，该试验针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者。AATD是一种遗传性疾病，由基因变异引起，导致人体无法产生足够的AAT蛋白，而AAT蛋白对于保护肺、肝、皮肤和血管至关重要。Korro司表示，尽管KRRO-110显示出某些生物标志物改善，但整体临床结果未达到基于临床前测试的预期水平，因此决定中止该项目的进一步开发。该公司将重点放在药物递送系统上，认为这可能是该药物的一个潜在问题。目前，该公司计划在明年上半年选择一种新的候选药物，该药物将采用不同的RNA编辑疗法递送方式。这一失败直接影响了公司与诺和诺德的合作协议，后者决定暂停合作一年，以重新评估潜在价值。该协议原本聚焦于RNA编辑技术在代谢疾病中的应用。报道指出，作为应对措施，Korro Bio宣布进行公司重组，包括裁减约34%的员工（约50人）。这一裁员计划旨在精简运营并重新分配资源至其他早期管线项目。公司预计此次重组将产生约240万美元的费用，主要包括员工遣散费和福利，这些费用大多将在2025年第四季度确认。公司首席执行官在公告中表示，此次调整是战略性决定，将公司从临床阶段退回至临床前阶段，以聚焦于更具潜力的资产。此次事件导致Korro Bio股价在11月13日开盘后暴跌近80%，从前一交易日收盘价大幅下滑。但该公司强调，尽管面临挫折，但其RNA编辑平台仍有潜力，并计划推进其他项目如针对代谢和遗传疾病的候选药物。重大打击对于这家曾经是RNA编辑领域领军企业之一的公司来说，这些结果无疑是一次重大打击。Korro于2023年通过与Frequency Therapeutics的反向收购上市，获得了约1.7亿美元的资金用于推进其研发管线。当天，Korro宣布第三季度末现金流为1.025亿美元，并计划通过裁员约34%来延长现金储备至2027年下半年。首席医疗官Kemi Olugemo也已辞职，立即生效。此次裁员使Korro远远落后于竞争对手，包括Wave Life Sciences和私营公司Airna，这两家公司都在推进用于治疗AATD的RNA编辑疗法。在改变其RNA编辑药物递送方式的同时，Korro也采用了部分竞争对手正在使用的一种涉及糖分子的方法。William Blair分析师Myles Minter写道，这一选择“违背了公司自身的理念”，并引发了“对差异化的担忧”。Korro的研究失败，对于许多研究人员认为前景广阔的RNA编辑领域而言，无疑是又一次挫折。与DNA编辑不同，RNA编辑能够对人体的基因序列进行暂时性而非永久性的改变，从而有可能提供更安全、更灵活的治疗方案。Korro及其竞争对手选择AATD作为研究对象，希望为那些治疗选择有限的患者提供新的疗法。包括Vertex Pharmaceuticals在内的多家大型制药公司，在寻找有效的AATD治疗方法方面均以失败告终。目前，针对AATD的RNA编辑药物正与其他疗法（包括RNA干扰和碱基编辑药物）同步发展。Wave已证明RNA编辑技术可以用于治疗AATD，但其9月份发布的最新研究结果并未达到投资者的预期。11月13日，Wave股价下跌约1%，与大盘走势一致。","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"-1","news_tag":"corporation","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":0,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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