盘后异动 | 精准基因领军者Sarepta暴跌36%，DMD基因疗法临床试验未达预期

智通财经11-04

11月4日，在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS 45(casimersen)以及VYONDYS 53(golodirsen)的后期临床试验未能达到其主要目标后，专注于罕见病疗法的全球知名生物科技公司Sarepta Therapeutics的股价大幅下跌，该股在美股盘后交易中暴跌超36%。据了解，这项临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体，他们具有一种可以通过...

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还报告称，其第三季度营收小幅下降了约14.5%，总计3.99亿美元，但较华尔街分析师普遍预期高出6237万美元。Sarepta Therapeutics 是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥的生物科技公司，定位是做精准基因药物(precision genetic medicine)，这家生物科技公司最核心、最知名的业务领域/生物科技路线是罕见遗传性肌肉疾病，尤其是针对杜氏肌营养不良症(DMD)以及部分肢带型肌营养不良症(LGMD) 等少数遗传病。Sarepta 的商业化产品和研发管线，基本都围绕 DMD/肌营养不良展开，技术路线有两大块，首先是RNA外显子跳跃(exon-skipping)疗法，利用 PMO 等寡核苷酸技术，让 DMD 基因“跳过”突变外显子，从而恢复一部分缩短版的dystrophin蛋白;另一种路线是基因治疗(AAV 载体)，代表作是 Elevidys，这是FDA批准的首个杜氏肌营养不良基因治疗产品，用于特定DMD患儿，但这条线近一年受到较大安全与监管压力(多例肝功能衰竭死亡、FDA要求停发货/临床搁置等)。本次Sarepta股价盘后大跌，核心是至关重要的三期临床失败叠加管线不确定性急剧上升，而不是单纯的财务数据波动。针对 DMD 的两款外显子跳跃药物 AMONDYS 45以及VYONDYS 53的晚期三期ESSENCE临床试验，没能在主要终点上达到统计学显著性，令未来完全批准、定价与销量都笼罩上更大不确定性，在早已饱受安全与监管压力的背景下，触发市场“踩踏式”抛售。尽管遭遇挫折，Sarepta表示仍然计划与美国食品药品监督管理局(FDA)的官员们进行会面，讨论将这些药物目前的加速审批转为全面审批。杜氏肌营养不良症通常在儿童早期开始，并随着时间的推移而恶化，使行走、呼吸和其他日常活动变得越来越困难。由于监管审查力度近年来持续加大，以及与该公司另一项基因疗法Elevidys相关的三名患者死亡，曾经导致该公司临床试验暂停，并引发了人们对该公司安全监管的担忧，Sarepta今年以来的市值已损失约80%，意味着股价也随之大幅下跌。","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":true,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"-2","news_tag":"dataReport,movement","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":0,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":2,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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