自免细胞疗法密集披露进展！最快明年 BLA，多家明星企业重点布局

医麦客10-11

免费早鸟票，200 张限量领取2025 年 10 月 11 日医麦客新闻 eMedClub News10 月 9 日，合源生物自主研发的 HY001N 细胞注射液的 IND 已经获得 CDE 受理，拟用于治疗至少经过三线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者。HY001N 细胞注射液是基于快速制备 NexT 技术平台开发的，减少了传统 CAR-T 细胞在体外的扩增培养操作步骤，使得 CAR...

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CAR-T 细胞疗法中，进展最快的已经处于 II 期临床阶段，如 Cartesian 的Descartes-08，这是一款基于 mRNA 技术的 BCMA CAR-T，已经在去年 7 月完成了针对系统性红斑狼疮患者的 II 期临床试验首次给药。今年 6 月，西比曼生物在第 16 届国际系统性红斑狼疮大会（LUPUS 2025）上公布了CD20/BCMA 双靶点 CAR-T 细胞疗法 C-CAR168治疗自免疾病的早期临床数据：达到 6 个月随访的 4 位狼疮性肾炎患者全部实现 SRI-4 应答标准。其中，2 人达到完全肾脏缓解（CR）标准，1 人达到了部分 CR。整体安全性较好，且研究团队同步开展的深度机制研究首次在人类自免患者中证实了 CAR-T 可诱导免疫系统“重建”，有助于更彻底实现致病细胞清除。6孔/24孔/100ml培养罐新品试用申请活动时间：9-10月今年 4 月，一篇题为“Safety and clinical efficacy of Relmacabtagene autoleucel (relma-cel) for systemic lupus erythematosus: a phase 1 open-label clinical trial”的文章报道了瑞基奥仑赛治疗中重度活动性 SLE 患者的一项 IIT 研究初步结果。8 例患者接受了不同剂量水平的瑞基奥仑赛输注，所有患者的临床症状均显著改善，6 个月时，SELENA-SLEDAI 平均评分从基线时的 11.75 分降至 1.625 分；PGA 平均评分从基线时的 1.82 分降至 0.52 分；BILAG 总分从基线时的 6.50 分降至 0.88 分。在 8 例患者中，4 例在 1-4 个月内达到 SLE 缓解定义（DORIS）的临床缓解标准，7 例在 1-4 个月内达到狼疮低疾病活动状态（LLDAS）标准，且整体安全性良好。除了 CAR-T 外，在这一疾病领域，CAR-NK 也有不少进展。先博生物的 CD19 CAR-NK 在 2024 年 2 月就获得 CDE 的临床默示许可，这是 SLE 适应症在国内首个通用型 NK 细胞治疗候选产品获批 IND，具有里程碑意义。恩瑞恺诺在去年 11 月发表了 CD19 CAR-NK 疗法治疗复发性系统性红斑狼疮的临床数据：20 例患者在接受治疗后，有 8 例接受了 6 个月以上随访，50% 达到 DORIS 缓解，75% 达到 LLDAS（低狼疮疾病活动度）。不仅如此，还有企业针对这一疾病的“拓展适应症”进行了布局。如合源生物首款原研 CD19 CAR-T 细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液获得了新的 IND 批件，针对难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP），从肿瘤到自免适应症的拓展，将进一步加强产品竞争力。重症肌无力重症肌无力是继系统性红斑狼疮/狼疮肾炎后的下一个布局者比较多的适应症。这一疾病存在病程长、难治愈、易复发的特点，当下的传统药物仅能改善症状，在控制时间及安全性方面均存在不足，亟需更优的创新疗法。今年的美国神经病学学会（AAN）年会上，Cartesian 公布了 BCMA CAR-T 细胞疗法 Descartes-08 治疗全身型重症肌无力的 IIb 期 MG-001 研究结果：在改良意向治疗人群（mITT）中，Descartes-08 组有 71% 的患者 MG 复合量表（MGC）评分至少改善 5 分，而安慰剂组这一比例仅为 25%。在安全性方面，Descartes-08 具有良好的耐受性，患者的不良事件大多是短暂的且程度轻微的。值得一提的是，该公司已经与 FDA 沟通将在今年启动 Descartes-08 针对重症肌无力的III 期临床研究。2024 年 2 月，驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液治疗 2 例难治性重症肌无力患者的临床研究结果被发表在国际权威学术期刊EMBO Molecular Medicine上。结果显示，2 例难治性重症肌无力患者的临床症状持续改善超过 18 个月， 且安全性良好，仅 1 例受试者发生了 1 级的细胞因子释放综合征。石药集团基于 mRNA-LNP 的 CAR-T 细胞疗法 SYS6020 在获得系统性红斑狼疮的临床批件后又获得了重症肌无力的临床批件，该候选产品靶向 BCMA，具有细胞活率高、CAR 阳性率高，安全性高的特点。值得一提的是SYS6020 是全球首款获批重症肌无力临床试验的基于 mRNA-LNP 的细胞疗法。在 CAR-NK 细胞疗法赛道上，进展比较快的是 Nkarta 的 NKX019，该候选产品针对这一适应症的 IND 已经获得 FDA 批准，目前正处于 I 期临床研究阶段。僵人综合征（SPS）Kyverna 的 KYV-101 是当下整个赛道中进展比较快的管线之一，其是一款自体 CD19 靶向 CAR-T 疗法，其嵌合抗原受体是由美国国立卫生研究院（NIH）设计的，旨在最大限度地减少细胞因子释放并提高临床耐受性。这款候选产品已经针对自身免疫疾病中多个细分疾病进行临床试验，包括僵人综合征（SPS）、重症肌无力和狼疮性肾炎。SPS 也是这一候选管线做的最成熟的适应症，预计将在明年读出 II 期研究结果，如果一切顺利，Kyverna 预计将在 2026 年提交 KYV-101 的生物制品许可申请（BLA），针对 SPS。多发性硬化症多发性硬化症是一种中枢神经系统的慢性炎性脱髓鞘性疾病，主要影响大脑、脊髓等部位的神经纤维髓鞘。目前已经有企业针对这一适应症开发了对应的细胞疗法，并推进临床。2024 年 8 月，Indapta 的 IDP-023 的 I 期临床试验申请获得 FDA 批准，用于治疗进行性多发性硬化症。这是一种基于同种异体分化型 G-NK（FcRγ缺陷的 NK）细胞疗法。G-NK 细胞是一类经过特定表观遗传变化（如暴露于巨细胞病毒 CMV）后形成的自然杀伤细胞亚群，具有更强的免疫激活和细胞杀伤能力。临床前研究表明，与传统 NK 细胞相比，IDP-023 在与癌症靶向单克隆抗体结合时可使肿瘤减少 99% 以上。在 CAR-T 赛道上，国内西比曼生物的 CD20/BCMA CAR-T 细胞疗法 C-CAR168、邦耀生物的 CD19 CAR-T 细胞疗法 BRL-303 等均已经在临床研究中被初步证明具有治疗多发性硬化症的潜力。慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病今年 5 月，华中科技大学同济医学院附属同济医院田代实教授、秦川副教授、王伟教授等在Cell子刊上发表了题为“Anti-BCMA CAR-T cell therapy in relapsed/refractory chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy”的研究论文。研究人员利用了驯鹿生物研发的 BCMA CAR-T，展开了针对慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的研究，这是一种由针对周围神经系统的自身免疫反应介导的慢性、进行性或复发缓解性神经病。2 例接受治疗的患者中，1 例持续临床缓解超过了 2 年，另 1 例在治疗后 12 个月出现疾病复发，进一步研究发现，疾病复发的患者伴随着致病性 B 细胞的重新激活以及靶向轴突或髓鞘的自身抗体/肽的再次出现。在安全性方面，患者整体安全性良好。这也初步证明了 BCMA CAR-T 细胞疗法在 CIDP 疾病中的治疗潜力和安全性，进一步探索了 CAR-T 细胞疗法在自免疾病领域的应用。五大发展趋势及总结不难看出，自免领域细胞疗法的发展正呈现出 5 大发展趋势：适应症探索向多样化延伸除了上述适应症外，视神经脊髓炎谱系疾病、类风湿性关节炎、全身免疫性溶血性贫血、特发性炎性肌病、免疫介导的坏死性肌病等适应症也已经有相应的细胞疗法正在开发中，同时，适应症探索从单一病种向复杂疾病群渗透。细胞疗法类型呈现多元化格局除 CAR-T、CAR-NK 外，CAR-M 等新型疗法加速崛起，如鲲石生物将 CAR-M 首次引入治疗自身免疫病领域，这样促进形成多技术路线并行的研发格局。单一疗法跨适应症开发一款细胞疗法布局多个适应症成为行业常态。例如 KYV-101、SYS6020、C-CAR168 等均相继布局多个适应症，这种 “一药多治” 模式正成为提升研发效率的重要策略。临床数据密集公布验证治疗潜力目前，已经有不少企业公布了其在研自免细胞疗法的临床数据，无论是从疗效还是安全性角度来看，这些数据都持续验证细胞疗法在自免领域的临床价值。技术创新推动产业向深水区突破从传统 CAR-T 技术到 mRNA-LNP 技术再到 G-NK 细胞疗法，以及基因编辑技术的融合，技术创新正驱动细胞疗法向更高壁垒领域迈进。在不久的将来，细胞疗法在自免领域也必将取得重大突破，同时细胞疗法也需要在成本上取得重大突破，这样才能够在自免市场上获得更大的优势。责任编辑丨浔校对丨浔","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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